和譽-B(02256)：ABSK021 TGCT臨床三期完成首例美國病人給藥

智通財經(jīng)APP訊，和譽-B(02256)發(fā)布公告，2023年8月2日，上海和譽生物醫(yī)藥科技有限公司(和譽醫(yī)藥)已完成“一項評估ABSK021在腱鞘巨細胞瘤患者中有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心III期臨床研究(方案編號：ABSK021-301)”的美國首例患者給藥。此前，Pimicotinib已在今年4月完成中國首例患者給藥。

Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R 小分子抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF1R信號通路可調(diào)節(jié)和改變巨噬細胞功能，在多種巨噬細胞相關疾病中發(fā)揮作用?；谠谂R床Ib期展現(xiàn)出的77.4%客觀緩解率(ORR)等優(yōu)異研究結果，Pimicotinib分別于2022年7月20日和2023年1月 30日以及2023年6月7日被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)以及歐洲藥品管理局(EMA)認定為突破性治療藥物和優(yōu)先藥物，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤(TGCT)。

TGCT是一種局部浸潤性軟組織腫瘤，最常見于關節(jié)滑膜、滑囊或腱鞘，臨床表現(xiàn)為受累關節(jié)疼痛和僵硬、腫脹、出血性關節(jié)積液、關節(jié)周圍糜爛、軟骨退化和繼發(fā)性骨關節(jié)炎，嚴重影響患者生活質量。目前，中國和歐洲尚無針對該疾病的治療藥物，美國僅有一款藥物獲批上市，但由于其潛在肝毒性，患者需通過風險評估與緩解策略(REMS)計劃這一受限制的程序獲得，中美歐區(qū)域TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿足。

Pimicotinib是中國第一個自主研發(fā)并進入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑。此項研究也是TGCT疾病領域首個在中國、美國和歐洲同步開展的全球III期研究，計劃入組約100例受試者，包括30家中國中心在內(nèi)的全球約50家中心將參與該項臨床研究。

ABSK021-301是一項評估ABSK021在TGCT患者中的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心III期臨床研究。試驗包括Part 1和Part 2兩個階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機分配至ABSK021治療組或匹配的安慰劑組，并在雙盲條件下接受50mg QD的ABSK021或匹配的安慰劑治療，每28天為一個周期，直到完成Part 1部份的研究。完成Part 1研究的受試者將有資格繼續(xù)參與 Part 2的研究。Part 2研究是一個開放標簽的治療階段，進入本階段的所有受試者都將接受50mg QD開放標簽的ABSK021治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計劃入組約100例受試者，主要終點是基于盲態(tài)的獨立評審委員會(BIRC)評估的25周ORR。