旗下阿爾茲海默新藥獲批在美上市，渤健(BIIB.US)仍面臨哪些隱憂？

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，此前，美國食品和藥品管理局(FDA)宣布，正式批準(zhǔn)渤健公司(BIIB.US)旗下用于治療早期阿爾茨海默病(AD)的新藥Aduhelm上市。該藥物吸引了眾多關(guān)注，又面臨著哪些道路或障礙?

需求巨大

據(jù)了解，Aduhelm在兩項(xiàng)設(shè)計(jì)相同的3期臨床試驗(yàn)中獲得了截然相反的試驗(yàn)結(jié)果，飄忽不定的試驗(yàn)結(jié)果令市場對該藥物的前景充滿懷疑。然而，有跡象表明，由于該藥物是在沒有任何明確療效證明的情況下獲批的，盡管許多醫(yī)生可能并不愿意開這種藥，但病人對該藥物的需求將會很高。根據(jù)阿爾茨海默癥協(xié)會的估計(jì)，超過600萬美國人患有阿茨海默癥，估計(jì)到2050年，患者將增至近1300萬;另據(jù)世界衛(wèi)生組織估計(jì)，目前全球約有3500萬至5000萬阿爾茨海默病患者，并且每年預(yù)計(jì)將有1000萬新增患者。而該藥物預(yù)計(jì)將為公司帶來數(shù)10億美元收入。

費(fèi)用高企

Aduhelm是FDA批準(zhǔn)的第一種基于減少大腦淀粉樣蛋白斑塊以延緩阿爾茨海默病臨床衰退的藥物。為了開Aduhelm的處方，醫(yī)生幾乎肯定會要求潛在患者接受大腦成像掃描或脊髓穿刺，以確定是否存在淀粉樣蛋白斑塊。然而這些費(fèi)用可能會由患者自己承擔(dān)，因?yàn)椴⒉皇撬斜ｋU(xiǎn)公司都會覆蓋它們。

雖然醫(yī)療保險(xiǎn)會支付大部分費(fèi)用，但Aduhelm每年56000美元的費(fèi)用還是大幅高出了一些華爾街分析師預(yù)期的10000至25000美元的價(jià)格。Stifel分析師Jeff Preis在一份報(bào)告中表示：“我們擔(dān)心56,000美元一年的治療費(fèi)用是否會進(jìn)一步刺激監(jiān)管機(jī)構(gòu)對藥物定價(jià)的審查?！倍砝諏菝裰鼽h參議員Ron Wyden也稱該藥物價(jià)格“不合理”。

療效仍待驗(yàn)證

由于Aduhelm是在加速審批程序下獲批的，按照FDA的要求，該藥物上市后仍需開展4期臨床研究以驗(yàn)證其療效。而如果藥物不能按預(yù)期發(fā)揮作用，還可能面臨退市風(fēng)險(xiǎn)。然而，考慮到它有9年的時(shí)間用于提交數(shù)據(jù)，這并不會被視為該藥物面臨的障礙之一。

潛在競爭對手

更大的擔(dān)憂在于潛在的競爭對手。禮來(LLY.US)的donanemab正處于第三階段，其工作原理與Aduhelm相同，即清除淀粉樣蛋白斑塊。然而，據(jù)媒體報(bào)道，該公司首席科學(xué)官Dan Skovronsky曾在4月底表示，并不打算通過其2期數(shù)據(jù)尋求加速批準(zhǔn)。羅氏也有自己的候選藥物ganterenumab，該藥物也適用于清除淀粉樣蛋白斑塊。瑞銀分析師Colin Bristow預(yù)計(jì)，到2024年，這兩種藥物中的一種或兩種都將對Aduhelm產(chǎn)生競爭。

還有其他公司也在開發(fā)不同作用機(jī)制的阿爾茨海默病藥物。Cassava Sciences(SAVA.US)計(jì)劃在今年下半年開始simufilam的3期臨床試驗(yàn);Anavex Life Sciences(AVXL.US)有處于2b/3階段的ANAVEX2-73藥物;AC免疫公司(ACIU.US)在1b/2a期試驗(yàn)中獲得了阿爾茨海默病候選疫苗ACI-35.030。