拜耳(BAYRY.US)充血性心力衰竭在研基因療法獲美國FDA快速通道資格

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，日前，拜耳(BAYRY.US)及其全資獨(dú)立運(yùn)營子公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)宣布，美國FDA已授予AB-1002項(xiàng)目快速通道資格。AB-1002是一種在研的一次性給藥基因療法，作用于心臟，旨在促進(jìn)產(chǎn)生蛋白質(zhì)抑制劑1(I-1c)的組成型活性形式，阻斷蛋白磷酸酶1的作用。抑制這種與充血性心力衰竭(CHF)有關(guān)的蛋白質(zhì)的功能可能產(chǎn)生治療作用。

據(jù)悉，目前正在進(jìn)行GenePHIT(基因磷酸酶抑制療法)臨床2期試驗(yàn)的患者招募。GenePHIT是一項(xiàng)2期適應(yīng)性、雙盲、安慰劑對(duì)照、隨機(jī)、多中心試驗(yàn)，旨在評(píng)估患有非缺血性心肌病伴有紐約心臟病協(xié)會(huì)(NYHA)III級(jí)心衰癥狀的18歲以上男性和女性患者，通過一次性冠狀動(dòng)脈內(nèi)輸注AB-1002的安全性和有效性。受試者以1：1：1的方式隨機(jī)分為低劑量、高劑量或安慰劑治療組。主要結(jié)果指標(biāo)包括心血管相關(guān)死亡和NYHA分級(jí)相對(duì)于基線的變化、左心室射血分?jǐn)?shù)(LVEF)、最大耗氧量(pVO2)和6分鐘步行試驗(yàn)(6MWT)。