本文來源于“醫(yī)藥觀瀾”微信公眾號，藥明康德內(nèi)容團隊報道。自2018年中國國家藥監(jiān)局（NMPA）發(fā)布《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》以來，共計73個品種先后被正式納入三批《臨床急需境外新藥名單》。據(jù)不完全統(tǒng)計，截至目前，名單中已有34個品種正式在中國獲批上市，這讓許多存在迫切臨床需求的患者真正獲益。與此同時，名單中的一批新藥已在中國進入3期臨床或者遞交新藥上市申請階段。這意味著，這些產(chǎn)品有望在2021年獲批上市。今天，我們就來看看這些新藥有哪些（順序不分先后），僅供讀者參閱。司妥昔單抗（siltuximab）是百濟神州從EUSA Pharma引進的一款IL-6抑制劑。公開資料顯示，司妥昔單抗可用于阻斷在多中心卡斯特曼病（多中心Castleman?。┗颊咧袡z測到升高的多功能細胞因子IL-6的活動。自2014年美國首次獲批以來，該產(chǎn)品已在全球40多個國家和地區(qū)獲得批準上市。在中國，EUSA Pharma和百濟神州向中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）聯(lián)合提交的兩項注射用司妥昔單抗的上市申請于今年1月20日獲得受理。值得一提的是，該藥此前已被CDE納入優(yōu)先審評，針對的適應癥為：用于治療人類免疫缺陷病毒（HIV）陰性和人類皰疹病毒8（HHV-8）陰性的多中心卡斯特曼病成年患者。迪妥昔單抗（dinutuximab beta）是百濟神州從EUSA Pharma引進的GD2靶向單克隆抗體，可以與神經(jīng)母細胞瘤細胞過度表達的特定靶標GD2結合。它可以誘導雙重免疫機制，使免疫系統(tǒng)破壞神經(jīng)母細胞瘤的癌細胞。臨床研究顯示，該產(chǎn)品可以明顯改善患者生存期。2020年11月初，迪妥昔單抗在中國遞交的新藥上市申請獲得CDE受理。此前，它已被納入優(yōu)先審評，適應癥為：適用于治療≥12月齡的高危神經(jīng)母細胞瘤患者。適應癥：遺傳性血管性水腫急性發(fā)作（HAE）艾替班特（icatibant）是一種強力的選擇性的緩激肽B2受體拮抗劑，它通過抑制與遺傳性血管水腫的栓塞局部腫脹、炎癥、疼痛癥狀有關的緩激肽的影響，從而治療急性遺傳性血管水腫的栓塞局部腫脹。在美國，艾替班特于2011年獲批上市，用于18歲及以上成年人的遺傳性血管水腫急性發(fā)作治療。CDE官網(wǎng)信息顯示，武田于2020年6月首次在中國遞交醋酸艾替班特注射液上市申請并獲受理。同年10月，該上市申請擬納入CDE優(yōu)先審評，適應癥為：用于治療成人、青少年和≥2歲兒童的遺傳性血管性水腫急性發(fā)作。阿普斯特（apremilast）是一種新型的口服小分子磷酸二酯酶4（PDE4）抑制劑，通過劑量依賴性抑制人類滑膜細胞釋放腫瘤壞死因子（TNF）-α而發(fā)揮作用。該產(chǎn)品最初由百時美施貴寶（BMS）旗下新基公司研發(fā)，安進于2019年8月宣布以高達134億美元的價格收購獲得了阿普斯特全球權益。在美國，阿普斯特已被獲批用于斑塊型銀屑病、銀屑病關節(jié)炎、白塞病相關口腔潰瘍等適應癥患者。2月3日，由安進和新基共同提交的阿普斯特片新藥上市申請已獲得受理。此前，阿普斯特用于銀屑病關節(jié)炎和銀屑病的適應癥已經(jīng)被納入第一批臨床急需境外新藥名單。公開資料顯示，丁苯那嗪（tetrabenazine）是首個在美國獲批治療亨廷頓舞蹈癥的藥物。該藥主要通過可逆性的抑制中樞神經(jīng)系統(tǒng)的單胺轉(zhuǎn)運蛋白2（VMAT 2）來降低單胺類化合物，如5?羥色胺，多巴胺和去甲腎上腺素等的供應從而產(chǎn)生藥理活性。2020年8月，由山東博士倫福瑞達制藥有限公司提交5.1類新藥注冊申請的丁苯那嗪片，以臨床急需境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品，被CDE納入優(yōu)先審評審批程序。注射用維拉西酶α（velaglucerase alfa）是由武田旗下夏爾（Shire）開發(fā)的一種水解性溶酶體特異性葡萄糖腦苷脂酶，已在美國獲批上市，用于兒童和成人的1型戈謝病的長期酶替代治療（ERT）。戈謝病是由GBA基因突變引起的常染色體隱性遺傳疾病，其導致溶酶體酶β-葡萄糖腦苷脂酶的缺乏，造成其底物葡萄糖腦苷脂在人體各個器官中貯積。在中國，注射用維拉西酶α的新藥上市申請已于2019年2月在中國提交并獲CDE受理。目前，該申請在CDE審評審批中。富馬酸二甲酯（dimethyl fumarate）是一款口服藥物，是渤健公司的重磅產(chǎn)品，用于多發(fā)性硬化的治療。研究表明，它可能具有抗氧化特性，可以調(diào)節(jié)免疫反應、減少炎癥，保護大腦和脊髓免受損傷。根據(jù)公開信息，在中國，渤健和楊森（Janssen）等公司早前已聯(lián)合遞交了富馬酸二甲酯腸溶膠囊的新藥上市申請，并以罕見病用藥被CDE納入優(yōu)先審評，適用于復發(fā)型多發(fā)性硬化成年患者的治療：包括臨床孤立綜合征、復發(fā)緩解型、活動性繼發(fā)進展型。該申請目前正在審評審批中。公司：羅氏（Roche）/日本鹽野義制藥（Shionogi）瑪巴洛沙韋片（baloxavir marboxil）是由日本鹽野義制藥和羅氏公司合作研發(fā)的一款“first-in-class”的抗流感創(chuàng)新藥，通過抑制流感病毒中的cap-依賴型核酸內(nèi)切酶，來起到抑制病毒復制的作用。作為近20年來FDA批準的第一款具有新型作用機制的抗流感病毒單劑量口服藥物，瑪巴洛沙韋為流感治療提供了全新的解決方案。2020年6月，羅氏及旗下基因泰克（Genentech）在中國遞交了兩項瑪巴洛沙韋片的新藥上市申請并獲得CDE受理。同年11月，該申請被CDE納入優(yōu)先審評，用于12周歲及以上的流感患者，包括存在流感并發(fā)癥高風險的患者。該申請目前正在審評審批中。公司：武田、Ariad Pharmaceuticals等適應癥：慢性粒細胞白血病(CML)；急性淋巴細胞白血病；白血病泊那替尼（ponatinib）為第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制劑，對T315I突變型Bcr-Abl激酶具有高效特異性抑制作用，可有效解決現(xiàn)有以伊馬替尼為代表的靶向抑制Bcr-Abl激酶的CML治療藥物普遍存在的、因激酶突變引起耐藥性的缺陷。泊那替尼由Ariad Pharmaceuticals研發(fā)，武田于2017年初通過收購Ariad公司獲得了泊那替尼。在美國，泊那替尼已被批準用于多種白血病。根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，目前泊那替尼正在中國開展兩項臨床試驗，分別是針對費城染色體陽性急性淋巴細胞白血病的國際多中心3期試驗，及急性淋巴細胞白血病、慢性粒細胞白血病的中國境內(nèi)2期試驗。依利格魯司他膠囊（eliglustat，Genz-112638）是一種強效、高度特異性神經(jīng)酰胺類似物抑制劑，于2014年8月獲得FDA批準用于罕見遺傳病戈謝病治療，是戈謝病治療的一線口服藥物。該藥通過靶向葡萄糖神經(jīng)酰胺合成酶降低葡萄糖神經(jīng)酰胺的產(chǎn)生，適用于肝臟藥物代謝酶細胞色素P4502D6（CYP2D6）代謝基因型為弱代謝、中等代謝及快代謝的1型戈謝病成人患者的長期治療。根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，賽諾菲（Sanofi）旗下健贊公司已在中國完成一項3期國際多中心臨床研究，旨在比較每日兩次和一次口服Genz-112638治療對已接受每日兩次治療達到臨床穩(wěn)定的1型戈謝病患者影響。由Agios與新基帶來的伊那尼布（enasidenib，AG-221）是一款IDH2抑制劑，于2017年在美國獲批上市，用于治療罹患復發(fā)性或難治性急性骨髓性白血病，且?guī)в?em>IDH2突變的成人患者。IDH2突變在AML中大約占17%。通過抑制突變的IDH2蛋白，這款新藥有望起到控制病情的作用，研究顯示，它在具有IDH2突變的復發(fā)難治的AML中獲得23%的完全緩解率和8.2個月的緩解持續(xù)時間。值得一提的是，它曾獲FDA優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格，是全球首個批準的針對IDH2突變的成人AML患者的藥物。根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，目前伊那尼布正在中國開展一項治療晚期急性髓系白血病有效性和安全性的3期臨床研究。卡那奴單抗（canakinumab，ACZ885）是一款選擇性抑制IL-1?的人源單克隆抗體，能對炎性通路關鍵細胞因子IL-1?進行高親和力的結合。它還能通過降低促進腫瘤增生的炎癥反應，來輔助對癌癥患者的治療。此前，該產(chǎn)品已在美國獲批多項適應癥，其中包括一種名為冷吡啉相關周期性綜合征（CAPS）的罕見自身炎癥性疾病的兩種亞型。在中國，卡那奴單抗用于CAPS的適應癥已被納入第一批臨床急需境外新藥名單。根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，諾華公司已在中國登記開展多項卡那奴單抗的3期國際多中心臨床試驗。其中，已完成一項治療和預防痛風發(fā)作的3期研究，一項降低心血管事件風險研究的3期研究。另外還有三項3期臨床試驗正在開展，包括一項聯(lián)合帕博利珠單抗及化療一線治療晚期肺癌的3期研究，輔助治療完全切除的II-IIIA期和IIIB期NSCLC成年受試者的3期研究，輔助治療完全切除的II-IIIA期和IIIB期NSCLC成年受試者的3期研究。鹽酸維納卡蘭注射液（vernakalant hydrochloride）是Cardiome公司開發(fā)的一種新型抗心律失常藥，于2010年9月首次在歐洲批準上市。這是一種選擇性作用于心房離子通道的混合性鈉/鉀通道阻滯劑，在新近發(fā)作心房顫動的急性轉(zhuǎn)復方面的療效較好，臨床用于治療心房纖維性顫動。
根據(jù)藥物臨床試驗登記與信息公示平臺，鹽酸維那卡蘭注射液在中國登記開展了兩項臨床試驗。其中，包括一項在心房顫動患者中的3期、前瞻性、隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心、評估鹽酸維那卡蘭有效性和安全性的試驗。
（編輯：文文）
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