德琪醫(yī)藥-B(06996)宣布塞利尼索用于治療骨髓纖維化II期研究申請(qǐng)?jiān)谥袊?guó)獲批

智通財(cái)經(jīng)APP訊，德琪醫(yī)藥-B(06996)公布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局 (NMPA)批準(zhǔn)塞利尼索(XPOVIO^?)在中國(guó)開(kāi)展一項(xiàng)用于治療骨髓纖維化(MF)患者的II期研究。

MF是一種克隆性骨髓增殖性腫瘤，包括塬發(fā)性骨髓纖維化(PMF)、真性紅細(xì)胞增多癥(PV)后或塬發(fā)性血小板增多癥(ET)后骨髓纖維化。其主要特徵是骨髓纖維組織增生、髓外造血、貧血、肝脾腫大、體質(zhì)性癥狀、進(jìn)展為白血病和患者壽命縮短。異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一可能治癒MF患者的治療手段，但是移植存在較高的併發(fā)癥和治療相關(guān)死亡率。根據(jù)治療MF的美國(guó)國(guó)家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)(NCCN^?)指引，不適合進(jìn)行異基因造血干細(xì)胞移植的中危-2、高危MF患者若血小板計(jì)數(shù)≥50×10⁹ /L，可接受JAK抑制劑蘆可替尼(ruxolitinib)或fedratinib治療(2020年NCCN^?指引)。若藥物治療失敗或不耐受則預(yù)后較差，MF仍存在著許多亟待滿足的臨床需求。

此項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放性、全球多中心II期研究，在中國(guó)以蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院為牽頭研究中心，計(jì)劃在國(guó)內(nèi)15個(gè)研究中心進(jìn)行，納入約20例受試者，旨在評(píng)估在既往接受過(guò)至少6個(gè)月JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與醫(yī)生選擇(PC) 治療相比的安全性和療效。受試者將按照1：1的比例隨機(jī)分為兩組，分別接受塞利尼索單藥治療或醫(yī)生PC的治療。主要研究終點(diǎn)為基于獨(dú)立影像評(píng)審委員會(huì) (IRC)評(píng)估的脾臟體積較基線縮小(SVR35)比例≥35%的受試者比例。

主要研究者蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示：“MF是一種相對(duì)罕見(jiàn)的骨髓增殖性腫瘤，靶向藥物出現(xiàn)以前的很長(zhǎng)一段時(shí)間，都缺乏有效的治療方式。異基因造血干細(xì)胞移植是目前理論上唯一可能治癒MF患者的治療手段，然而，并非所有患者都具備移植的條件或可以耐受移植。雖然對(duì)中國(guó)已批準(zhǔn)蘆可替尼用于治療MF，但若藥物治療失敗或不耐受，這些MF患者的治療選擇將極為有限。此項(xiàng)隨機(jī)、開(kāi)放性、全球多中心II研究，旨在評(píng)估在既往接受過(guò)至少6個(gè)月 JAK1/2抑制劑治療的MF患者中，塞利尼索與PC治療相比的安全性和療效。我們相信，此項(xiàng)研究獲批將為進(jìn)一步探索MF的治療提供更多依據(jù)，為中國(guó)MF患者帶來(lái)新的治療選擇。”

德琪醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官梅建明博士表示：“國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)塞利尼索針對(duì)MF這一適應(yīng)癥在中國(guó)的臨床試驗(yàn)，標(biāo)誌著塞利尼索在開(kāi)拓患者適應(yīng)癥中的又一重大突破，為德琪醫(yī)藥進(jìn)一步拓展治療領(lǐng)域提供了強(qiáng)大支持。隨著我們對(duì)塞利尼索臨床研發(fā)的不斷深入，我們相信其在治療MF方面具有臨床應(yīng)用價(jià)值。同時(shí)，我們期待在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的監(jiān)管下積極推進(jìn)這項(xiàng)研究，并為中國(guó)MF患者帶來(lái)新的治療希望。”

據(jù)悉，塞利尼索是同類首款口服型選擇性核輸出抑制劑(SINE)化合物，由Karyopharm Therapeutics Inc.(納斯達(dá)克股票代碼：KPTI)研發(fā)，目前正由德琪醫(yī)藥研發(fā)。德琪醫(yī)藥在包括大中華區(qū)、韓國(guó)、澳大利亞、新西蘭和東盟國(guó)家的多個(gè)亞太市場(chǎng)獲得了塞利尼索的獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)利，并獲得了韓國(guó)新藥上市申請(qǐng)的優(yōu)先獲評(píng)。