金斯瑞生物科技(01548)：楊森制藥向日本厚生勞動(dòng)省提交西達(dá)基奧侖賽(cilta-cel)的新藥申請(qǐng)

智通財(cái)經(jīng)APP訊，金斯瑞生物科技(01548)發(fā)布公告，公司非全資附屬公司傳奇生物宣布，其合作伙伴楊森制藥有限公司(Janssen)今天向日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)提交西達(dá)基奧侖賽(cilta-cel)的新藥申請(qǐng)(NDA)。cilta-cel是一款在研的靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，這些患者之前已接受過至少叁種治療，包括蛋白酶體抑制劑(PI)、免疫調(diào)節(jié)劑(IMiD)和抗CD38單抗。

據(jù)悉，西達(dá)基奧侖賽(cilta-cel)是一種嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法，在美國(guó)和歐洲之前被稱為JNJ4528，而在中國(guó)則被稱為L(zhǎng)CAR-B38M細(xì)胞療法。cilta-cel目前正在開展多項(xiàng)臨床研究，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者及更前線的治療，它是由兩個(gè)靶向BCMA的單域抗體組成的具有差異化結(jié)構(gòu)的CAR-T。

2017年12月，傳奇生物與楊森生物科技公司簽訂了獨(dú)家全球許可和合作協(xié)定，進(jìn)行cilta-cel的開發(fā)和商業(yè)化。cilta-cel不僅在2019年12月獲得美國(guó)突破性療法認(rèn)定(BTD)，還在2019年4月獲得了歐盟委員會(huì)的優(yōu)先藥物認(rèn)定，并于2020年8月獲得了中國(guó)的突破性療法認(rèn)定。此外，cilta-cel被美國(guó)FDA于2019年2月，歐盟委員會(huì)于2020年2月先后授予孤兒藥認(rèn)定。美國(guó)FDA已接受cilta-cel的生物制品許可申請(qǐng)，歐洲藥品管理局已接受cilta-cel的上市許可申請(qǐng)。

CARTITUDE-1(NCT03548207)是一項(xiàng)1b/2期，開放標(biāo)籤的多中心研究，旨在評(píng)估cilta-cel治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，這些患者既往至少接受過3線治療或?qū)Φ鞍酌阁w抑制劑(PI)和免疫調(diào)節(jié)藥物(IMiD)雙重耐藥，治療包括接受過一種PI、一種IMiD和抗CD38單抗，且在末次治療期間或之后12個(gè)月內(nèi)有檢查資料記錄的疾病進(jìn)展。

公告稱，多發(fā)性骨髓瘤是一種目前無法治癒的血液腫瘤，其腫瘤細(xì)胞起源于骨髓，特征在于漿細(xì)胞的過度增殖。在日本，有超過7000個(gè)多發(fā)性骨髓瘤新病例，近5000人死亡。雖然目前的治療可以帶來緩解，但大部分患者還是會(huì)復(fù)發(fā)。復(fù)發(fā)性骨髓瘤是指接受初始治療獲得緩解后又復(fù)發(fā)并且不符合難治性定義的情況。難

治性多發(fā)性骨髓瘤是指患者對(duì)最近一次治療無反應(yīng)或在治療后60天內(nèi)進(jìn)展。盡管存在部分多發(fā)性骨髓瘤患者沒有任何癥狀，但大多數(shù)患者是由于出現(xiàn)骨相關(guān)事件、低血細(xì)胞計(jì)數(shù)、血鈣升高、腎臟問題或感染等癥狀被診斷。而對(duì)于接受標(biāo)準(zhǔn)治療(包括蛋白酶體抑制劑和免疫調(diào)節(jié)劑)后復(fù)發(fā)的患者，預(yù)后較差，可用的治療選擇很少。