百濟神州(06160)：中國國家藥品監(jiān)督管理局批準凱澤百? (達妥昔單抗β)用于治療高危神經(jīng)母細胞瘤患者

智通財經(jīng)APP訊，百濟神州(06160)公布，于2021年8月17日(美國東部時間)，該公司和EUSA Pharma共同宣布，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已批準凱澤百^? (達妥昔單抗β)用于治療12月齡及以上的高危神經(jīng)母細胞瘤患者，這些患者既往接受誘導(dǎo)化療后至少達到部分緩解，且隨后進行過清髓性治療和干細胞移植治療，也可用于伴或不伴有殘留病灶的復(fù)發(fā)或難治性(R/R)神經(jīng)母細胞瘤患者。凱澤百^? 是一項已經(jīng)獲得歐洲藥品管理局(EMA)批準上市的靶向免疫療法。

百濟神州總裁、首席運營官兼中國區(qū)總經(jīng)理吳曉濱博士表示：“凱澤百^?是一款對于中國兒童腫瘤患者意義重大的生物療法，現(xiàn)已被NMPA列入首批臨床急需境外新藥名單。我們很榮幸能夠為中國的神經(jīng)母細胞瘤患兒帶來首款獲批的靶向免疫療法。”

EUSA Pharma首席執(zhí)行官Carsten Thiel博士表示：“我們很高興地看到凱澤百^?的治療獲益在中國得到認可。此次獲批是我們與百濟神州合作的重要里程碑，也體現(xiàn)了我們致力于為患者帶來治療癌癥和罕見病的創(chuàng)新藥物的決心?！?/p>

據(jù)悉，凱澤百^?此次在中國獲批用于治療高危神經(jīng)母細胞瘤患者，是基于國際兒科腫瘤協(xié)會歐洲神經(jīng)母細胞瘤小組(SIOPEN)與APERION Biologics和EUSA Pharma合作開展的關(guān)鍵性試驗的臨床結(jié)果。在這些試驗中評估了凱澤百^?治療高危神經(jīng)母細胞瘤的療效，其中包括一組對比凱澤百^?單藥或聯(lián)合白介素–2(IL-2)作為一線療法的隨機對照試驗，以及兩項針對復(fù)發(fā)或難治性患者的單臂試驗。在SIOPEN試驗(HRNBL1)中，接受凱澤百^?治療的患者的5年無事件生存率(EFS)為57%，歷史對照值為42%(p< 0.01)，5年總生存率(OS)對照數(shù)據(jù)為64%對比50%(p≤ 0.0001)。凱澤百^?治療的安全性是基于在514例患者中的評估，最常見的不良反應(yīng)為發(fā)熱和疼痛，患者接受鎮(zhèn)痛治療后仍會發(fā)生。其他常見的不良反應(yīng)為超敏反應(yīng)、嘔吐、腹瀉、毛細血管滲漏綜合征和低血壓。

EUSA Pharma成立于2015年3月，是一家專注于癌癥和罕見病的世界級生物制藥公司。公司已在美國和歐洲建立了廣泛的商業(yè)化運營，在全球其他市場也具有一定規(guī)模。