藥明康德新藥獲FDA確認(rèn)可提交新NDA

智通財(cái)經(jīng)17日訊，藥明生物(02269)母公司藥明康德集團(tuán)合作伙伴Amicus Therapeutics公司宣布，計(jì)劃在2017年第四季度向美國(guó)FDA提交新的藥物申請(qǐng)(NDA)，使用口服型精準(zhǔn)醫(yī)療藥物migalastat治療法布里病(Fabry disease)。

法布里病是一種遺傳性溶酶體貯積病，由編碼α-半乳糖苷酶A(α-Gal A)的GLA基因突變而引起的。α-Gal A的主要生物學(xué)功能是降解溶酶體中的特異性脂質(zhì)，包括球三葉神經(jīng)酰胺(GL-3，或被稱為Gb3)。降低或缺失的α-GalA活性水平導(dǎo)致GL-3在受影響的機(jī)體組織中積累，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)、心臟、腎臟和皮膚。研究發(fā)現(xiàn)GL-3的進(jìn)行性積累與法布里病的發(fā)病率和死亡相關(guān)聯(lián)，導(dǎo)致幼小年齡就開(kāi)始的疼痛、腎衰竭、心臟病和中風(fēng)等一系列癥狀。

據(jù)了解，Amicus Therapeutics是全球領(lǐng)先的生物技術(shù)公司之一，耕耘于罕見(jiàn)疾病治療領(lǐng)域。該公司擁有強(qiáng)大的先進(jìn)療法，可用于廣泛的人類遺傳性疾病。Amicus的主要開(kāi)發(fā)項(xiàng)目包括針對(duì)法布里病的單一療法小分子藥物伴侶migalastat，以及治療Epidermolysis Bullosa病、Pompe病等其它罕見(jiàn)毀滅性疾病的小分子候選藥物。

Migalastat旨在治療具有易感型遺傳突變(amenable mutation)的法布里病患者?；趯Ｓ械捏w外測(cè)定法，易感型遺傳突變是對(duì)migalastat治療有反應(yīng)的突變。該精準(zhǔn)醫(yī)療藥物通過(guò)穩(wěn)定身體自身的功能失調(diào)酶蛋白，因此可以清除具有易感突變患者體內(nèi)累積的疾病源底物(GL-3)。據(jù)Amicus公司估計(jì)，全球范圍內(nèi)約35%-50%的法布里患者可能具有上述易感遺傳突變。

此外，歐盟委員會(huì)(EC)已經(jīng)批準(zhǔn)了migalastat，以商品名Galafold?作為成年人和16歲以下青少年的一線長(zhǎng)期治療方案，他們經(jīng)確診患有法布里病并具有易感型突變。Migalastat在瑞士和以色列等國(guó)家也得到了獲批。日本、加拿大和澳大利亞正在對(duì)其監(jiān)管申請(qǐng)進(jìn)行審評(píng)。

目前，Amicus正在根據(jù)H部分條款(Subpart H)準(zhǔn)備新的NDA提交，其中規(guī)定可能獲得加速批準(zhǔn)(accelerated approval)。Amicus打算將migalastat有效減少致病底物(GL-3)數(shù)據(jù)，以及已完成臨床研究中的總數(shù)據(jù)打包，用于此次NDA提交。之前，F(xiàn)DA曾要求過(guò)開(kāi)展評(píng)估胃腸道(GI)癥狀的臨床試驗(yàn)，現(xiàn)在該監(jiān)管機(jī)構(gòu)已不再要求這一額外3期研究。