強生(JNJ.US)與傳奇生物(LEGN.US)公布CAR-T藥物最新臨床數(shù)據(jù)：總緩解率達97%，但伴有持續(xù)性神經(jīng)毒性

智通財經(jīng)APP獲悉，近日，強生(JNJ.US)與傳奇生物(LEGN.US)在第62屆美國血液學會(ASH)年會上公布了CAR-T療法西達基奧侖賽(cilta-cel)用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤的Ib/II期合并CARTITUDE-1研究(NCT03548207)最新臨床數(shù)據(jù)。

在這項涵蓋了97名晚期多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床試驗中，當中位隨訪時間為12.4個月時,97%患者獲得緩解，67%患者獲得嚴格的完全緩解(sCR)，顯示了持續(xù)較高的總緩解率(ORR)。在這一年的時間里，仍有89％的患者還活著，77％的患者未見癌癥進展。

不過，療效的增強伴隨了更大的副作用，目前已有14位患者在研究中死亡，其中1名死于細胞因子釋放綜合征(CRS)，5名患者因癌癥惡化而死亡，其余8名死于其他副作用，包括敗血癥、肺炎和免疫效應細胞相關的神經(jīng)毒性綜合征(ICANS)。

在這項臨床試驗中，有 16％的患者報告了ICANS事件，其中2％為中度至重度?；颊咄ǔＴ贑AR-T治療后的幾天內(nèi)經(jīng)歷ICANS事件，并且往往能夠盡快解決。但另有12例患者在接受CAR-T治療后一個月出現(xiàn)ICANS癥狀，其中6名患者花費了大約75天才得以解決；另外6名患者ICANS癥狀從未消除，其中1名患者死亡。

據(jù)悉，西達基奧侖賽是由傳奇生物開發(fā)的一款靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的CAR-T療法，是國內(nèi)首個被納入突破性治療名單的品種。截至目前，全球僅有3款CAR-T細胞療法產(chǎn)品在美國上市。

2017年12月，傳奇生物與強生制藥子公司楊森制藥簽訂了獨家全球許可和合作協(xié)議，進行西達基奧侖賽的開發(fā)和商業(yè)化。2019年，該藥獲得歐盟委員會的優(yōu)先藥物認定和FDA突破性療法認定，并被授予孤兒藥資格。

據(jù)強生公司發(fā)言人表示，將于今年12月開始向FDA提交西達基奧侖賽數(shù)據(jù)，并于明年初向EMA提交。