破曉已現(xiàn)，國內(nèi)CAR-T 產(chǎn)品陸續(xù)開啟產(chǎn)業(yè)化進程

本文來源中泰證券研報，作者為分析師江琦。

核心觀點：我們認(rèn)為隨著《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》正式落地，海外CAR-T產(chǎn)品上市逐步臨床應(yīng)用，2018年將是國內(nèi)CAR-T產(chǎn)品陸續(xù)開啟產(chǎn)業(yè)化進程的第一年。多個CAR-T產(chǎn)品陸續(xù)獲批臨床推進進度，重點關(guān)注復(fù)星醫(yī)藥、藥明康德、金斯瑞生物科技、安科生物等企業(yè)。

CAR-T產(chǎn)品海外成功上市，新技術(shù)價值得到認(rèn)可。2017年8月31日和10月18日FDA分別快速批準(zhǔn)了兩款CAR-T細胞產(chǎn)品上市，分別是諾華的Kymriah(治療r/rALL，后拓展至DLBCL)和KitePharma(后被Gilead收購)的Yescarta(治療DLBCL、PMBCL)。

CAR-T產(chǎn)品從申報上市到獲批歷時僅6個月左右、速度超乎想象，我們認(rèn)為療效價值獲得認(rèn)可。雖然受制于研發(fā)和生產(chǎn)難度(自體使用，制備失敗率)定價較高，Kymriah和Yescarta定價分別為47.5萬美元和37.3萬美元。但醫(yī)保仍然較為認(rèn)可。美國醫(yī)療保險與醫(yī)療服務(wù)中心CMS將CAR-T納入報銷體系，包括基本支付3.6萬美元和最大NTAP(新技術(shù)附加付款)18.65萬美元。Kymriah2018Q1和2018Q2銷售額分別為1200萬美元和1600萬美元，季度環(huán)比增長約33%。Yescarta在2018Q1和2018Q2分別實現(xiàn)銷售額4000萬美元和6800萬美元，季度環(huán)比增長70%。2018年上半年兩個產(chǎn)品累積銷售過億美元，我們預(yù)計滲透率已達約3%-6%。

與市場觀點不同，我們認(rèn)為CAR-T作為平臺型技術(shù)價值大，長期適應(yīng)癥有。望擴展、市場空間大。(1)由于環(huán)境變差、人口老齡化加劇等原因，中國癌癥發(fā)病率和死亡率在近年來逐步攀升，腫瘤用藥特別是中后期用藥市場大。2011年我國新增癌癥病例約337萬例，比2010年增加28萬例;死亡人數(shù)約211萬;預(yù)計2015年中國癌癥發(fā)病人數(shù)達到429.2萬人、死亡人數(shù)281.4萬人。(2)雖然目前CAR-T僅獲批血液瘤，但CAR-T細胞療法在實體瘤治療上陸續(xù)有許多科學(xué)突破在逐步發(fā)現(xiàn)，也有多項臨床研究在推進，我們認(rèn)為隨著技術(shù)進步CAR-T有望攻克更多實體腫瘤。(3)CAR-T到細胞療法在中國血液瘤治療市場空間就有望達到58億元。假設(shè)新發(fā)病人30%使用CAR-T療法，絕大多數(shù)死亡患者均屬于目前療法失效的復(fù)發(fā)難治患者、50%使用率，治療費30萬/人計算，我們認(rèn)為30%滲透率下市場空間有望達到58億。

整頓后步入正軌、海外技術(shù)助力，看好國內(nèi)CAR-T細胞行業(yè)發(fā)展。2016年起國內(nèi)醫(yī)藥巨頭陸續(xù)通過和海外成熟CAR-T產(chǎn)品公司合作，將CAR-T產(chǎn)品引入國內(nèi)。2017年12月22日，CFDA出臺《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》(試行)。2018年南京傳奇、上海明聚生物、上海恒潤達生等多家企業(yè)陸續(xù)獲批進入臨床，我們認(rèn)為2018年國內(nèi)產(chǎn)業(yè)化陸續(xù)開啟?？春镁邆浼夹g(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢的企業(yè)，建議關(guān)注復(fù)星醫(yī)藥（02196）、藥明康德、金斯瑞生物科技（01548）、安科生物等。

風(fēng)險提示：CAR-T療法臨床效果不及預(yù)期風(fēng)險，國內(nèi)CAR-T審批和管理的政策風(fēng)險，企業(yè)研發(fā)進展不及預(yù)期風(fēng)險。

以下為研報原文：

CAR-T產(chǎn)品海外成功上市，新技術(shù)價值得到認(rèn)可

諾華和和KiteCAR-T產(chǎn)品在2017年先后獲批上市

諾華和KiteCAR-T產(chǎn)品雖歷經(jīng)波折仍在在2017年先后獲批，速度超前。作為目前腫瘤療法中最具突破性的一種治療手段，CAR-T細胞療法臨床表現(xiàn)優(yōu)異。雖然由于技術(shù)上的原因目前在副作用和適應(yīng)癥上有一定限制、研發(fā)過程較為曲折。但憑借其顯著療效，F(xiàn)DA分別在2017年8月31日和10月18日快速批準(zhǔn)了兩款CAR-T細胞產(chǎn)品上市，分別是諾華的Kymriah(治療r/rALL，后拓展至DLBCL)和KitePharma(后被Gilead收購)的Yescarta(治療DLBCL、PMBCL)。CAR-T產(chǎn)品從申報上市到獲批歷時僅6個月左右，速度超乎想象。

諾華Kymriah：2017年8月31日FDA批準(zhǔn)了諾華的CAR-T細胞產(chǎn)品Kymriah用于25歲以下青少年難治或復(fù)發(fā)急性淋巴細胞白血病(r/rALL)。2018年5月2日，F(xiàn)DA通過了Kymriah的第二個應(yīng)用癥，用于治療先前接受過兩次或以上的系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者(DLBCL)。2018年8月，KymriahALL和DLBCL兩個適應(yīng)癥同時在歐洲獲批上市。

Kite產(chǎn)品Yescarta：2017年10月18日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)KitePharma的CAR-T細胞產(chǎn)品Yescarta(axicabtageneciloleucel,KTE-C19)上市，用于治療復(fù)發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者(DLBCL)。2018年8月，Yescarta用于治療復(fù)發(fā)或難治性彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)和原發(fā)性縱隔大B細胞淋巴瘤(PMBCL)兩個適應(yīng)癥同時在歐洲獲批上市。

CAR-T細胞產(chǎn)品在血液瘤復(fù)發(fā)難治晚期病人身上展現(xiàn)了極其顯著的治療效果。以Kymriah(tisagenlecleucel,CTL019)為例，在復(fù)發(fā)難治急性淋巴細胞性白血病(ALL)病人身上客觀響應(yīng)率高達95%，完全緩解率達到83%。Kite的Yescarta(KTE-019)在治療復(fù)發(fā)/難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者上客觀響應(yīng)率達到72%，完全緩解率達到51%。

累積銷售過億美元，新療法療效獲認(rèn)可商保有望逐步納入

CAR-T產(chǎn)品定價相對較高，研發(fā)和生產(chǎn)是主要壁壘。目前已上市的兩個CAR-T產(chǎn)品受制于研發(fā)和生產(chǎn)難度(自體使用，制備失敗率)定價較高，Kymriah和Yescarta定價分別為47.5萬美元和37.3萬美元。兩者在不同適應(yīng)癥上使用劑量上略有差異。

2018年上半年兩個產(chǎn)品累積，銷售過億美元，我們預(yù)計滲透率約3%-6%。Kymriah2018Q1和2018Q2銷售額分別為1200萬美元和1600萬美元，季度環(huán)比增長約33%。Yescarta在2018Q1和2018Q2分別實現(xiàn)銷售額4000萬美元和6800萬美元，季度環(huán)比增長70%。由于首個獲批的適應(yīng)癥對應(yīng)患者數(shù)差異較大，二者銷售額短期差異較大。兩個產(chǎn)品累積銷售金額達到1.36億美元，對應(yīng)治療人數(shù)分別約58人和289人，獲批適應(yīng)癥晚期患者滲透率約為3%-6%左右。

雖然價格相對較高，但療效獲得認(rèn)可、商保有望逐步納入。2018年4月8日，美國醫(yī)療保險與醫(yī)療服務(wù)中心(CMS)同意將CAR-T治療費用納入醫(yī)保B，通過醫(yī)療保險為某些殘障人士、晚期腎癌患者或65歲以上患者支付近80%的醫(yī)療費用，患者承擔(dān)20%左右的治療費用。CMS對于接受吉利德CAR-T治療的患者向醫(yī)院支付40萬美元、為接受諾華CAR-T治療支付50萬美元的醫(yī)療保險。中小型商業(yè)保險公司Optum等也存在對Kite旗下CAR-T產(chǎn)品Yescarta的報銷支持。2018年8月CMS公布了2019年的最終住院預(yù)期支付系統(tǒng)(IPPS)，其中包括CAR-T治療的報銷。自2018年10月1日起，CAR-T將歸類到MS-DRG016——自體骨髓移植與CC/MCC或T細胞免疫療法，包括基本支付3.6萬美元和最大NTAP(新技術(shù)附加付款)18.65萬美元。諾華、Gilead甚至后續(xù)有望有產(chǎn)品獲批上市的Celgene(Juno)有望積極爭取更多保險對CAR-T產(chǎn)品的支持，我們認(rèn)為依靠確切療效商業(yè)保險有望逐步接入。

重視平臺型技術(shù)的價值，長期適應(yīng)癥有望擴展、市場空間大

中國腫瘤發(fā)病率和死亡率逐步上升，腫瘤后期用藥市場剛需大

中國腫瘤發(fā)病率和死亡率不斷上升，腫瘤后期用藥市場剛需大。美國每十萬人中腫瘤新發(fā)病率呈現(xiàn)上升趨勢，從1973年的300/10萬人上升到2014年的450/10萬人左右，平均222人中就有一人新患癌癥。近10年隨著控制吸煙、推廣癌癥篩查和應(yīng)用新型療法癌癥發(fā)病率和死亡率逐年下降。2014年癌癥總發(fā)病人數(shù)168.88萬人，死亡人數(shù)60.09萬人。中國的情況則不同，2011年我國新增癌癥病例約337萬例，比2010年增加28萬例;死亡人數(shù)約211萬。2011年癌癥總體發(fā)病率約200/10萬人左右。預(yù)計2015年中國癌癥發(fā)病人數(shù)達到429.2萬人、死亡人數(shù)281.4萬人。由于環(huán)境變差、人口老齡化加劇等原因，中國癌癥發(fā)病率和死亡率在近年來逐步攀升，腫瘤用藥特別是中后期用藥市場大。

破曉已現(xiàn)，作為平臺型技術(shù)CAR-T有望攻克更多實體腫瘤

n破曉已現(xiàn)，隨著技術(shù)逐步取得進展術(shù)平臺型技術(shù)CAR-T有望攻克更多實體腫瘤。CAR-T細胞療法在血液瘤上展示了非同一般的效果，但目前面對實體瘤還需要克服實體瘤復(fù)雜腫瘤微環(huán)境、尋找更好的特異性腫瘤抗原、降低副作用等。值得欣喜的是，陸陸續(xù)續(xù)有許多科學(xué)突破在逐步發(fā)現(xiàn)，我們認(rèn)為隨著技術(shù)進步有望攻克更多實體腫瘤。

?美國加利福利亞大學(xué)圣地亞哥分校的Goldrath教授與來自斯克里普斯的Pipkin教授合作發(fā)現(xiàn)驅(qū)動T細胞離開淋巴組織聚集在外周以及腫瘤組織中的關(guān)鍵—Runx3蛋白。在小鼠體內(nèi)證明，增加這一基因的表達可以顯著增強過繼性T細胞在實體瘤中的聚集增強治療效果。該發(fā)現(xiàn)有望解決CAR-T細胞在實體腫瘤組織聚集難的問題。

《ScienceTranslationalMedicine》刊登了一項利用CART-EGFRvIII細胞對10名難治性/復(fù)發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤患者進行CAR-T治療的研究。結(jié)果表明，CART-EGFRvIII細胞具有可接受的安全性，能夠穿過血腦屏障浸入腫瘤并引發(fā)免疫響應(yīng)，從而使得膠質(zhì)母細胞瘤細胞中的EGFRvIII腫瘤抗原減少。

?日本山口大學(xué)Tamada教授開發(fā)新一代CAR-T，在常規(guī)CAR-T基礎(chǔ)上進行改造使其表達IL7和CCL19兩種趨化因子。在多種實體瘤小鼠模型中，全新CAR-T治療實體瘤的效果是目前常規(guī)CAR-T的至少4倍，對于常規(guī)CAR-T幾乎無效的實體瘤新一代CAR-T也能實現(xiàn)腫瘤的完全消除。全新一代CAR-T還解決了常規(guī)CAR-T治療后易復(fù)發(fā)的難題。

多項人體臨床試驗正在對逐步開展，對CAR-T細胞療法攻克更多腫瘤保持期待。隨著基礎(chǔ)研究陸續(xù)取得進展，多項針對CAR-T治療肝癌、胃癌、胰腺癌、乳腺癌等實體腫瘤的臨床試驗正在開展，并且逐年增多。

中國CAR-T細胞療法僅血液瘤市場空間有望達到58億

CAR-T細胞療法在中國血液瘤治療市場空間就到有望達到58億。2015年預(yù)計中國淋巴瘤和白血病死亡人數(shù)合計達到10.55萬人。假設(shè)絕大多數(shù)死亡患者均屬于目前療法失效的復(fù)發(fā)難治患者，CAR-T細胞療法治療血液瘤30萬/人計算，我們認(rèn)為國內(nèi)血液瘤市場空間有望達到58億左右。假設(shè)：(1)淋巴瘤中DLBCL人數(shù)為90%NHL中的35%;白血病中ALL人數(shù)比例為20%-30%。(2)DLBCL中無法通過標(biāo)準(zhǔn)療法治療的比例大約為1/3，ALL中無法通過標(biāo)準(zhǔn)療法治療的比例大約為30%，死亡人數(shù)中基本為目前療法失效、復(fù)發(fā)難治。(3)新發(fā)病人中，CAR-T細胞滲透率分別為10%、20%、30%;復(fù)發(fā)難治病人中滲透率分別為30%、40%、50%。(4)CAR-T國內(nèi)價格為30萬元/人份。

整頓后步入正軌、海外技術(shù)助力，看好國內(nèi)CAR-T細胞行業(yè)發(fā)展

政策落地，助力中國CAR-T細胞療法正式進入產(chǎn)業(yè)化階段

《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》正式落地，國內(nèi)細胞治療行業(yè)經(jīng)歷整頓和規(guī)范2017年重入正軌。2017年12月22日，CFDA出臺《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》(試行)?！对瓌t》第一次在國內(nèi)權(quán)威定義按照藥品管理規(guī)范研發(fā)的細胞治療產(chǎn)品，對細胞產(chǎn)品的制備工藝提出高要求，對行業(yè)整體態(tài)度積極、推進CAR-T產(chǎn)品作為臨床急需新藥在我國盡早上市，包括“可接受非注冊試驗數(shù)據(jù)”、“臨床試驗分為早期臨床試驗和確證

性臨床試驗兩部分即可”等鼓勵性條款。我們認(rèn)為，CAR-T細胞產(chǎn)品經(jīng)歷整頓和規(guī)范2017年重入正軌，《原則》導(dǎo)向療效過硬、制備工藝準(zhǔn)備充分的研發(fā)型企業(yè)。

引入海外成熟技術(shù)，多個CAR-T產(chǎn)品有望在2018年陸續(xù)進入臨床階段

海外成熟產(chǎn)品技術(shù)引入國內(nèi)，力助力CAR-T細胞國產(chǎn)化。2016年起國內(nèi)醫(yī)藥巨頭陸續(xù)通過和海外成熟CAR-T產(chǎn)品公司合作，將CAR-T產(chǎn)品引入國內(nèi)。2016年4月，藥明康德宣布和JunoTherapeutics在上海成立合資公司藥明巨諾，共同開展CAR-T和TCR療法的研發(fā)和生產(chǎn);2018年6月，上海藥明巨諾及其關(guān)聯(lián)公司上海明聚生物的CAR-T產(chǎn)品JWCAR029的IND申請獲得CFDA批準(zhǔn)。2017年1月，復(fù)星醫(yī)藥宣布通過旗下全資子公司成立中外合營企業(yè)，在中國引進KitePharma的CAR-T治療產(chǎn)品KTE-C19等;2018年5月該產(chǎn)品已申報臨床。2018年9月，諾華與西比曼生物科技集團(CBMG)宣布達成戰(zhàn)略許可和合作協(xié)議，為中國患者生產(chǎn)制造CAR-T細胞治療藥物。至此，海外CAR-T細胞療法最成熟、進度最快的三家企業(yè)產(chǎn)品即將全部進入中國。此外，安科生物和德國Miltenyi默天旎生物技術(shù)合作引入全自動化CAR-T細胞制備工廠。

CAR-T細胞產(chǎn)品陸續(xù)獲批臨床，2018年揭開產(chǎn)業(yè)化元年。截止2018年8月底CDE已受理的CAR-T細胞產(chǎn)品臨床申請共有24個產(chǎn)品，靶點以CD19為主，其他也包括BCMA。預(yù)計國內(nèi)主要從技術(shù)較為成熟的CD19CAR-T治療難治或復(fù)發(fā)急性淋巴細胞白血病(r/rALL)切入，與諾華的產(chǎn)品Kymriah相似。申報企業(yè)包括南京傳奇、上海優(yōu)卡迪生物、上海明聚生物、博生吉安科、科濟生物、上海恒潤達生生物、銀河生物等多家企業(yè)。目前南京傳奇、上海明聚生物等多家企業(yè)已陸續(xù)獲批進入臨床，我們認(rèn)為2018年國內(nèi)產(chǎn)業(yè)化陸續(xù)開啟。

仍有問題需克服、任重道遠，期待技術(shù)發(fā)展推動CAR-T細胞產(chǎn)品進一步成熟

雖然CAR-T細胞治療已有產(chǎn)品成功上市，但仍存在諸多需要克服的難點。

1、CAR-T細胞療法在血液瘤上展示了非同一般的效果，但目前面對實體瘤還需要克服實體瘤復(fù)雜腫瘤微環(huán)境、尋找更好的特異性腫瘤抗原、降低副作用等。值得欣喜的是，陸陸續(xù)續(xù)有許多科學(xué)突破在逐步發(fā)現(xiàn)，我們認(rèn)為隨著技術(shù)進步有望攻克更多實體腫瘤。

2、目前的技術(shù)工藝只能實現(xiàn)單人單次制備、無法規(guī)模化，造成CAR-T細胞價格較高、運輸半徑受限、固定資產(chǎn)投入大等問題。隨著基因編輯技術(shù)的進展，未來通用型CAR-T產(chǎn)品或有望推出，大幅降低CAR-T產(chǎn)品的診療成本。

3、CAR-T細胞產(chǎn)品治療血液癌的效果已毋庸置疑，但由于副作用問題，治療前預(yù)處理較復(fù)雜、仍有部分患者出現(xiàn)死亡。因此，如何降低副作用、提高治療的靶向精確性仍是臨床應(yīng)用需要解決的問題。

看好具備技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢的企業(yè)，建議關(guān)注復(fù)星醫(yī)藥、藥明康德、金斯瑞、安科生物等

CAR-T療法領(lǐng)域技術(shù)是核心驅(qū)動力，重點關(guān)注具備技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢(臨床進展、適應(yīng)癥和靶點、產(chǎn)業(yè)化能力)的企業(yè)。CAR-T療法作為一種新型的診療手段，歸根到底針對是技術(shù)驅(qū)動企業(yè)發(fā)展。參考國外CAR-T療法企業(yè)的發(fā)展路徑，研發(fā)型企業(yè)(如JUNO、KITE)和大型藥企(諾華、輝瑞等)最終都是以CAR-T療法技術(shù)為核心競爭力，技術(shù)更好則可能獲得更好的臨床效果和更早獲批上市，分享大市場。

復(fù)星醫(yī)藥：和Kite合作引入國際頂尖、已獲FDA批準(zhǔn)的CAR-T產(chǎn)品躋身細胞療法第一梯隊，制藥、醫(yī)療服務(wù)和醫(yī)療器械的全產(chǎn)業(yè)鏈布局，生物類似藥同樣國內(nèi)領(lǐng)先。復(fù)星醫(yī)藥全資子公司復(fù)星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投資不超過8,000萬美元(占50%)與Kite共同設(shè)立中外合作經(jīng)營企業(yè)復(fù)星醫(yī)藥凱特生物科技(中國)有限公司，開拓中國癌癥T細胞免疫療法市場。未來綜合不同腫瘤免疫療法的優(yōu)勢使用雞尾酒療法已成為行業(yè)共識，細胞療法+免疫抑制劑PD-1+單抗聯(lián)用是趨勢，公司生物類似物研發(fā)也走在國內(nèi)第一梯隊，未來在單抗和細胞療法領(lǐng)域有望引領(lǐng)國內(nèi)趨勢。

藥明康德：CRO全產(chǎn)業(yè)鏈龍頭、技術(shù)累積深厚，藥明諾巨諾CAR-T產(chǎn)品已獲批進入臨床。公司是全球公認(rèn)的具備新藥研發(fā)實力的領(lǐng)先開放式、全方位、一體化的醫(yī)藥研發(fā)服務(wù)能力與技術(shù)平臺，提供包括臨床前CRO、臨床CRO和CMO等多項業(yè)務(wù)。公司與全球進度領(lǐng)先的細胞免疫治療公司JunoTherapeutics在聯(lián)合共同組建藥明巨諾引入海外處于臨床Ⅱ期的JCAR017等CAR-T細胞產(chǎn)品。目前第一個產(chǎn)品JWCAR029(CD19靶向嵌合抗原受體T細胞)已獲批進入臨床。

金斯瑞生物科技：主業(yè)穩(wěn)定，CAR-T細胞治療產(chǎn)品國內(nèi)首個獲批進入臨床。公司與Janssen合作在中美兩國推進其CAR-T產(chǎn)品LCAR-B38M的臨床試驗。國內(nèi)臨床申報于2017年12月受理并進入擬優(yōu)先審評名單，2018年3月臨床獲批，8月13日已公示開始招募患者。美國方面，合作伙伴Janssen于2018年5月獲批開展Ⅰb/Ⅱ期臨床試驗。

安科生物：內(nèi)生增長穩(wěn)健的精準(zhǔn)醫(yī)療標(biāo)的。(1)主營業(yè)務(wù)后續(xù)增長動力強勁。安科生物核心產(chǎn)品生長激素粉針保持40%以上增速，2018年生長激素水針劑有望上市進一步加速業(yè)績增長;此外更有長效生長激素、HER2單抗等大品種處于臨床Ⅲ期。(2)優(yōu)質(zhì)子公司中德美聯(lián)在法醫(yī)檢測領(lǐng)域保持領(lǐng)先優(yōu)勢，Y染色體庫和常染色體庫建設(shè)穩(wěn)步推進;蘇豪逸明深耕多肽原料藥領(lǐng)域，縮宮素原料藥待審評。(3)精準(zhǔn)醫(yī)療全產(chǎn)業(yè)戰(zhàn)略先行者：公司在檢測、精準(zhǔn)診斷和精準(zhǔn)治療等領(lǐng)域已完成前期布局，策略走在行業(yè)最前沿，5年后精準(zhǔn)醫(yī)療有望逐步進入收獲期。子公司博生吉安科靶向CD19自體嵌合抗原受體T細胞輸注劑已申報臨床獲得受理。

風(fēng)險提示

CAR-T療法臨床效果不及預(yù)期風(fēng)險

國內(nèi)CAR-T技術(shù)多數(shù)均只在科研臨床上驗證過，仍沒有產(chǎn)品進入臨床后期階段。一旦正式臨床試驗效果不理想，將會大大影響對于國內(nèi)CAR-T療法產(chǎn)業(yè)化的預(yù)期。

國內(nèi)CAR-T審批和管理的政策風(fēng)險

細胞免疫療法作為活細胞生物制品，其本身的臨床研究要求高、管理難度較大。目前國內(nèi)《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》落地不足一年，仍存在許多挑戰(zhàn)。

企業(yè)研發(fā)進展不及預(yù)期風(fēng)險

目前國內(nèi)所有涉及CAR-T療法的企業(yè)均處于研發(fā)階段，未來企業(yè)的研發(fā)進度和產(chǎn)品療效直接影響到企業(yè)該業(yè)務(wù)領(lǐng)域的發(fā)展，存在進展不及預(yù)期的風(fēng)險。(編輯：劉瑞)