亞盛醫(yī)藥-B(06855)第三代BCR-ABL抑制劑擬納入突破性治療品種

中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心(CDE)最新公示，亞盛醫(yī)藥-B(06855)全資子公司順健生物的1類(lèi)新藥耐克替尼片(HQP1351，又稱(chēng)奧瑞巴替尼)擬納入突破性治療品種，擬定適應(yīng)癥為：用于治療一代和二代酪氨酸激酶抑制劑耐藥和/或不耐受的慢性期慢性髓性白血病(CML)患者。HQP1351是亞盛醫(yī)藥開(kāi)發(fā)的一種第三代BCR-ABL抑制劑，已在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)并被納入優(yōu)先審評(píng)，它還獲得了FDA快速通道資格及孤兒藥資格。

CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病。這種疾病一般分為3個(gè)階段，慢性期、加速期和急變期，病程可持續(xù)幾年，但到了急變期常常在半年內(nèi)死亡。格列衛(wèi)(伊馬替尼)的誕生使這一疾病的治療有了重大突破，但仍然有相當(dāng)一部分患者面臨耐藥或不耐受問(wèn)題。

BCR-ABL激酶區(qū)突變是獲得性耐藥的重要機(jī)制之一，其中T315I突變是常見(jiàn)的耐藥突變類(lèi)型之一，在耐藥CML中的發(fā)生率可達(dá)25%左右。伴有T315I突變的CML患者對(duì)目前所有一代、二代BCR-ABL抑制劑均耐藥，因此臨床上急需可有效治療T315I突變CML的第三代BCR-ABL抑制劑。HQP1351正是瞄準(zhǔn)這一臨床急需和市場(chǎng)空缺的治療領(lǐng)域。

根據(jù)亞盛醫(yī)藥早前發(fā)布的公告，HQP1351是中國(guó)首個(gè)三代BCR-ABL靶向耐藥CML治療藥物，并有潛力成為耐藥CML治療的“best-in-class”藥物。該產(chǎn)品對(duì)BCR-ABL以及包括T315I突變?cè)趦?nèi)的多種BCR-ABL突變體有突出效果，可用于治療一代、二代TKI耐藥的CML患者。此前，HQP1351已于2020年6月在中國(guó)遞交新藥上市申請(qǐng)，這也是亞盛醫(yī)藥創(chuàng)立以來(lái)的第一個(gè)NDA。

根據(jù)亞盛醫(yī)藥2019年在美國(guó)血液學(xué)會(huì)(ASH)年會(huì)上公布的1期臨床進(jìn)展數(shù)據(jù)，HQP1351在TKI耐藥的CML患者(包括攜帶T315I突變的患者)中具有良好的耐受性，并表現(xiàn)出顯著且持久的抗腫瘤活性。87例慢性期CML患者的18個(gè)月無(wú)進(jìn)展生存率為94%，在伴有T315I突變的患者中，主要細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)(MCyR)率達(dá)到了82%，完全細(xì)胞遺傳學(xué)反應(yīng)(CCyR)率高達(dá)78%。

2020年10月，HQP1351以符合附條件批準(zhǔn)的藥品被CDE納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，擬用于任何酪氨酸激酶抑制劑耐藥后并伴有T315I突變的慢性髓性白血病慢性期或加速期的成年患者。亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士曾表示，HQP1351正式被納入優(yōu)先審評(píng)品種，意味著其審批速度有望加快，將加速改變對(duì)現(xiàn)有TKI藥物治療無(wú)效的CML患者尚無(wú)藥可醫(yī)的局面。

此次HQP1351擬納入CDE突破性治療品種，意味著該產(chǎn)品有望獲得NMPA又一項(xiàng)特殊審評(píng)通道。希望該產(chǎn)品在臨床研究和注冊(cè)申報(bào)中進(jìn)展順利，早日為CML患者帶來(lái)新的治療選擇。