基石藥業(yè)-B(02616)：治療非小細胞肺癌患者的普拉替尼上市申請獲藥監(jiān)局受理并納入優(yōu)先審評

智通財經APP訊，基石藥業(yè)-B(02616)發(fā)布公告，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)已受理基石藥業(yè)普拉替尼膠囊(普拉替尼)的新藥上市申請(NDA)并納入優(yōu)先審評，用于治療經含鉑化療的RET融合陽性的非小細胞肺癌患者。普拉替尼是由基石藥業(yè)戰(zhàn) 略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation開發(fā)的一款口服、強效和高選擇性靶向致癌性RET變異(包括可預見的耐藥突變)的在研藥物。

在基石藥業(yè)正在開展的注冊橋接試驗中，普拉替尼在經含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC中國患者中顯示出了優(yōu)越和持久的抗腫瘤活性，并且安全性及耐受性良好，這一結果與先前ARROW研究中全球患者人群報告的資料結果一致。

ARROW研究主要研究者，廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授表示：“在肺癌精準治療領域，針對RET靶點的研發(fā)是繼EGFR、ALK、ROS1和NTRK等靶點后另一個巨大的突破。目前，國內尚無選擇性RET抑制劑獲批。對于RET融合陽性NSCLC患者，國內尚存在巨大未滿足的臨床治療需求。普拉替尼在全球性試驗以及在中國NSCLC患者中的研究結果令我們對其在國內的上市及其對患者帶來的獲益充滿期待?！?/p>

基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“我們很高興看到NMPA已受理普拉替尼用于治療經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC的適應癥上市申請，并將其納入優(yōu)先審評。這是基石藥業(yè)今年在全球遞交的第三個、中國大陸遞交的第二個新藥上市申請，充分表明了基石藥業(yè)正在商業(yè)化戰(zhàn)略轉型的道路上加速邁進。我們期待普拉替尼早日在國內上市，為中國廣大RET融合陽性NSCLC患者帶來新的治療希望?！?/p>

基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“我們很高興看到普拉替尼在臨床試驗中展現了快速和持久的抗腫瘤活性以及良好的安全性及耐受性。值得一提的是，從我們與Blueprint Medicines Corporation達成合作到普拉替尼在國內成功遞交上市申請僅用了2年時間。我們將繼續(xù)全力推進普拉替尼在中國的研發(fā)進展，更廣泛地評估該產品在未經含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺髓樣癌和其它實體瘤患者中的療效，早日滿足這部分癌癥患者亟待解決的臨床需求?！?/p>

根據基石藥業(yè)和Blueprint Medicines簽訂的獨家合作及授權授權合約，基石藥業(yè)擁有普拉替尼單藥或聯(lián)合治療在大中華地區(qū)的臨床開發(fā)與商業(yè)化權利。在大中華地區(qū)外，Blueprint Medicines與羅氏和基羅氏集團成員Genentech達成了普拉替尼的全球合作。

通過合作，羅氏將獲得普拉替尼在大中華地區(qū)和美國以外市場的全球獨家許可，以及在美國和Blueprint Medicines共同開發(fā)和商業(yè)化普拉替尼的權利。ARROW研究是一項旨在評估普拉替尼在RET融合陽性的NSCLC、甲狀腺癌以及其它攜帶RET變異的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和療效的全球臨床研究。

根據基石藥業(yè)之前發(fā)布的公告，中國研究中心于2019年8月實現首例經含鉑化療的RET融合陽性的NSCLC患者給藥，同年12月完成了最后一例患者的入組?；嫯媽⒃谖磥淼膶W術會議上發(fā)布ARROW研究RET融合陽性的NSCLC中國患者的資料結果。普拉替尼是一種每日一次口服、強效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines正在進行普拉替尼的臨床開發(fā)，用于治療RET變異的非小細胞肺癌、甲狀腺癌和其它實體瘤患者。

美國食品藥品管理局(FDA)已授予普拉替尼突破性療法認定，用于治療經含鉑化療后進展的RET融合陽性的非小細胞肺癌、和需要系統(tǒng)治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。Blueprint Medicines于2020年5月宣布其在美國和歐盟遞交的普拉替尼用于治療RET融合陽性的局部進展或轉移性NSCLC的上市申請已經分別被美國FDA和歐洲藥品管理局正式受理和認證。普拉替尼是由Blueprint Medicines的研究團隊依據其專有化合物庫所設計的。在臨床前研究中，普拉替尼針對最常見RET基因融合、啟動突變和預測耐藥突變始終表現出次納摩爾水準的效價。其中，相比VEGFR2，普拉替尼對RET的選擇性有80倍的提高。

此外，普拉替尼對RET的選擇性與已批準的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制塬發(fā)和繼發(fā)突變，普拉替尼有望克服和預防臨床耐藥的發(fā)生。這一療法預期可以在攜帶不同RET變異的患者中實現持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。