生物醫(yī)藥并購市場中，哪些公司值得關(guān)注？

本文來自微信公眾號“創(chuàng)鑒匯”，文中觀點不代表智通財經(jīng)觀點。

2019年，在生物醫(yī)藥領(lǐng)域執(zhí)行的并購交易超過25起，其中14起交易金額達到數(shù)十億美元。今年以來，生物醫(yī)藥領(lǐng)域的并購依然十分的活躍。近期，F(xiàn)ierce Biotech發(fā)布了《 The top 10 takeover targets in biopharma》的榜單，根據(jù)疾病治療領(lǐng)域，公司過往融資情況和在研管線的進展情況，盤點了10家備受關(guān)注的創(chuàng)新生物醫(yī)藥公司。

1. Alexion Pharmaceuticals(ALXN.US)

Alexion Pharmaceuticals是一家專注于罕見病創(chuàng)新藥開發(fā)的生物醫(yī)藥公司。該公司的主要產(chǎn)品為兩款補體抑制劑Soliris和Ultomiris。已經(jīng)獲批治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）等補體信號通路介導(dǎo)的罕見疾病。此外，該公司還有兩款酶替代療法，治療低磷酸酯脢癥（HPP）和溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥（LAL-D）。今年，Alexion公司還出資14億美元收購了Portola Pharmaceuticals，包括Portola公司的已獲批的抗凝血藥物解毒劑Andexxa。

2. Amarin(AMRN.US)

Amarin是一家致力于心血管疾病創(chuàng)新藥研發(fā)公司。公司的主打產(chǎn)品Vascepa（icosapent ethyl）在2012年獲得FDA批準，作為輔助療法降低嚴重高甘油三酯血癥患者的甘油三酯水平。2019年底，F(xiàn)DA批準Vascepa擴展適應(yīng)癥，用來降低特定患者心血管疾病的風險。Vascepa有潛力為更多心血管疾病患者造福。

3. BioMarin Pharmaceutical(BMRN.US)

BioMarin Pharmaceutical專注于罕見病領(lǐng)域的新藥研發(fā)。BioMarin的主打產(chǎn)品Roctavian是一款治療A型血友病的基因療法產(chǎn)品，通過AAV5病毒載體將編碼凝血因子VIII基因的功能性拷貝遞送到患者體內(nèi)，進而幫助患者恢復(fù)自身凝血因子VIII生產(chǎn)能力。除此之外， BioMarin公司2019年底宣布針對侏儒癥的特效藥vosoritide臨床試驗成功。并于今年分別向EMA和FDA遞交了上市申請。如果獲批，vosoritide將成為首款治療侏儒癥的藥物。

4. bluebird bio(BLUE.US)

bluebird bio是一家開發(fā)基因療法的生物醫(yī)藥公司。其基因療法Zynteglo于2019年6月獲得EMA的上市批準，用于治療12歲及以上患者的輸血依賴型β地中海貧血。Zynteglo是針對這一疾病的首款基因療法。Zynteglo的另一適應(yīng)癥的上市計劃也在籌備中，今年9月，Zynteglo被EMA授予鐮狀細胞病的優(yōu)先藥物（PRIME）稱號，bluebird已計劃向FDA提交申請，預(yù)計在2021年下半年獲準上市。此外，bluebird的另一款治療腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（CALD）的基因療法Lenti-D在歐盟的上市申請已進入加速審查階段，預(yù)計于2021年在美提交Lenti-D上市申請。

5. Deciphera Pharmaceuticals(DCPH.US)

Deciphera Pharmaceuticals是一家致力于通過解決耐藥性的關(guān)鍵機制來改善癌癥患者的生活的生物醫(yī)藥公司。今年5月，Deciphera公司的廣譜受體酪氨酸蛋白激酶（KIT）和血小板衍生的生長因子α激酶（PDGFRα）抑制劑ripretinib獲FDA上市許可，用于晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的治療，ripretinib也是全球首款廣譜KIT抑制劑。Deciphera公司目前還在開發(fā)ripretinib用于治療晚期全身性肥大細胞增多癥（ASM），神經(jīng)膠質(zhì)瘤和其他由KIT或PDGFRα激酶誘發(fā)的實體瘤等疾病。再鼎醫(yī)藥去年與Deciphera達成獨家授權(quán)協(xié)議，獲得了ripretinib在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化獨家權(quán)益。

6. Esperion Therapeutics(ESPR.US)

今年2月，美國FDA剛剛批準了Esperion Therapeutics開發(fā)的Nexletol（bempeoic acid）上市，作為飲食和最大耐受劑量他汀療法的輔助療法，治療雜合體家族性高膽固醇血癥成人患者，或者需要進一步降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的動脈粥樣硬化性心血管疾病患者。同樣是2月，F(xiàn)DA同時還批準了Esperion公司Nexlizet（bempedoic acid and ezetimibe）用于治療與Nexletol相同的病征的上市許可。

7. Global Blood Therapeutics(GBT.US)

Global Blood Therapeutics（GBT）致力于嚴重血液病創(chuàng)新療法的開發(fā)。2019年11月，美國FDA宣布加速批準GBT公司的創(chuàng)新療法Oxbryta（voxelotor）上市，治療成人和12歲以上青少年患者的鐮狀細胞貧血癥（SCD）。其后，歐盟委員會也將voxelotor指定為用于治療SCD的孤兒藥。Voxelotor是首款FDA批準的靶向血紅蛋白聚合過程的創(chuàng)新療法。此外，GBT還宣布與Syros Pharmaceuticals達成合作，以開發(fā)和商業(yè)化治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的新型療法

8. Immunomedics

2020年9月，吉利德科學（Gilead Sciences）就宣布以210億美元收購Immunomedics，這是今年截至目前以來醫(yī)藥行業(yè)最大的并購交易。不過榜單發(fā)布時，該交易尚未完成，因此Immunomedics仍被保留在目標收購名單中（吉利德科學近日已宣布完成對Immunomedics的收購）。通過這一收購，吉利德科學將獲得靶向Trop-2的抗體偶聯(lián)藥物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy），它于今年4月獲得美國FDA的加速批準，用于治療既往接受過至少2種療法的轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌（mTNBC）成人患者。Immunomedics計劃于今年第四季度提交補充生物制品許可申請（sBLA），支持Trodelvy獲得FDA的全面批準。

9. Iovance Biotherapeutics(IOVA.US)

Iovance Biotherapeutics旨在利用T細胞免疫療法治療實體瘤和血液瘤患者。Iovance公司開發(fā)的腫瘤浸潤淋巴細胞療法（TIL）效果顯著，在治療晚期宮頸癌和黑色素瘤患者的臨床研究中表現(xiàn)出可喜的緩解率和長久的緩解持續(xù)時間。今年5月，Iovance公司公布了該公司開發(fā)的TIL療法lifileucel治療晚期黑色素瘤患者的最新結(jié)果。試驗結(jié)果表明，一次注射lifileucel，能夠在接受過PD-1抑制劑和BRAF/MEK靶向療法的難治性患者中，達到34.3%的總緩解率。

10. Reata Pharmaceuticals(RETA.US)

Reata Pharmaceuticals是一家專注于腎疾病藥物開發(fā)的生物醫(yī)藥公司。目前該公司擁有的bardoxalone（治療慢性腎病和Alport綜合征）和omaveloxolone（治療弗里德里希共濟失調(diào)，F(xiàn)A）正在準備申請監(jiān)管批準中。FDA和EMA已授予bardoxolone治療Alport綜合征的孤兒藥資格，此外，F(xiàn)DA還授予了bardoxolone治療肺動脈高壓（PAH）的孤兒藥資格。

(編輯：李國堅)