亞盛醫(yī)藥-B(06855)：APG-115獲美國FDA兒童罕見病資格認(rèn)證，用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤

智通財經(jīng)APP訊，亞盛醫(yī)藥-B(06855)公告，公司在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115(alrizomadlin)獲得美國食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予的兒童罕見病資格認(rèn)證(Rare Pediatric Disease，RPD)，用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤。截止本公告日期，APG-115已獲得FDA授予的六項孤兒藥資格認(rèn)證(ODD)、兩項RPD。

據(jù)悉，神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種起原于外周交感神經(jīng)系統(tǒng)的胚胎腫瘤。該疾病是兒童最常見的顱外實體瘤，也是兒童第三常見的癌癥。美國癌癥協(xié)會(ACS)公布的數(shù)據(jù)顯示，美國每年新增約700至800例神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者，其發(fā)病率近年來一致維持在這個水平。由于其侵襲性和轉(zhuǎn)移的高風(fēng)險，神經(jīng)母細(xì)胞瘤占兒童癌癥死亡總數(shù)的15%。神經(jīng)母細(xì)胞瘤大多在嬰兒期診斷，41%的患者在出生前3個月確診，大多數(shù)患者在5歲時確診，中位年齡約為18個月。

同時，神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種高危的疾病，嚴(yán)重威脅著兒童患者的生命。診斷為低風(fēng)險疾病的患者預(yù)后良好。然而，高危疾病患者可能難以治愈，這些患者中有很大比例出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)。盡管進(jìn)行了高強度的多模式治療，但高危疾病患者的無病生存期(EFS)低于50%，預(yù)后較差。復(fù)發(fā)或難治性神經(jīng)母細(xì)胞瘤極其難以治愈，而且對于這些患者沒有標(biāo)準(zhǔn)的治療方法。

公告顯示，APG-115是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑，對MDM2具有高度結(jié)合親和力，通過阻斷MDM2-p53相互作用從而恢復(fù)p53腫瘤抑制活性。目前，APG-115已經(jīng)在體外和體內(nèi)神經(jīng)母細(xì)胞瘤模型中證明了單藥治療的抗腫瘤活性，該作用機制的明確為該藥物治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的臨床探索提供了良好的基礎(chǔ)。