和譽-B(02256)：CSF-1R抑制劑Pimicotinib被歐洲藥品管理局授予優(yōu)先藥物資格

智通財經(jīng)APP訊，和譽-B(02256)發(fā)布公告，2023年6月7日，上海-上海和譽生物醫(yī)藥科技有限公司(和譽醫(yī)藥)宣布，其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)被歐洲藥品管理局(EMA)授予優(yōu)先藥物資格(Priority Medicine，以下簡稱“PRIME”)，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤(TGCT)患者。此次PRIME認定是基于正在進行的PimicotinibIb期臨床試驗的TGCT隊列臨床結(jié)果。PRIME認定與其它國家的突破性治療藥物認定(BTD)相似，旨在加快開發(fā)及審評用于治療嚴重或致命疾病的新藥。

據(jù)悉，Pimicotinib是一種新型的潛在CSF-1R同類最佳抑制劑。此前，Pimicotinib于2022年7月獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)突破性治療藥物認定，于2023年1月獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)突破性治療藥物認定。隨著獲得EMA的PRIME認定，顯示了全球各地監(jiān)管機構(gòu)對于Pimicotinib臨床結(jié)果的認可，將加速Pimicotinib的臨床開發(fā)及上市步伐。

PRIME的資格標準與EMA的加速評估標準相同，為一項加強科學和監(jiān)管支持，以優(yōu)化新藥開發(fā)并加速評估的計劃。其針對的是醫(yī)藥短缺領域重點藥品，尤其是從治療創(chuàng)新的角度出發(fā)。PRIME申報主要需要滿足兩點要求：一是其關注醫(yī)療需求未得到滿足的目標病癥，即在社區(qū)中沒有令人滿意的診斷、預防或治療方法，或者存在有關方法，而與之有關的藥品有重大治療優(yōu)勢;二是其旨在展示有能力解決尚未滿足的醫(yī)療需求以維持和改善社區(qū)健康，例如，通過引入新的治療方法或改進現(xiàn)有的方法。

Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。多項研究表明，阻斷CSF-1R信號通路可有效調(diào)節(jié)和改變巨噬細胞功能，并可能治療多種巨噬細胞相關人類疾病。此前，Pimicotinib在針對TGCT患者的Ib期試驗中，展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤療效，客觀緩解率(ORR)高達77.4%并具有良好的安全性，該結(jié)果已在2023年美國臨床腫瘤學會(ASCO)大會上展示。和譽已將Pimicotinib推進至治療TGCT的國際多中心III期臨床試驗(MRCT)，并于2023年4月完成完成首例患者給藥。

和譽醫(yī)藥已在美國完成一項Pimicotinib臨床Ia期劑量爬坡試驗，并正在中國與美國同步開展一項進行中Ib期多隊列擴展階段研究。除TGCT和慢性移植物抗宿主病(cGvHD)已經(jīng)獲得NMPA臨床研究批準外，和譽醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在治療其它多種實體瘤以及非腫瘤適應癥(包括肌萎縮性嵴髓側(cè)索硬化癥(ALS))方面的潛力。截至今日，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。