亞盛醫(yī)藥-B(06855)：在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575獲美國(guó)FDA孤兒藥認(rèn)證

智通財(cái)經(jīng)APP訊，亞盛醫(yī)藥-B(06855)發(fā)布公告，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局(FDA)日前授予公司在研原創(chuàng)新藥Bcl-2抑制劑APG-2575孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療急性髓系白血病(AML)。這是APG-2575繼華氏巨球蛋白血癥(WM)、慢性淋巴細(xì)胞白血病(CLL)、和多發(fā)性骨髓瘤(MM)適應(yīng)癥之后，獲得的第四個(gè)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。截至本公告日期，亞盛醫(yī)藥于2020年共有4個(gè)在研新藥獲得共9項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)證，創(chuàng)中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)之最。

AML是一種具有高度異質(zhì)性的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，且主要為一種老年患者疾病，診斷時(shí)的中位年齡為68歲。美國(guó)國(guó)家癌癥研究所(NCI)最新的SEER (Surveillance Epidemiology and End Results Program)預(yù)估數(shù)據(jù)顯示，2020年美國(guó)將有19940例新診AML病例，并將有11180人死于該疾病。盡管近年來在AML的治療方面取得了一定進(jìn)展，但該疾病的5年生存率為25%–30%，因此臨床上仍迫切需要更安全、更持久有效的治療手段。

“孤兒藥”又稱為罕見藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。在美國(guó)，罕見疾病是指患病人數(shù)少于20萬人的疾病。自1983年以來，美國(guó)通過《孤兒藥法案》的實(shí)施，給予企業(yè)相關(guān)政策扶持，以鼓勵(lì)罕見病藥品的研發(fā)。本次APG-2575獲得美國(guó)FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定，將有助于該藥物在美國(guó)的后續(xù)研發(fā)及商業(yè)化開展等方面享受一定的政策支持，包括享有臨床試驗(yàn)費(fèi)用稅收減免、免除新藥上市申請(qǐng)(NDA)費(fèi)用、獲得研發(fā)資助等，特別是該藥物獲批準(zhǔn)治療該適應(yīng)癥后可獲得美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)。