打造“重磅炸彈”有多難？半數(shù)新藥銷售無法達到預(yù)期！

本文源自 微信公眾號“醫(yī)藥經(jīng)濟報”。

隨著資金投入持續(xù)增加，開發(fā)“重磅炸彈”級新藥的可能性似乎變得越來越大。因此，大多數(shù)制藥公司越來越關(guān)注如何有效開發(fā)具有高商業(yè)潛力的候選產(chǎn)品。但是，藥品監(jiān)管機構(gòu)的批準并不保證新藥商業(yè)化的成功。為了盡可能實現(xiàn)上市產(chǎn)品真正的價值，制藥公司完美執(zhí)行新產(chǎn)品上市后的商業(yè)化策略至關(guān)重要。

歷史經(jīng)驗表明，由于諸如市場準入受限、對市場需求了解不足或?qū)Ω偁幫{的誤判等多種因素，許多公司在新藥上市后的商業(yè)化過程中遭遇失敗。

僅兩成新藥跨過“重磅炸彈”門檻

在美國，納斯達克生物技術(shù)指數(shù)在過去15年上漲了600%以上，反映出投資者對新藥的熱情，而業(yè)內(nèi)分析師認為這可能是潛在的“雷區(qū)”。

投資者或生物制藥公司在新藥上市前的預(yù)期與其上市后的表現(xiàn)或許存在著不小的差距。到底有多少新藥在上市后的市場表現(xiàn)能夠符合業(yè)內(nèi)分析師的高期望呢？

根據(jù)戰(zhàn)略咨詢公司L.E.K.（艾意凱）的最新報告，2004-2016年期間獲得FDA批準的450種新分子實體中，約有一半藥物的銷售額低于分析師的預(yù)期，且銷售額低于預(yù)期值超過了20%。

實際上，在截至2019年的過去15年中，美國上市產(chǎn)品的銷售額平均峰值約為8億美元，只有1/5的新藥在美國的銷售峰值達到10億美元，而超過一半的新藥甚至沒有達到2.5億美元。

在大多數(shù)疾病領(lǐng)域競爭不斷加劇的情況下，新上市產(chǎn)品的商業(yè)化異常艱難。平均而言，新藥在上市后第3年才達到其銷售峰值的50%?？鼓[瘤等領(lǐng)域的增長速度更快些，到第2年年底達到銷售峰值的50%。

誠然，分析師預(yù)測的準確性很可能存在“偏差”。大多數(shù)市場觀察人士都認為，分析師預(yù)測的準確性參差不齊，因為對仍處于臨床開發(fā)階段的產(chǎn)品進行預(yù)測具有很強的不確定性。

在新藥上市后的最初幾年尤其如此。過去15年藥物市場的分析顯示，新藥在美國上市后第一年的銷售額低于2.5億美元的產(chǎn)品占90%以上，第二年銷售額低于2.5億美元的仍舊達到70%以上。

傳染病、免疫學(xué)和心血管領(lǐng)域表現(xiàn)最差

具體從治療領(lǐng)域來看，傳染病、免疫學(xué)和心血管疾病等領(lǐng)域的新藥市場表現(xiàn)更差。一半的心血管新藥和免疫學(xué)新藥在上市后3年內(nèi)都達不到預(yù)期，大約48%的傳染病新藥也未能達到目標(biāo)。

近年來，雖然心血管領(lǐng)域的新藥在高端市場上異彩紛呈，但最終市場表現(xiàn)卻令人失望。以降膽固醇藥物PCSK9抑制劑——賽諾菲(SNY.US)/再生元(REGN.US)的阿利西尤單抗（Praluent）和安進的依洛尤單抗（Repatha）為例，其在2015年上市時都被認為是潛在“重磅炸彈”新藥，但至今都未達到這一門檻（年銷售額達10億美元）。當(dāng)然，這類藥物受到了包括大規(guī)模降價在內(nèi)的多種因素困擾。

癌癥領(lǐng)域的新藥上市后的市場表現(xiàn)要好于前述3個治療領(lǐng)域的藥物，上市3年內(nèi)只有38%未能達到市場預(yù)期。該領(lǐng)域的創(chuàng)新對新藥上市后的表現(xiàn)有所幫助。

小型公司創(chuàng)新性強 大型公司商業(yè)化更強

小型制藥公司比大型藥企擁有更好的研發(fā)設(shè)備，更具有創(chuàng)新性，并能開發(fā)同類第一（First-in-Class）或同類最優(yōu)（Best-in-Class）的產(chǎn)品，小型生物制藥公司開發(fā)的產(chǎn)品50%以上是創(chuàng)新產(chǎn)品。

業(yè)內(nèi)通常認為，公司規(guī)模是創(chuàng)新的障礙，但在新藥的商業(yè)化和生命周期管理方面，公司規(guī)模卻成為關(guān)鍵的推動力。

只有極少數(shù)新興制藥公司推出的首款產(chǎn)品超出了分析師的銷售預(yù)期，這凸顯了對于首次上市新產(chǎn)品的小型公司而言，商業(yè)執(zhí)行具有很大的挑戰(zhàn)性。

與小型生物技術(shù)公司相比，大型制藥公司具有更好的資源配置能力，在新產(chǎn)品的商業(yè)化上更為成功。大型制藥公司新產(chǎn)品的銷售額平均峰值比小型生物技術(shù)公司高出50%。

在心血管、傳染病和免疫學(xué)領(lǐng)域推出藥物的小型生物技術(shù)公司面臨著極高的障礙，因為它們必須將這些產(chǎn)品推銷給全科醫(yī)生和專家。小型生物技術(shù)公司往往低估了對不同的醫(yī)生群體的教育和處方行為習(xí)慣改變面臨的巨大挑戰(zhàn)。

結(jié)語

隨著我國越來越多的創(chuàng)新型生物制藥公司開始走向發(fā)達國家市場，其開發(fā)的新藥即將申請上市或者已經(jīng)獲批上市，在發(fā)達市場進行產(chǎn)品商業(yè)化同樣面臨著不小的挑戰(zhàn)。新藥上市后商業(yè)化的一些關(guān)鍵經(jīng)驗值得參考：

盡早制定上市計劃：即使對于擁有出色產(chǎn)品的公司，缺乏新產(chǎn)品上市計劃準備也可能導(dǎo)致未來市場表現(xiàn)欠佳。因此，生物制藥公司在首次獲得新藥批準之前至少36個月開始考慮制定市場推廣計劃。同樣重要的是，要確保有一個跨職能的團隊來支持和跟蹤對新產(chǎn)品成功上市至關(guān)重要的各種事情。

應(yīng)對上市的挑戰(zhàn)要切合實際：作為上市過程的一部分，生物制藥公司的管理層需要嚴肅地考慮產(chǎn)品在終端可及性的障礙，尤其是適應(yīng)癥針對的是一些規(guī)模較大的初級保健或以醫(yī)院為重點的新藥。在不同適應(yīng)癥和治療領(lǐng)域，定價和報銷壓力，以及與主要利益相關(guān)者的接觸以及競爭壓力差異很大，并且會明顯影響藥物應(yīng)用的范圍和速度。

認真考慮伙伴關(guān)系：由于資源和能力有限，較小的生物制藥公司在推廣新藥時的成功率不及大型生物制藥公司。對于公司管理層來說，重要的是要對產(chǎn)品商業(yè)化選擇進行戰(zhàn)略性思考，并仔細評估合作機會。

管理投資者的期望：生物制藥公司應(yīng)徹底審視新藥的預(yù)測假設(shè)，并及時征求外部專家意見，以管理投資者對實現(xiàn)現(xiàn)實和可實現(xiàn)目標(biāo)的期望。目標(biāo)患者人數(shù)的小幅夸大，市場準入水平的錯誤判斷或新競爭動態(tài)的錯誤描述可能會大大推高新藥的銷售預(yù)測，使市場期望與上市計劃工作不一致。

（智通財經(jīng)編輯：趙錦彬）