基石藥業(yè)-B(02616)獲批開展ivosidenib橋接注冊(cè)性I期試驗(yàn)以治療白血病

智通財(cái)經(jīng)APP訊，基石藥業(yè)-B(02616)發(fā)布公告，該公司已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，啟動(dòng)ivosidenib(TIBOSOVO)在中國的一項(xiàng)橋接注冊(cè)性I期試驗(yàn)，以治療攜帶IDH1基因突變的復(fù)發(fā)或難治性(R/R)急性髓性白血病(AML)患者。這項(xiàng)獨(dú)立試驗(yàn)旨在驗(yàn)證ivosidenib在攜帶異檸檬酸脫氫酶-1(IDH1)基因突變的R/RAML在中國患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)。

AML是成人中最常見的急性白血病，且疾病進(jìn)展迅速。美國每年約有2萬例AML新發(fā)病例，患者五年生存率約為27%，而在中國每年新發(fā)病例超過3萬例，五年生存率低于20%。大部分AML患者會(huì)對(duì)治療產(chǎn)生耐藥或最終復(fù)發(fā)，發(fā)展為預(yù)后很差的R/RAML。隨著中國人口的平均壽命延長和老齡人口增多，AML的發(fā)病率可能呈顯著上升趨勢(shì)。在所有AML病例中，約6%至10%存在由IDH1基因突變導(dǎo)致的造血干細(xì)胞分化受阻。目前已經(jīng)在中國獲批的AML療法中，還沒有針對(duì)該患者群體的有效藥物。

ivosidenib由基石藥業(yè)的合作伙伴Agios Pharmaceuticals,Inc.(AGIO.US)發(fā)現(xiàn)和研發(fā)，已于2018年7月獲得美國食藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療經(jīng)FDA批準(zhǔn)的測(cè)試檢測(cè)到的攜帶IDH1基因突變的成人R/RAML患者。

“作為首個(gè)也是目前唯一一個(gè)在美國獲批的針對(duì)攜帶IDH1基因突變的R/RAML的精準(zhǔn)治療藥物，同時(shí)也是基石藥業(yè)研發(fā)管線中唯一已獲得上市許可的產(chǎn)品，ivosidenib在中國獲批推進(jìn)臨床注冊(cè)試驗(yàn)意義重大?！被帢I(yè)董事長、執(zhí)行董事兼首席執(zhí)行官江寧軍表示，“通過精準(zhǔn)治療，患者將可能從這種針對(duì)特定致癌基因突變的療法中受益。基石藥業(yè)也會(huì)繼續(xù)深耕精準(zhǔn)治療，以給患者帶來更多靶向治療選擇。”

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新表示：“ivosidenib最先獲批治療攜帶IDH1基因突變的R/RAML。最近，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了ivosidenib的補(bǔ)充新藥上市申請(qǐng)，用于治療75歲及以上、或因其它合并癥而無法使用強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的攜帶IDH1基因突變的AML新診斷患者。2019年3月，F(xiàn)DA授予針對(duì)同樣的AML新診斷患者的《ivosidenib聯(lián)用阿扎胞苷治療方案》突破性療法認(rèn)定。這些里程碑證明了ivosidenib在臨床方面的巨大潛力。我們會(huì)盡快在中國啟動(dòng)ivosidenib針對(duì)R/RAML的單藥試驗(yàn)，希望取得良好的臨床數(shù)據(jù)，為此藥盡快進(jìn)入中國市場(chǎng)鋪平道路?！?/p>