14款1類新藥批臨床：來自羅氏、輝瑞(PFE.US)等公司，包括RNAi療法

公開資料顯示，目前乙肝難于治愈的原因是HBV能夠在被感染細胞的細胞核中生成共價閉合環(huán)狀DNA（cccDNA）和整合序列。這些序列的半衰期非常長，目前的標準療法不能有效清除cccDNA。RO7445482能夠生成一款靶向HBV基因組特定區(qū)域的RNAi，它能夠特異性敲低HBV mRNA的生成和HBV進入細胞所需的基因。

2020年11月，Dicerna公司公布了RO7445482治療慢性乙型肝炎的1期臨床試驗結果。在該研究中，18名服用核苷（酸）抗病毒療法的慢性乙肝患者在背景療法基礎上，分別接受不同劑量的RO7445482或安慰劑的治療。試驗結果顯示：每月一次，總計4次的RO7445482治療導致HBV疾病活動生物標志物的大幅和持久降低；最后一次給藥后乙肝表面抗原（HBsAg）水平持續(xù)降低時間可長達1年。

2、輝瑞（Pfizer）：PF-06882961片

適應癥：用于2型糖尿病患者控制血糖

Danuglipron（PF-06882961）是一款口服小分子GLP-1受體激動劑。GLP-1受體激動劑的開發(fā)已經(jīng)有不短的歷史，目前已經(jīng)上市的許多GLP-1類似物都在幫助糖尿病患者降低血糖方面取得良好的療效。然而，這些多肽類藥物通常需要患者通過注射接受治療。據(jù)介紹，輝瑞開發(fā)的danuglipron具有多種潛在優(yōu)點，包括能夠實現(xiàn)血糖和體重的有效控制、耐受性良好、口服劑型方便使用、生物利用度高等等。

在1期臨床試驗中，接受danuglipron治療的2型糖尿病患者在服藥四周后，空腹血糖水平、糖化血紅蛋白（HbA1c）水平和體重都有顯著的下降。輝瑞已經(jīng)啟動2期臨床試驗，探索danuglipron治療糖尿病患者時的效果。據(jù)悉，danuglipron的口服特征有望為糖尿病和肥胖癥患者提供一款差異化的創(chuàng)新療法。

3、武田（Takeda）：注射用TAK-755

適應癥：TTP患者的急性治療和長期預防性治療

血栓性血小板減少性紫癜(TTP)為一種罕見的微血管血栓-出血綜合征。公開資料顯示，TAK-755是武田開發(fā)的一種ADAMTS13重組蛋白，它能夠在ADAMTS13缺失的患者中補償ADAMTS13的活性，裂解血管性血友病因子(vWF)，從而防止血栓的產(chǎn)生。

在1期臨床試驗中，這一療法已經(jīng)表現(xiàn)出良好的安全性，重組蛋白沒有激發(fā)機體產(chǎn)生針對它的抗體。武田已經(jīng)開展3期臨床試驗，使用TAK-755作為預防療法治療先天TPP患者。本次在中國，該藥獲批的臨床研究適應癥為：先天性ADAMTS13缺乏（cTTP）患者中TTP的急性治療和長期預防性治療。

4、葆元醫(yī)藥（AnHeart Therapeutics）：AB-106膠囊

適應癥：晚期實體瘤

AB-106（taletrectinib）是一款新型、有效、高選擇性的下一代ROS1和NTRK雙靶點小分子抑制劑，可穿越血腦屏障。該在研藥物最初由第一三共（Daiichi Sankyo）開發(fā)，葆元醫(yī)藥于2018年12月獲得了該藥的全球獨家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權益。2020年7月，韓國NewG Lab Pharma公司通過與葆元醫(yī)藥達成合作，獲得了AB-106在韓國市場的臨床開發(fā)和商業(yè)化授權。

AB-106本次獲批的臨床研究適應癥為：健康受試者及晚期實體瘤患者。值得一提的是，AB-106早前已獲批兩項臨床試驗默示許可，針對的適應癥分別為攜帶ROS1融合基因的非小細胞肺癌（NSCLC），以及攜帶NTRK1、NTRK2、NTRK3融合基因的不分瘤種的實體瘤。其中，針對ROS1融合基因NSCLC的研究已于去年7月進入2期臨床階段。

5、微芯生物：西奧羅尼膠囊

適應癥：復發(fā)難治廣泛期小細胞肺癌