阿斯利康(AZN.US)：Eplontersen治療ATTRv-PN三期試驗(yàn)取得積極成果

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，英國制藥巨頭阿斯利康(AZN.US)宣布， Eplontersen 在治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病(ATTRv-PN)的3期試驗(yàn)中達(dá)到共同主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。

基于積極的試驗(yàn)結(jié)果，阿斯利康和合作伙伴Ionis(IONS.US) 正在尋求監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)，現(xiàn)在計(jì)劃在2022年向美國食品和藥管理局(FDA)提交新藥申請(NDA)。

ATTRv-PN 有望成為Eplontersen獲監(jiān)管批準(zhǔn)的第一個(gè)適應(yīng)癥。

據(jù)悉，ATTRv-PN是一種使人衰弱的疾病，在確診后5年內(nèi)會(huì)導(dǎo)致周圍神經(jīng)損傷并伴有運(yùn)動(dòng)障礙，如果不進(jìn)行治療，患者通常會(huì)在10年內(nèi)死亡。