和黃醫(yī)藥(00013)在中國啟動(dòng)HMPL-306治療伴有IDH1及/或IDH2突變的復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病患者的RAPHAEL注冊性III期研究

智通財(cái)經(jīng)APP訊，和黃醫(yī)藥(00013)今日宣布在中國啟動(dòng)?項(xiàng)HMPL-306治療伴有異檸檬酸脫氫酶(“IDH”)1或2突變的復(fù)發(fā)/難治性急性髓系白血病(AML)的注冊性III期臨床試驗(yàn)。?名受試者已于2024年5?11?接受?次給藥治療。

HMPL-306是?種新型的IDH1及IDH2酶雙重抑制劑。IDH1及IDH2突變被認(rèn)為是某些?液惡性腫瘤、神經(jīng)膠質(zhì)瘤和實(shí)體瘤的驅(qū)動(dòng)因素，尤其是對于急性髓系??病患者來說。盡管已有?些IDH抑制劑在部分市場獲批?于治療急性髓系白血病，然?細(xì)胞質(zhì)的IDH1突變和線粒體的IDH2突變會(huì)發(fā)?異構(gòu)體轉(zhuǎn)化，導(dǎo)致對IDH1或IDH2的單?抑制劑產(chǎn)?獲得性耐藥。同時(shí)抑制IDH1和IDH2突變，有望克服這種獲得性耐藥，為癌癥患者帶來治療獲益。

RAPHAEL研究是?項(xiàng)多中?、隨機(jī)、開放標(biāo)籤的注冊性III期臨床試驗(yàn)，旨在評估HMPL-306單藥療法?于治療伴有IDH1和/或IDH2突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者的安全性和療效。研究將與?前的挽救性化療?案進(jìn)?對?，主要終點(diǎn)為總存活期(OS)，次要終點(diǎn)則包括無事件存活期(EFS)和完全緩解(“CR”)率。公司計(jì)劃招募約320名患者參與此項(xiàng)注冊研究，并由主要研究者北京?學(xué)??醫(yī)院?曉軍教授牽頭領(lǐng)導(dǎo)。該項(xiàng)研究的其他詳情可登錄ClinicalTrials.gov，檢索注冊號NCT06387069。

該研究是繼?項(xiàng)兩階段、開放標(biāo)簽的評估HMPL-306?于此適應(yīng)癥的安全性、藥物動(dòng)?學(xué)、藥效學(xué)和療效的I期研究的積極數(shù)據(jù)后展開(NCT04272957)。?個(gè)?體研究劑量遞增階段的數(shù)據(jù)已于2023年6?的歐洲?液學(xué)協(xié)會(huì)(“EHA”)年會(huì)上公布。該研究劑量遞增階段在超過50名患者中的結(jié)果顯?，II期臨床試驗(yàn)推薦劑量治療取得令??舞的CR率，其結(jié)果將于2024年6?舉?的EHA年會(huì)上發(fā)表。