武田(TAK.US)同類首創(chuàng)CH24H抑制劑錯失2項III期研究主要終點

智通財經(jīng)APP獲悉，6月17日，武田(TAK.US)和Ovid Therapeutics共同公布了soticlestat(TAK-935)治療癲癇的兩項III期SKYLINE和SKYWAY研究的初步數(shù)據(jù)。SKYLINE研究旨在評估soticlestat+標準治療相較于安慰劑+標準治療在Dravet綜合征患者中的療效。與安慰劑相比，soticlestat錯過了驚厥性癲癇發(fā)作頻率的主要終點(p=0.06)。在6個關(guān)鍵次要終點中，soticlestat均顯示出有臨床意義和名義上顯著(nominally significant)的結(jié)果(所有P值均≤0.008)。

資料顯示，Soticlestat是一款潛在first-in-class的CH24H抑制劑，CH24H是一種主要在大腦中表達的酶，可將膽固醇分解為24-S羥基膽固醇(24HC)，從而降低谷氨酸能過度興奮性。

II期ELEKTRA研究中，與安慰劑相比，soticlestat使DS和LGS聯(lián)合研究人群的癲癇發(fā)作次數(shù)在整個治療期間較基線顯著減少(p=0.002)。在 DS隊列中，與安慰劑組相比，soticlestat組的癲癇發(fā)作頻率也較基線顯著降低(p =0.0007)。武田將與監(jiān)管機構(gòu)討論這些研究產(chǎn)生的全部數(shù)據(jù)，以確定下一步措施。