百億長效生長激素市場風(fēng)口期已至，有望進一步激發(fā)稀缺產(chǎn)品價值釋放

近日，維昇藥業(yè)的1.5億美元融資引發(fā)市場廣泛關(guān)注。1月9日，維昇藥業(yè)宣布完成1.5億美元B輪融資。本輪融資由紅杉中國領(lǐng)投，奧博資本、夏爾巴投資，并有多家醫(yī)藥投資機構(gòu)跟投。據(jù)相關(guān)知情人士透露，進行此輪融資的同時維昇藥業(yè)也在秘密籌備赴港上市工作，且初步估值已逾10億美元。

維昇藥業(yè)獲得機構(gòu)熱捧的背后，反映的是資本市場對于長效生長激素產(chǎn)品市場的關(guān)注。據(jù)智通財經(jīng)APP了解，維昇藥業(yè)旗下的核心產(chǎn)品為TransCon人生長激素，用于治療“生長激素缺乏癥”。

生長激素缺乏癥即人們常說的侏儒癥，是由于腦垂體的生長激素分泌功能障礙引起的。生長激素缺乏癥會影響兒童的身體發(fā)育，未接受治療的病患兒童會出現(xiàn)生長發(fā)育受損、脂肪含量增加、肌肉量減少和骨密度下降的疾病現(xiàn)象，并伴隨心血管疾病的風(fēng)險增加。

數(shù)據(jù)顯示，目前中國矮身材兒童的數(shù)量近4000萬，其中4-15歲需要治療的患兒大約700萬名左右。但目前真正接受治療的患者不足3萬名，藥物治療滲透率不到1%，相對于歐美發(fā)達(dá)國家10%以上的滲透率，重組人生長激素在國內(nèi)市場具備巨大的潛在空間。

近年來，隨著藥物治療滲透率逐步提升，國內(nèi)的兒童生長激素缺乏癥的治療市場規(guī)模也在逐漸增大。數(shù)據(jù)顯示，2014-2018年，國內(nèi)市場年復(fù)合增長率達(dá)到33.5%。2018-2030年，該市場規(guī)模將按照15.7%的復(fù)合增長率遞增，并預(yù)計在2030年達(dá)到32億美元的市場規(guī)模，約合人民幣221.36億元。

從治療手段來看，短效重組人生長激素目前是兒童生長激素缺乏癥最常見的治療方案。但其治療方案需每日注射，治療依從性相對較差。另有研究表明，一周若跳過1-2次注射將會明顯降低治療效果。

因此使用與短效生長激素治療效果相同，但注射頻率更低、患者依從性更高的長效生長激素進行市場替代成為行業(yè)發(fā)展的必然趨勢。

不過，與龐大未滿足治療需求和高速增長的市場規(guī)模形成鮮明對比的，是國內(nèi)長效生長激素產(chǎn)品的缺乏。目前，國內(nèi)唯一上市的長效生長激素制劑為2014年獲批的金賽藥業(yè)的聚乙二醇重組人生長激素注射液。

從研發(fā)競爭格局來看，目前全球處于臨床在研狀態(tài)的長效生長激素藥物有11個。其中2個已經(jīng)遞交上市申請;2個項目臨床III期已經(jīng)完成;2個項目仍處于臨床III期進行中。而在國內(nèi)僅有天境生物(IMAB.US)、諾和諾德、維昇藥業(yè)、安徽安科和廈門特寶擁有長效生長激素在研產(chǎn)品。

值得一提的是，在產(chǎn)品研發(fā)的技術(shù)路徑方面，天境生物的TJ101和維昇藥業(yè)的TransCon分別屬于蛋白融合技術(shù)和暫時性連接技術(shù)，而剩下的其他公司均采用了與金賽藥業(yè)相同的聚乙二醇化技術(shù)。

據(jù)智通財經(jīng)APP了解，在這三種技術(shù)路徑中，聚乙二醇化技術(shù)和融合蛋白技術(shù)是制造長效蛋白藥物最常用的兩種技術(shù)。

聚乙二醇化技術(shù)已經(jīng)得到多年的廣泛應(yīng)用，但采用該技術(shù)的藥物若長期進行高劑量皮下注射可能會產(chǎn)生副作用。相較之下，天境生物TJ101采用的融合蛋白技術(shù)門檻更高，具有一定的技術(shù)壁壘，但具有更高的安全性且產(chǎn)品的提純和制備相對容易。

可見，與同類長效方案相比，天境生物的TJ101具備較高的技術(shù)水平和較大的成本優(yōu)勢。而與短效方案相比，TJ101則顯示出了相似的治療效果和顯著的藥效持續(xù)性優(yōu)勢。

智通財經(jīng)APP了解到，在同劑量對照組試驗中，TJ101與短效方案的療效接近(數(shù)值優(yōu)于短效)，但TJ101的優(yōu)勢在于“注射頻率更低，而半衰期更長”。數(shù)據(jù)顯示， TJ101 的注射頻率為每周注射，相比短效方案的每日注射更具有優(yōu)勢，該優(yōu)勢會在治療兒童患者時更明顯。

此外，單次劑量 TJ101的半衰期為77.75–141.95個小時，經(jīng)過3個月多劑量給藥后半衰期為43.92-55.66個小時，相比短效生長激素平均半衰期5.27個小時，具有顯著的藥效持續(xù)性。

從研發(fā)進度來看，天境生物的TJ101目前正在進行III期臨床試驗，處在全球長效生長激素研發(fā)的第一梯隊，并且與未上市的維昇藥業(yè)相比，天境生物目前已在美股上市。由于TJ101有望成為國內(nèi)首款基于Fc融合蛋白技術(shù)、用于兒童生長激素缺乏癥的長效重組人生長激素，因此公司稀缺性顯而易見，屬于該細(xì)分賽道的可選優(yōu)質(zhì)標(biāo)的。

此外，從商業(yè)模式來看，維昇藥業(yè)走了一條與國內(nèi)多數(shù)生物醫(yī)藥企業(yè)不同的道路。這家公司于2018年成立，由美股上市公司Ascendis Pharma A/S (ASND.US)與國際知名生物科技投資基金維梧資本(Vivo Capital)共同創(chuàng)立，屬于生物制藥公司與產(chǎn)業(yè)投資者合作的典型案例。

并且通過維昇藥業(yè)將TransCon人生長激素引入國內(nèi)市場并落地商業(yè)化也是國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)較新的合資聯(lián)營(JV)路徑其中包括了領(lǐng)先的優(yōu)質(zhì)管線資源同時也有頂級投資基金的背書，這也是此次維昇藥業(yè)能獲得國內(nèi)外機構(gòu)過億融資的主要原因之一。

不難看到，維昇藥業(yè)的商業(yè)模式為行業(yè)的資本合作提供了一個良好范本，在長效生長激素市場大熱的背景下，具備同樣優(yōu)質(zhì)在研產(chǎn)品的天境生物當(dāng)然也是機構(gòu)眼中的“香餑餑”，若天境生物能通過與國內(nèi)有較好商業(yè)化能力以及資源的公司進行合作并同時得到其背后頂級投資機構(gòu)加持的話，那么三強聯(lián)手的組合一定會加快推動公司產(chǎn)品的后續(xù)研發(fā)進度且增強其商業(yè)化能力。

另外，由于國內(nèi)生長激素市場發(fā)展尚處在上升階段，國外投資者還遠(yuǎn)遠(yuǎn)沒有理解該市場的重要性與廣闊性，以至于天境生物的TJ101管線的價值沒有完全體現(xiàn)在公司現(xiàn)階段的股價中，若今后通過JV合作等模式落地商業(yè)化，勢必會進一步釋放公司的內(nèi)在價值，提振公司股價。