基石藥業(yè)-B(02616)：《成人系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥診斷與治療中國指南》將阿伐替尼片(泰吉華?)納入用藥推薦

智通財經(jīng)APP訊，基石藥業(yè)-B(02616)發(fā)布公告，日前發(fā)布的中國首部系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥(SM)臨床診療指南—《成人系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥診斷與治療中國指南》將阿伐替尼片(泰吉華^?)納入用藥推薦，用于治療晚期SM。

阿伐替尼片(泰吉華)是一款強效、高選擇性、口服針對KIT和PDGFRA突變的激酶抑制劑，基石藥業(yè)與Blueprint Medicines Corporation(NASDAQ:BPMC)(Blueprint Medicines)達(dá)成獨家合作和授權(quán)協(xié)議，獲得了阿伐替尼片在中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區(qū)的獨家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。

指南由中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會實驗診斷學(xué)組和中國肥大細(xì)胞增多癥研究網(wǎng)路牽頭，在廣泛征求國內(nèi)專家意見基礎(chǔ)上制定。該指南制定了明確的SM的定義、規(guī)范的診斷程式、規(guī)范的診斷及鑒別診斷標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范的預(yù)后和危險分層方法、規(guī)范的治療方案以及規(guī)范的SM療效評估標(biāo)準(zhǔn)等內(nèi)容。此次指南的發(fā)布，將進(jìn)一步規(guī)范我國血液科醫(yī)師對SM的臨床診治，推動SM領(lǐng)域的快速與創(chuàng)新發(fā)展，造福中國SM患者。

蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師陳蘇甯表示：“長期以來，SM診斷和治療尚未受到國內(nèi)血液病同行的足夠重視，患者很容易錯過早診早治的黃金期。指南發(fā)布，將對提升我國SM規(guī)范化診療具有重要意義?！?/p>

基石藥業(yè)大中華區(qū)總經(jīng)理兼商業(yè)部負(fù)責(zé)人周游表示：“晚期SM是一種罕見的血液系統(tǒng)疾病，幾乎所有患者均由KITD816V突變驅(qū)動。阿伐替尼片(泰吉華)作為KITD816V突變點位的強效高選擇性抑制劑，可靶向?qū)е路蚀蠹?xì)胞失控性增殖和激活的疾病驅(qū)動基因。此次阿伐替尼片(泰吉華)被納入指南作為用藥推薦是基因驅(qū)動精準(zhǔn)治療改變臨床實踐的有力體現(xiàn)。一直以來，基石藥業(yè)始終致力于研發(fā)同類首創(chuàng)或同類最優(yōu)藥物，滿足患者未解決的醫(yī)療需求?；帢I(yè)將繼續(xù)全面提升藥品的可及性和可支付性，力爭讓更多的患者用得上、用得起全球領(lǐng)先的好藥。”

SM是一種罕見疾病，約95%的患者是由KITD816V突變引起的。SM分為兩種亞型，一是惰性SM，是SM的最常見類型，占SM病例的絕大多數(shù)，另外一種為晚期SM，這是一組高危SM亞型，包括侵襲性SM(ASM)、伴有相關(guān)血液腫瘤的SM(SM-AHN)和肥大細(xì)胞白血病(MCL)。除了肥大細(xì)胞激活癥狀外，晚期SM還與肥大細(xì)胞浸潤導(dǎo)致的器官損傷和較差的生存預(yù)后相關(guān)。

阿伐替尼片(泰吉華)已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)上市，用于治療晚期SM成人患者，包括：ASM、SM-AHN和MCL。此前，F(xiàn)DA已授予阿伐替尼片(泰吉華)治療晚期SM的孤兒藥資格(ODD)和突破性藥物資格(BTD)。歐盟委員會也已批準(zhǔn)其以商品名AYVAKYT上市銷售，用于治療至少一次全身治療后患有ASM、SM-AHN、MCL以及攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。

阿伐替尼片是一種激酶抑制劑。中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者。香港衛(wèi)生署(DOH)及臺灣食品藥物管理署(TFDA)批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。

FDA批準(zhǔn)其用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRA D842V突變)的不可切除性或轉(zhuǎn)移性GIST成人患者以及治療晚期SM成人患者，包括ASM、SMAHN和MCL。歐盟委員會批準(zhǔn)其以商品名AYVAKYT上市銷售，用于治療至少一次全身治療后患有晚期SM、SM-AHN、MCL以及攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤成人患者。

AYVAKIT/AYVAKYT在大中華地區(qū)、美國、歐盟還未獲批用于其他適應(yīng)癥。美國FDA已授予泰吉華突破性療法認(rèn)定，用于治療晚期SM。