亞盛醫(yī)藥-B(06855)：奧瑞巴替尼擬納入突破性治療品種 “國產(chǎn)三代格列衛(wèi)”上市在即

從去年6月提交新藥上市申請到同年10月被國家藥監(jiān)局納入優(yōu)先審評程序，作為全球范圍內(nèi)少數(shù)的治療慢性髓性白血病(CML)耐藥的重磅藥物以及中國第一個三代格列衛(wèi)，亞盛醫(yī)藥-B(06855)的核心候選產(chǎn)品奧瑞巴替尼儼然已處在上市倒計時階段。

如今，奧瑞巴替尼被國家藥監(jiān)局擬納入突破性治療品種，也就意味著離這款“國產(chǎn)三代格列衛(wèi)”上市的時間已經(jīng)越來越近。

智通財經(jīng)APP了解到，3月24日，亞盛醫(yī)藥宣布，公司全資子公司廣州順健的1類新藥奧瑞巴替尼片(HQP1351的擬定中文通用名，曾用名耐克替尼)獲中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)新藥審評中心(CDE)公示，被納入“擬突破性治療品種”公示名單，擬用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑(TKI)耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CP CML)患者。

這是奧瑞巴替尼繼去年10月獲得CDE授予的優(yōu)先審評資格之后的又一重大進展，此次擬納入突破性治療品種的適應癥為之前適應癥的擴展。

根據(jù)NMPA 2020年7月1日施行的《藥品注冊管理辦法》(國家市場監(jiān)督管理總局令第27號)和《國家藥監(jiān)局關于發(fā)布<突破性治療藥物審評工作程序(試行)>等三個文件的公告》(2020年第82號)，通過設立突破性治療審評制度以鼓勵研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物，即用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病、且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥。

針對獲得突破性治療資格的藥物，CDE將優(yōu)先處理相關溝通交流，加強指導并促進藥物研發(fā)進程;二是在申報上市環(huán)節(jié)，該類藥品可適用優(yōu)先審評程序，從而縮短審評時間?？傊@一措施將加快具有重大臨床價值和臨床急需新藥的開發(fā)與上市。

CML是一種與白細胞有關的惡性腫瘤。隨著靶向BCR-ABL的TKI藥物上市，針對CML的治療方式得以革新。盡管第一代BCR-ABL抑制劑伊馬替尼(格列衛(wèi)?)及后續(xù)推出的幾種二代TKI藥物對CML的治療具有顯著的臨床效益，但獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。

BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機制之一，其中T315I突變是常見的耐藥突變類型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率高達25%左右。伴有T315I突變的CML患者對目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥。因此，對于國內(nèi)TKI 耐藥/不耐受的CML 患者、特別是對一代、二代TKI均耐藥的患者而言，臨床上急需有效的新一代治療藥物。

奧瑞巴替尼是亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，是中國首個第三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，對BCR-ABL以及包括T315I突變在內(nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果。

2019年7月，該品種獲美國FDA臨床試驗許可，直接進入Ib期臨床研究;2020年5月，奧瑞巴替尼接連獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和審評快速通道資格;2020年10月，奧瑞巴替尼被CDE納入優(yōu)先審評，用于治療TKI耐藥后并伴有T315I 突變的CML慢性期或加速期的成年患者;2020年12月，奧瑞巴替尼的臨床試驗進展第三次入選ASH年會口頭報告，研究數(shù)據(jù)進一步展現(xiàn)該藥物良好的安全性和有效性。

北京大學血液病研究所所長、北京大學人民醫(yī)院血液科主任、奧瑞巴替尼中國臨床試驗主要研究者(PI)黃曉軍教授表示：“克服TKI耐藥是CML現(xiàn)代治療中尚未滿足的急需的臨床需求，也是較大挑戰(zhàn)。中國目前尚沒有三代TKI上市，國外三代TKI在中國上市仍需較長時間的等待。中國原研的第三代靶向BCR-ABL的TKI藥物奧瑞巴替尼的多項臨床研究數(shù)據(jù)，逐步印證了該藥物在針對耐藥CML患者治療的安全性和有效性，有望為這類患者帶來明顯獲益。我們非常期待奧瑞巴替尼在納入突破性治療品種后，能進一步加快臨床開發(fā)與審批速度，早日讓患者受益。”

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學官翟一帆博士表示：“奧瑞巴替尼是公司的第一個申請新藥上市的品種，也將成為中國首個上市的第三代BCR-ABL抑制劑。此次奧瑞巴替尼擬獲納入突破性治療品種，用于治療一代和二代TKI耐藥和/或不耐受的慢性期CML，充分顯示了該藥物在耐藥CML這個尚未滿足的臨床需求領域的巨大潛力。獲納入突破性治療品種，將有助于我們加強與CDE的溝通，特別是在后續(xù)該適應癥提交NDA時能進入優(yōu)先審評流程，從而有望加速奧瑞巴替尼在中國的研發(fā)和審批速度，讓患者早日用上治療藥物?！?/p>