吉利德(GILD.US)公開信：瑞德西韋同情用藥結果存在局限性，預計四月底獲得重癥患者數(shù)據(jù)

本文來自微信公眾號“吉利德科學”。

今天早些時候，《新英格蘭醫(yī)學雜志》(NEJM) 發(fā)表了一篇關于吉利德科學(GILD.US)的在研藥物瑞德西韋對少數(shù)重癥患者的治療結果分析。

這些患者是無法參加臨床試驗的危重患者，通過同情用藥程序，他們接受了瑞德西韋的治療。針對53名首批通過該程序接受治療的患者中，結果顯示，大多數(shù)患者在使用瑞德西韋后都獲得了臨床改善。我們知道，單純從研究角度來看，這些同情用藥的數(shù)據(jù)存在局限性，然而，我們也知道這些數(shù)據(jù)對于獲得了癥狀改善的患者來說有著非常大的意義。這53名患者的早期數(shù)據(jù)并非通過臨床試驗獲得，且數(shù)據(jù)只覆蓋了少數(shù)接受瑞德西韋治療的危重患者。

瑞德西韋是一種在研藥物，尚未在世界上任何國家獲得批準，需要更廣泛的努力以確定它是否是一種安全、有效的治療方案，對此，我們還有很多工作要做。多項臨床試驗正在全球范圍內(nèi)展開，以期構建完整的認知，了解瑞德西韋在不同情況下的應用結果。這些研究涵蓋了人口統(tǒng)計學中的不同患者群體以及各種癥狀類型：中度癥狀、需要氧氣支持的重度癥狀，和需要接受醫(yī)學通氣的危重癥狀。這些患者全部在醫(yī)院通過靜脈給藥接受瑞德西韋的治療。

在針對瑞德西韋的研究中，問題不僅僅是它是否安全且有效，還有它對哪些患者表現(xiàn)出活性，患者應該接受多長時間的治療，以及在疾病的哪個階段治療收益最大。我們需要很多答案，這也是我們?yōu)槭裁葱枰喾N類型的研究，涉及多種類型的患者的原因。

在未來幾周，我們將收到正在進行的各項臨床試驗的第一批數(shù)據(jù)，將逐漸獲得其中的一些答案。

瑞德西韋的臨床試驗

有七項臨床試驗已經(jīng)啟動，以確定瑞德西韋治療的安全性和有效性。每一項試驗的啟動都體現(xiàn)了前所未有的速度，這要歸功于參與試驗各方的非凡努力，以及我們對瑞德西韋已有的認知水平。

在某種程度上，隨著我們對疾病本身的理解不斷發(fā)展，對這些試驗的設計也需要進行相應的調(diào)整。病毒出現(xiàn)和傳播的速度非?？?，大家都在努力地去迅速了解它。我們對試驗結果的解讀也將隨著我們對這種疾病的不斷了解而調(diào)整。

這些試驗的啟動順序反映出了這一流行病的發(fā)展軌跡。中國在二月初啟動了最早的兩項對重癥和中癥患者的研究。此后，新增的五項試驗在世界各地啟動。

吉利德正在美國、亞洲和歐洲的高發(fā)地區(qū)進行兩項三期研究。其中一項研究針對重癥患者，另一項研究針對中癥患者。這些研究要回答的眾多問題之一是治療時間是否可以從10天縮短到5天。重癥的入組患者人數(shù)已達到了最初設計要求的人數(shù)，我們現(xiàn)在已經(jīng)擴大了研究范圍，讓包括接受機械通氣的患者在內(nèi)的更多患者可以參與其中。

美國國家過敏和傳染病研究所（NIAID）于2月21日開始了一項全球試驗。該試驗將隨機分配患者使用瑞德西韋或安慰劑，以對照比較試驗結果。該試驗正在入組約800名具有不同癥狀的患者。

世界衛(wèi)生組織也在進行一項全球試驗，名為Solidarity，Inserm DisCoVeRy試驗最近已在歐洲開始。下圖中可以看到瑞德西韋各項試驗的匯總和預期的數(shù)據(jù)公布時間。

我們知道，大家高度關注我們什么時候能夠獲得這些試驗的數(shù)據(jù)，以及這些數(shù)據(jù)將告訴我們關于瑞德西韋的什么信息。懷著緊迫感，我們在等待科學的解讀。隨著時間一天天過去，要為醫(yī)護人員及他們的患者提供安全、有效的治療方法的需求變得更加急迫。我們正在全速工作以確定瑞德西韋是否可以作為一種方案，我們承諾將及時與大家分享我們獲得的信息。

我們預計在四月底獲得瑞德西韋針對重癥患者研究的初步數(shù)據(jù)，我們將迅速進行數(shù)據(jù)解讀并分享結果。中國的研究者將負責發(fā)布瑞德西韋在中國的試驗數(shù)據(jù)，但是，我們已獲悉，因入組停滯，針對重癥患者的研究已停止。我們期待在適當?shù)臅r候看到公布的數(shù)據(jù)。我們預計五月份獲得有安慰劑對照的NIAID試驗的初步數(shù)據(jù)，以及吉利德的針對中度癥狀患者的研究數(shù)據(jù)。

在很大程度上，對于一種新出現(xiàn)的疾病，流行病學和對治療方法的研究所面臨的眾多挑戰(zhàn)會決定時間的進展。就如同這次衛(wèi)生事件，對于參與其中的我們來說，這是一個未知的領域。

正在進行的合作

因為情況緊急，我們可能會感覺等待數(shù)據(jù)的時間很漫長，然而，現(xiàn)在距離首批臨床試驗開始僅有兩個月。通常一個在研的治療方案可能需要一年甚至更長時間獲得首個臨床數(shù)據(jù)，我們預計這么快拿到瑞德西韋的首個試驗數(shù)據(jù)，這是非常了不起的。

這樣的速度是大家通力合作的結果，離不開從監(jiān)管機構到醫(yī)院管理者、臨床醫(yī)生和研究人員等各參與方的巨大奉獻。與所有關于瑞德西韋的工作一樣，每個人都懷揣同樣的緊迫感和自始至終對科學嚴謹?shù)某兄Z。

吉利德的全體員工對眾多的團體和組織心懷感激，大家正在合作尋找關于瑞德西韋的答案，最重要的是，我們要尤其感謝參與臨床試驗的醫(yī)生和患者。當我們講述試驗結果時，我們更傾向于從數(shù)字、趨勢和統(tǒng)計學的角度來思考。我們知道，每一個數(shù)字的背后是一個同意參加試驗，并把他們經(jīng)歷試驗的數(shù)據(jù)分享出來的患者。感謝他們，因為有了許多這樣的患者和他們的治療醫(yī)生，我們才能夠確定，瑞德西韋是否能夠安全且有效地在未來用于更多的患者。

(編輯：李國堅)