輝瑞(PFE.US)、諾華(NVS.US)領(lǐng)銜，全球藥廠已砸20億美元沖刺“史上最貴療法”

智通財經(jīng)APP獲悉，據(jù)媒體近日報道，以輝瑞(PFE.US)和諾華(NVS.US)為首的11家制藥公司自2018年以來共撥出20億美元投資基因治療制造業(yè)，以更好地控制全球最貴藥品的生產(chǎn)。

據(jù)報道，諾華投入5億美元，僅次于輝瑞，后者已撥款6億美元建立基因治療制造工廠。

基因療法的目的是通過將病人細胞中缺失或突變的基因替換成健康基因，從而治療某些疾病。由于有可能用一劑藥治愈致命的疾病，制藥商認為，每名患者的藥價遠遠高于100萬美元是合理的。

但是這種治療方法也極其復(fù)雜，包括培養(yǎng)活的物質(zhì)，而且仍然有可能產(chǎn)生嚴重副作用。

制藥商表示，依賴第三方合同制造商或?qū)е鲁杀旧仙⒀诱`生產(chǎn)，因此需要建立自己的制造工廠。他們稱，擁有自己的設(shè)施有助于保護專利生產(chǎn)方法，并更有效地解決美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提出的任何問題，F(xiàn)DA一直密切關(guān)注著生產(chǎn)標準。

諾華基因治療部門AveXis總裁戴維?列儂(David Lennon)表示：“合同制造商研發(fā)新型基因治療方法的能力非常有限。我們需要長期的內(nèi)部制造能力?！?/p>

但這種方法并非沒有風(fēng)險。

輝瑞全球基因治療業(yè)務(wù)高級副總裁鮑勃?史密斯(Bob Smith)承認，制藥商在治療方案尚未獲得批準之前就進行了大筆資本投資，甚至在某些情況下還拿出顯示療效的數(shù)據(jù)，這是“過度自信”。

挑戰(zhàn)極限

然而，回報可能是巨大的。

基因治療是藥物研究中最熱門的領(lǐng)域之一，考慮到改變生命的可能性，F(xiàn)DA正在幫助加速治療進入市場。

到目前為止，F(xiàn)DA已經(jīng)批準了兩種藥物，包括諾華的Zolgensma，用于治療一種罕見的肌肉疾病，價格為200萬美元，預(yù)計到2022年將有40種新的基因療法進入美國市場。

目前約有30家制藥公司正在研發(fā)數(shù)百種藥物，用于治療血友病、杜氏肌營養(yǎng)不良和鐮狀細胞貧血等疾病。這些治療方法的擴散正在挑戰(zhàn)該行業(yè)現(xiàn)有制造能力的極限。

公司高管表示，需要外包生產(chǎn)的基因療法開發(fā)商需要等待約18個月的時間才能獲得生產(chǎn)機會。根據(jù)基因療法開發(fā)商RegenxBio的數(shù)據(jù)，他們還需要支付數(shù)百萬美元的費用，是幾年前的兩倍多。

因此，據(jù)媒體對公開文件和高管采訪的分析，包括藍鳥生物(bluebird bio)、PTC Therapeutics和Krystal Biotech在內(nèi)的公司也在投資基因治療制造業(yè)。

此前，為血友病研發(fā)基因療法的Biomarin制藥公司于2017年建造了業(yè)內(nèi)最大的生產(chǎn)設(shè)施之一。

監(jiān)管審查

FDA正在密切關(guān)注這些標準。今年8月，該機構(gòu)披露，正在調(diào)查諾華AveXis部門前高管涉嫌操縱數(shù)據(jù)的行為。

在動物實驗中，AveXis改變了測量Zolgensma效力的方法。FDA和諾華表示，當使用新方法的結(jié)果沒有達到預(yù)期時，這些高管涉嫌篡改數(shù)據(jù)以掩蓋事實。

前高管之一布萊恩?卡斯帕(Brian Kaspar)在一份聲明中否認存在不當行為。

諾華和FDA表示，人類臨床試驗發(fā)現(xiàn)，Zolgensma對治療嬰兒最嚴重的脊髓性肌萎縮癥有效。諾華還表示，早在它意識到數(shù)據(jù)操縱指控之前，它在基因治療生產(chǎn)方面的投資就已經(jīng)開始了。

但行業(yè)高管表示，這起丑聞突顯出，基因療法的生產(chǎn)過程必須保持一致。其中四人表示，F(xiàn)DA在最近的會議上強調(diào)了從藥物開發(fā)到商業(yè)化的生產(chǎn)過程的連續(xù)性。制藥公司高管們表示，通過將生產(chǎn)內(nèi)部化，制藥商或許可以避免一些陷阱，比如，如果合同制造商的產(chǎn)能被證明是有限的，就需要轉(zhuǎn)移到更大的工廠。

FDA正在為基因治療的生產(chǎn)制定新的指導(dǎo)方針，預(yù)計將在今年年底出臺。FDA發(fā)言人Stephanie Caccomo表示:“生產(chǎn)一致性一直是FDA關(guān)注的主要問題?！?/p>

Sarepta Therapeutics今年8月推遲了Duchenne治療藥物的臨床試驗，告知投資者希望避免監(jiān)管機構(gòu)對其商業(yè)規(guī)模治療藥物的一致性提出任何質(zhì)疑，突顯出該行業(yè)面臨的壓力。

合同制造商仍有信心

Krystal生物科技公司首席執(zhí)行官克里希南(Krish Krishnan)表示:“在商業(yè)機密、成本計劃和時間滯后之間，建造自己的設(shè)施是很有意義的，越來越多的基因治療公司已經(jīng)開始這樣做了?！盞rystal正在開發(fā)治療罕見皮膚病的方法，它已經(jīng)建造了一個制造工廠，并計劃投資5000多萬美元建造一個新工廠。

專注于眼部疾病基因治療的MeiraGTx估計，目前該公司每年在包括工藝開發(fā)在內(nèi)的生產(chǎn)上投入約2500萬美元。

不過，盡管采取了這些舉措，龍沙(Lonza)和賽默飛世爾(Thermo Fisher)等合同制造商仍有信心，認為由于需求強勁，他們的業(yè)務(wù)將繼續(xù)增長。

賽默飛世爾告訴投資者，今年5月收購的Brammer基因治療制造部門可能很快就會實現(xiàn)每年5億美元的收入，是2019年預(yù)期收益的兩倍。龍沙首席執(zhí)行官馬克?芬克(Marc Funk)也持樂觀態(tài)度。他在一次采訪中表示，“基因治療的需求增加了，我們相信這將在未來幾年繼續(xù)下去?！?/p>