阿斯利康(AZN.US)潛在“first-in-class”纖維反應(yīng)性單克隆抗體在中國申報(bào)臨床

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，7月14日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)官網(wǎng)最新公示，阿斯利康(AZN.US)已在中國遞交CAEL-101注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，并獲得受理。公開資料顯示，CAEL-101是一種潛在“first-in-class”纖維反應(yīng)性單克隆抗體，正在海外開展治療輕鏈淀粉樣變性的3期臨床試驗(yàn)。該藥是阿斯利康旗下Alexion公司通過5億美元收購Caelum Biosciences公司所得。

輕鏈淀粉樣變性是一種罕見的全身性疾病。錯(cuò)誤折疊的免疫球蛋白輕鏈聚集形成纖維，堆積在全身器官(包括心臟和腎臟)組織的內(nèi)部和周圍，導(dǎo)致廣泛且不斷加重的器官損傷。確診患者的中位生存期不足18個(gè)月，最常見死亡原因是心臟衰竭。CAEL-101最初由Caelum公司開發(fā)。作為一款纖維反應(yīng)性單克隆抗體，該藥可以與錯(cuò)誤折疊的不同輕鏈蛋白亞型和淀粉樣蛋白結(jié)合，以減少或消除淀粉樣蛋白沉積，從而改善患者的器官功能。

2019年Alexion公司和Caelum公司首次達(dá)成合作，以推進(jìn)靶向淀粉樣蛋白纖維原的潛在“first-in-class”療法CAEL-101的開發(fā)，用于治療免疫球蛋白輕鏈淀粉樣變性。2020年12月，阿斯利康宣布以約390億美元收購Alexion公司，以擴(kuò)充其在免疫學(xué)和罕見病領(lǐng)域的產(chǎn)品管線。2021年，Alexion公司又收購了Caelum公司，阿斯利康也從此獲得了處于3期臨床開發(fā)階段的在研療法CAEL-101。