石藥集團(tuán)(01093)：多恩達(dá)?用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病獲臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)

智通財經(jīng)APP訊，石藥集團(tuán)(01093)發(fā)布公告，集團(tuán)開發(fā)的多恩達(dá)^? (鹽酸米托蒽醌脂質(zhì)體注射液)已獲中國國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，可在中國開展用于治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的臨床試驗(yàn)。

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病(neuromyelitis optica spectrum disorders，NMOSD)是一種自身免疫介導(dǎo)的以視神經(jīng)和脊髓受累為主的中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)炎性脫髓鞘疾病，并收錄在《罕見病目錄》(第一批，2018年5月22日)中。2020年中國發(fā)布了基于住院登記系統(tǒng)的數(shù)據(jù)，NMOSD發(fā)病率約為0.278╱(10萬人╱年)，兒童0.075╱(10萬人╱年)，成人0.347╱(10萬人╱年)，發(fā)病率高于西方國家。NMOSD為高復(fù)發(fā)、高致殘性疾病，90%以上為多時相病程，其中40%-60%在1年內(nèi)復(fù)發(fā)，約90%在3年內(nèi)復(fù)發(fā)。針對NMOSD的有效治療可顯著改善NMOSD患者的生活質(zhì)量，延緩疾病進(jìn)展，減少復(fù)發(fā)，減輕社會醫(yī)療負(fù)擔(dān)。

NMOSD傳統(tǒng)預(yù)防復(fù)發(fā)治療藥物以免疫抑制劑為主，近年來使用的多種免疫靶向藥物均為超適應(yīng)癥用藥，無充分的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)。近期國內(nèi)雖有生物制劑獲批該適應(yīng)癥上市，但仍存在價格昂貴、藥物可及性欠佳、AQP4-IgG陰性患者療效不佳、特定人群可能存在嚴(yán)重不良反應(yīng)等問題。因此，針對NMOSD開發(fā)新的藥物，提高治療NMOSD有效性及改善安全性，具有重要的臨床意義。

據(jù)悉，多恩達(dá)^?為集團(tuán)自主研發(fā)并具有知識產(chǎn)權(quán)的改良型新藥，于2022年1月獲批用于治療復(fù)發(fā)或難治的外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)。該產(chǎn)品的活性成分為鹽酸米托蒽醌，其脂質(zhì)體作為藥物載體具有降低藥物峰濃度、減少心肌分布、降低毒副作用等優(yōu)勢，可提高米托蒽醌的有效性和安全性。