免去上百次治療！輝瑞(PFE.US)基因療法獲歐盟推薦上市

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，歐洲藥品管理局(EMA)建議授予輝瑞(PFE.US)所開發(fā)的一次性基因療法Durveqtix(fidanacogene elaparvovec)有條件上市許可，用于治療重度和中重度血友病B成人患者，這些患者體內(nèi)無凝血因子IX(FIX)抑制劑，且沒有檢測(cè)到針對(duì)腺相關(guān)病毒血清型Rh74變異體(AAVRh74var)的抗體。

據(jù)悉，血友病B是一種危及生命的退行性疾病，患者由于基因出現(xiàn)突變，導(dǎo)致缺乏凝血因子IX。患有該疾病的患者容易發(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉和內(nèi)臟器官出血，出現(xiàn)疼痛、腫脹和關(guān)節(jié)損傷。目前的治療包括終生每周或每月多次定期靜脈輸注凝血因子IX，一年可能需要進(jìn)行超過一百次以上的治療，以暫時(shí)替代或補(bǔ)充低水平的凝血因子。

Durveqtix是一種新型的在研基因療法，含有生物工程化的腺相關(guān)病毒衣殼和編碼高活性FIX變體的轉(zhuǎn)基因。對(duì)于血友病B患者來說，這種基因治療的目標(biāo)是使他們能通過一次性治療產(chǎn)生自體的FIX蛋白，而非像目前的標(biāo)準(zhǔn)治療那樣需要定期靜脈輸注FIX。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，Durveqtix顯著降低了出血頻率。Durveqtix組患者的年化出血率(ABR)為1.44，接受預(yù)防性療法患者的ABR為4.50。此外，60%的Durveqtix組患者在個(gè)體觀察期間(范圍：2-4年)保持無出血事件，此數(shù)值在導(dǎo)入期接受常規(guī)預(yù)防治療的患者中僅為29%?；颊咴诮邮蹹urveqtix治療后，使得預(yù)防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。

輝瑞于2014年12月以2000萬美元預(yù)付款從Spark Therapeutics獲得該療法。加拿大衛(wèi)生部(Health Canada)于今年1月批準(zhǔn)該療法上市，美國FDA則在今年4月批準(zhǔn)此基因療法，商品名為Beqvez。