概念追蹤|“神藥”出海再次獲批，CAR-T療法獲全球市場(chǎng)青睞(附概念股)

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，5月26日，傳奇生物(LEGN.US)在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，歐盟委員會(huì)已授予其CAR-T產(chǎn)品CARVYKTI(西達(dá)基奧侖賽)附條件上市許可，用于治療既往接受過至少三種治療，包括免疫調(diào)節(jié)藥物、蛋白酶體抑制劑和抗 CD38 抗體，并且末次治療出現(xiàn)疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。這并非傳奇生物(LEGN.US)自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品首次獲批上市。此前2月28日，傳奇生物在美國宣布，CARVYKTI(西達(dá)基奧侖賽)獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)上市。這一次傳奇生物(LEGN.US)再立下里程碑，在國內(nèi)創(chuàng)新藥技術(shù)持續(xù)突破的背景下，CAR-T板塊有望出現(xiàn)國際化機(jī)會(huì)。

根據(jù)2019年的全球癌癥數(shù)據(jù)，約90%的癌癥發(fā)病率都是由實(shí)體瘤引起。與火熱的PD-1療法類似，CAR-T細(xì)胞療法也是一種治療腫瘤的免疫療法，只不過機(jī)制比PD-1更復(fù)雜，它需要人工改造免疫衛(wèi)士T細(xì)胞，從而讓衛(wèi)士們發(fā)揮抗腫瘤作用。雖然也是通過人體自身免疫系統(tǒng)來參與抗擊癌癥，但是經(jīng)過CAR-T療法改造后的免疫細(xì)胞，不僅能夠精準(zhǔn)識(shí)別腫瘤細(xì)胞，并能夠在發(fā)現(xiàn)腫瘤細(xì)胞后啟發(fā)自身免疫能力，因此這也是最有可能治愈癌癥的新型腫瘤免疫治療方法。

本次CAR-T產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽在歐美的獲批均是基于關(guān)鍵性臨床 1b/2 期 CARTITUDE-1 研究結(jié)果。結(jié)果表明，在單次治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中，西達(dá)基奧侖賽顯示出高達(dá) 98% 的總緩解率 (ORR)，80% 的患者達(dá)到了嚴(yán)格意義的完全緩解(sCR)，即治療后無法通過影像學(xué)或其他檢查觀察到任何疾病體征或癥狀的措施。

早在五年前的2017年，西達(dá)基奧侖賽在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)(ASCO)上首次亮相，便以優(yōu)異的療效數(shù)據(jù)一鳴驚人。2017 年可謂是 CAR-T 療法上市元年，在那一年諾華的 Kymriah、吉利德的 Yescarta 先后獲批上市，走向市場(chǎng)。而 Yescarta 是吉利德科學(xué)斥資 119 億美元收購的 Kite Pharma 而獲得的產(chǎn)品，交易金額之高曾引起行業(yè)轟動(dòng)。

目前已上市和在研的 CAR-T 療法在 CD19 靶點(diǎn)上扎堆較為嚴(yán)重。BCMA 次之。目前，全球范圍內(nèi)僅 BMS 子公司藍(lán)鳥生物研發(fā)的 BCMA 靶向 CAR-T 搶先在 2021 年 3 月末獲批，Abecma(ide-cel)首年銷售成績(jī)已經(jīng)出爐，高達(dá) 1.64 億美元，約為同期獲批的 CAR-T 產(chǎn)品的兩倍之高，這也體現(xiàn)了該類療法在多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域的潛在前景。2021 年度，在美國已獲批上市的 5 款 CAR-T 療法合計(jì)銷售額已經(jīng)超過了 15 億美元，且同比增幅均超過 20%，還將繼續(xù)保持高速增長。

而國內(nèi) CAR-T賽道同樣不乏后起之秀， CAR-T療法競(jìng)爭(zhēng)者眾多，從臨床試驗(yàn)數(shù)而言甚至占到了全球的一半以上。僅論 BCMA 靶點(diǎn)，信達(dá)生物與馴鹿合作的伊基侖賽(IBI326)也即將在今年年內(nèi)申報(bào)上市，優(yōu)卡迪的 BCMA 靶向 CAR-T 也進(jìn)入了 III 期臨床，科濟(jì)生物的 CT053 則處于 II/III 期臨床開發(fā)階段。國內(nèi)目前尚無 BCMA 靶向 CAR-T 細(xì)胞療法申報(bào)上市，誰能搶得先手尚未可知。

華創(chuàng)證券表示，困憂CAR-T的2大難題，實(shí)體瘤CAR-T和異體CAR-T，都處在正在突破的階段;中國CAR-T公司有望參與甚至引領(lǐng)這些技術(shù)突破，并有望最終分享全球市場(chǎng)。目前，國內(nèi)開展的CAR-T臨床試驗(yàn)數(shù)量已經(jīng)超過500項(xiàng)，為世界第一，這也是中國首次在一個(gè)新藥研發(fā)領(lǐng)域走到國際前列。其中，傳奇BCMA CAR-T、科濟(jì) Claudin18.2CAR-T都達(dá)到了全球領(lǐng)先水平。同時(shí)，多家公司都在布局新一代CAR-T以及異體CAR-T技術(shù)，初步數(shù)據(jù)優(yōu)異。在國內(nèi)創(chuàng)新藥me-too內(nèi)卷的情況下，CAR-T板塊有望持續(xù)出現(xiàn)國際化機(jī)會(huì)，繼續(xù)看多CAR-T資產(chǎn)。

相關(guān)概念股：

傳奇生物(LEGN.US)：傳奇生物與楊森達(dá)成合作，共同開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。傳奇生物因此獲得3.5億美元的預(yù)付款，并有權(quán)在開發(fā)、生產(chǎn)、監(jiān)管和銷售達(dá)到里程碑進(jìn)展時(shí)獲得額外付款。國產(chǎn)CAR-T的標(biāo)桿，西達(dá)基奧侖賽一路獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定、突破性療法認(rèn)定和優(yōu)先審評(píng)資格，在中國也被國家藥監(jiān)局納入突破性治療品種。

金斯瑞生物科技(01548)：傳奇生物是其非全資附屬子公司，其自主研發(fā)的CAR-T產(chǎn)品已在歐美獲批上市。

科濟(jì)藥業(yè)-B(02171)：已在中國、美國和加拿大獲得7個(gè)CAR-T療法的IND(新藥臨床研究審批)批準(zhǔn)。其產(chǎn)品產(chǎn)品管線中6個(gè)產(chǎn)品處于臨床階段，5個(gè)處于臨床前階段。

佐力藥業(yè)(300181.SZ)：參股科濟(jì)生物有限公司，持股比例7.85%，2015年在上海交大附屬仁濟(jì)醫(yī)院開展全球首個(gè)肝癌細(xì)胞的CAR-T細(xì)胞臨床試驗(yàn)并已取得階段性試驗(yàn)成果。

復(fù)星醫(yī)藥(600196.SH)：投資的復(fù)星凱特旗下阿基侖賽注射液已正式獲得NMPA(國家藥品監(jiān)督管理局)批準(zhǔn)，成為國內(nèi)首款上市的CAR-T療法。