Intellia Therapeutics(NTLA.US)和再生元(REGN.US)聯(lián)合宣布CRISPR首個(gè)臨床試驗(yàn)結(jié)果公布

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，美東時(shí)間6月26日，Intellia Therapeutics(NTLA.US)和再生元(REGN.US)公司聯(lián)合宣布，在研CRISPR體內(nèi)基因組編輯療法NTLA-2001在1期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果。單劑NTLA-2001導(dǎo)致血清中的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白水平(TTR)平均下降87%，在第28天TTR降低幅度最大可達(dá)96%。

據(jù)悉，NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技術(shù)的基因編輯療法，具有一次治療，潛在治愈轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)的潛力。這是首個(gè)支持體內(nèi)CRISPR基因編輯安全性和效果的臨床數(shù)據(jù)。CRISPR基因編輯系統(tǒng)的先驅(qū)Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授去年斬獲諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)。而Intellia Therapeutics公司的聯(lián)合創(chuàng)始人之一正是Jennifer Doudna教授。

報(bào)告中稱(chēng)，在1期臨床試驗(yàn)中接受治療的6名ATTR患者，其中3名接受劑量為0.1 mg/kg的NTLA-2001的治療，另外3名接受劑量為0.3 mg/kg的NTLA-2001的治療。在接受治療第28天的檢測(cè)顯示，NTLA-2001能夠劑量依賴(lài)性降低患者血清中的TTR水平。0.1 mg/kg劑量組TTR平均下降52%，0.3 mg/kg劑量組TTR平均下降87%。其中一名患者TTR水平下降96%。