百濟神州(06160)宣布百悅澤? (澤布替尼)用于初治華氏巨球蛋白血癥的新適應癥上市申請在中國獲得受理

智通財經(jīng)APP訊，百濟神州(06160)公布，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)已受理其BTK抑制劑百悅澤^? (澤布替尼)用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)成人患者的新適應癥上市申請(sNDA)。

百濟神州血液學首席醫(yī)學官黃蔚娟醫(yī)學博士表示：“百悅澤^?繼獲批用于治療復發(fā)或難治性華氏巨球蛋白血癥(WM)患者后，此次sNDA申請也獲得NMPA受理，這對我們來說是一個好消息。這意味著一旦取得批準，更多中國的華氏巨球蛋白血癥患者將有機會用上這款藥物。ASPEN試驗表明，百悅澤^?對WM患者而言是一項安全有效的治療選擇，引起房顫等心血管事件的風險更低。在ASPEN試驗數(shù)據(jù)的支援下，百悅澤^?已經(jīng)在美國、加拿大、澳大利亞和歐盟獲批用于WM患者的治療我們期待與CDE繼續(xù)探討，爭取將這一具備‘同類最優(yōu)’潛力的藥物提供給更多中國WM患者的機會?！?/p>

此次sNDA申請基于ASPEN試驗數(shù)據(jù)，這是一項隨機、開放標簽、多中心的3期臨床試驗(NCT03053400)，對比了百悅澤^?與伊布替尼用于治療復發(fā)╱難治性(R/R) 或初治(TN)WM患者的數(shù)據(jù)。

經(jīng)獨立審查委員會(IRC)根據(jù)第六屆華氏巨球蛋白血癥國際研討會(IWWM-6)修訂版緩解標準(Treon 2015)評估，百悅澤^?治療組在總體意向性治療(ITT)人群中的完全緩解(CR)和非常好的部分緩解(VGPR)率的綜合為28%(95% CI：20, 38)，而伊布替尼組為19%(95% CI：12, 28)。盡管兩組資料的差異未達到統(tǒng)計學顯著性(p=0.09)，但百悅澤?展現(xiàn)了更高的VGPR率數(shù)據(jù)，且緩解品質呈現(xiàn)出改善趨勢。

在ASPEN試驗中，與伊布替尼相比，百悅澤^?取得了更具優(yōu)勢的安全性數(shù)據(jù)，特定不良事件的發(fā)生率較更低，包括房顫╱房撲(2% vs. 15%)和大出血(6% vs. 9%)。在101例接受百悅澤?治療的WM患者中，4%的患者因不良事件而終止治療，14%的患者因不良事件降低用藥劑量。