亞盛醫(yī)藥-B(06855)斬獲第12項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)證，領(lǐng)軍中國(guó)藥企創(chuàng)新賽道

就在14日，亞盛醫(yī)藥宣布與信達(dá)生物達(dá)成2.45億美元現(xiàn)象級(jí)戰(zhàn)略合作之后，時(shí)隔一周，亞盛醫(yī)藥再次向市場(chǎng)投下了一個(gè)重磅信息，引發(fā)業(yè)界和資本市場(chǎng)的廣泛關(guān)注。

智通財(cái)經(jīng)APP觀察到，7月21日，亞盛醫(yī)藥-B(06855)宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)日前授予公司細(xì)胞凋亡管線在研原創(chuàng)新藥MDM2-p53抑制劑APG-115孤兒藥資格認(rèn)定(ODD)，用于治療IIB-IV期黑色素瘤。

這是APG-115繼胃癌、急性髓系白血病、軟組織肉瘤、視網(wǎng)膜母細(xì)胞瘤后，獲得的第五項(xiàng)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。截至目前，亞盛醫(yī)藥共有4個(gè)在研新藥獲得12項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)定，繼續(xù)刷新中國(guó)藥企的記錄。

“孤兒藥”又稱為罕見(jiàn)藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。在美國(guó)，罕見(jiàn)疾病是指患病人數(shù)少于20萬(wàn)人的疾病。自1983年以來(lái)，美國(guó)通過(guò)《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)。本次APG-115獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除NDA申請(qǐng)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是批準(zhǔn)上市后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。

黑色素瘤是一種潛在致命的皮膚惡性腫瘤，在全世界的發(fā)病率持續(xù)上升。在美國(guó)，目前患黑色素瘤的終生風(fēng)險(xiǎn)為1/631。數(shù)據(jù)顯示2019年美國(guó)新增黑色素瘤患者約96,480名，因黑色素瘤死亡的患者約7,230名2。黑色素瘤的預(yù)后取決于診斷時(shí)的分期。美國(guó)SEER(Surveillance, Epidemiology, and End Results)數(shù)據(jù)庫(kù)對(duì)2011年至2015年的黑色素瘤病例進(jìn)行回顧性分析后發(fā)現(xiàn)，約有75%的患者在診斷時(shí)為I期，15%的患者為II期，7.5%為III期，2.5%為IV期3。

自2011年以來(lái)，黑色素瘤的臨床治療取得了前所未有的進(jìn)展。靶向療法和免疫療法等新治療方式的出現(xiàn)，極大的延長(zhǎng)了患者生存周期并改善了患者生存質(zhì)量4-6。免疫療法中，以抗CTLA-4單抗、抗PD-1單抗和抗PD-L1單抗為代表的免疫檢查點(diǎn)抑制劑(ICI, immune checkpoint inhibitor)的臨床研究最成熟、應(yīng)用最廣泛。盡管如此，相當(dāng)數(shù)量的患者最終會(huì)出現(xiàn)ICI耐藥，而迄今仍沒(méi)有任何治療方式獲批用于治療ICI耐藥的黑色素瘤患者。

APG-115是亞盛醫(yī)藥在研的一種口服、高選擇性的MDM2-p53抑制劑。臨床前研究發(fā)現(xiàn)，其與PD-1抑制劑聯(lián)合使用時(shí)，可以觸發(fā)適應(yīng)性抗腫瘤免疫以增強(qiáng)抗腫瘤活性。在今年的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上，亞盛醫(yī)藥口頭報(bào)告了APG-115聯(lián)合帕博利珠單抗的II期臨床研究最新進(jìn)展。數(shù)據(jù)顯示了良好的抗腫瘤活性和安全性，在APG-115聯(lián)合帕博利珠單抗治療PD-1 / PD-L1抑制劑耐藥的黑色素瘤隊(duì)列中，有一例患者獲得完全緩解(CR)，該隊(duì)列的客觀緩解率(ORR)達(dá)24.1%，疾病控制率(DCR)達(dá) 55.2%。這一數(shù)據(jù)為APG-115和免疫腫瘤藥物的協(xié)同作用提供了臨床驗(yàn)證，也為ICI耐藥的黑色素瘤患者帶來(lái)了新的治療希望。

亞盛醫(yī)藥首席醫(yī)學(xué)官翟一帆博士表示：“針對(duì)黑色素瘤的治療目前仍存在較大的、尚未滿足的臨床需求，因此，APG-115獲得此項(xiàng)孤兒藥認(rèn)定意義非凡。此次APG-115斬獲的第五項(xiàng)孤兒藥認(rèn)定和亞盛醫(yī)藥斬獲的第12項(xiàng)孤兒藥認(rèn)定，進(jìn)一步壘實(shí)了我們‘創(chuàng)中國(guó)藥企孤兒藥認(rèn)證歷來(lái)之最’的領(lǐng)先地位，也體現(xiàn)了公司全球化創(chuàng)新能力與水平。未來(lái)我們將繼續(xù)堅(jiān)守“解決中國(guó)乃至全球患者尚未滿足的臨床需求”的使命。希望在FDA孤兒藥政策的推動(dòng)下，包括APG-115在內(nèi)的多個(gè)公司在研品種能進(jìn)一步加快臨床開發(fā)，早日獲批，從而更快的造福更多患者?！?/p>