Deciphera Pharmaceutical(DCPH.US)治療腱鞘巨細(xì)胞瘤關(guān)鍵3期試驗(yàn)達(dá)主要終點(diǎn)

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，Deciphera Pharmaceutical(DCPH.US)今天宣布其在研藥品vimseltinib在治療腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)患者的MOTION關(guān)鍵3期試驗(yàn)的積極頂線結(jié)果，這些患者不適合進(jìn)行手術(shù)治療。分析顯示，該試驗(yàn)達(dá)主要終點(diǎn)，vimseltinib治療組患者的客觀緩解率(ORR)達(dá)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著并具臨床意義的改善。此外，該公司同時(shí)報(bào)告vimseltinib在臨床1/2期試驗(yàn)的最新數(shù)據(jù)。Deciphera預(yù)計(jì)在2024年第二季度向美國(guó)FDA遞交新藥申請(qǐng)(NDA)，并在2024年第三季度向歐盟遞交上市許可申請(qǐng)(MAA)。

資料顯示，Vimseltinib是一款在研、強(qiáng)效、具高選擇性的口服CSF1R激酶抑制劑。MOTION關(guān)鍵性3期試驗(yàn)是一項(xiàng)兩部分、隨機(jī)雙盲、安慰劑對(duì)照研究，旨在評(píng)估vimseltinib在既往未接受過抗CSF1/CSF1R治療、無法進(jìn)行手術(shù)的TGCT患者中的療效和安全性。

分析顯示，該研究在意向治療(ITT)人群中達(dá)到主要終點(diǎn)，根據(jù)RECIST 1.1的盲法獨(dú)立放射學(xué)審評(píng)(IRR)結(jié)果顯示，在第25周時(shí)，與安慰劑相比，vimseltinib組患者具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著和臨床意義的ORR改善。在ITT人群中，vimseltinib組在第25周時(shí)的ORR為40%(95% CI：29%-51%)，安慰劑組為0%(95% CI：0%-9%)，兩組的緩解差異為40%(95% CI：29%-51%，p<0.0001)。

此外，研究還在第25周評(píng)估時(shí)達(dá)到所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)，展現(xiàn)藥物相對(duì)于安慰劑的統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著并具臨床意義的改善，包括按腫瘤體積評(píng)分(TVS)、主動(dòng)活動(dòng)度(ROM)、身體功能、僵硬度、生活質(zhì)量和疼痛。其中vimseltinib組在TVS上的ORR為67%，安慰劑組為0%(p<0.0001)。Vimseltinib的耐受性良好，安全性特征與之前試驗(yàn)結(jié)果一致。