澳大利亞制藥商CSL公司將血友病療法價(jià)格定為350萬美元

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，周二，在獲得美國衛(wèi)生監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)后，澳大利亞制藥商CSL公司將其治療血友病的一次性基因療法Hemgenix的標(biāo)價(jià)定為350萬美元，成為世界上最昂貴的治療方法。

與目前百健(Biogen)、輝瑞(PFE.US)等公司專注于常規(guī)輸注的治療方法相比，針對這種罕見的遺傳性血凝障礙的首個(gè)基因療法為患者提供了一種長期的解決方案。

大約每4萬人中就有1人受到這種疾病的影響，這種疾病是由一種基因突變引起的，它阻礙了身體制造IX因子的能力。

基因療法包括一種工程病毒，攜帶在肝臟中表達(dá)的基因，產(chǎn)生凝血因子IX。

CSL公司表示，“我們相信，這個(gè)價(jià)格點(diǎn)將為整個(gè)醫(yī)療保健系統(tǒng)節(jié)省大量成本，并顯著降低血友病B的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。”

標(biāo)價(jià)并不一定是病人為藥品支付的價(jià)格。

Cowen分析師Joseph Thome表示，Hemgenix的價(jià)格高于該券商預(yù)估的190萬美元，但其顧問對該療法的推廣持樂觀態(tài)度。

該公司的子公司CSL Behring將立即在美國以Hemgenix品牌開始將這種療法商業(yè)化。

美國食品和藥物管理局（FDA）已于8月和9月分別從藍(lán)鳥生物(BLUE.US)批準(zhǔn)了基因療法Zynteglo和Skysona。Zynteglo的定價(jià)為280萬美元，而Skysona的價(jià)格為300萬美元。