康寧杰瑞制藥-B(09966)治療胸腺上皮腫瘤藥KN046獲美國(guó)FDA授予孤兒藥資格

智通財(cái)經(jīng)APP訊，康寧杰瑞制藥-B(09966)公布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已向 KN046授予孤兒藥資格。KN046為該公司全資附屬公司江蘇康寧杰瑞生物制藥有限公司開(kāi)發(fā)的一種重組人源化PD-L1/CTLA-4 雙特異性抗體，用于治療胸腺上皮腫瘤。這是該集團(tuán)獲得的第二個(gè)孤兒藥資格。早在2020年1月，KN035(該集團(tuán)開(kāi)發(fā)的一種重組人源化單域抗體)獲美國(guó)FDA授予孤兒藥資格，用于治療膽道癌。

孤兒藥資格認(rèn)定源自1983年孤兒藥法案，是美國(guó)FDA鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)用于治療在美國(guó)患病人數(shù)低于20萬(wàn)人的罕見(jiàn)疾病的創(chuàng)新藥措施。凡獲得孤兒藥資格認(rèn)定的候選藥物，有機(jī)會(huì)獲得七年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)，以及美國(guó)FDA提供的稅收減免、生物制品許可證申報(bào)費(fèi)減免、處方藥用戶(hù)費(fèi)用減免、研發(fā)資助、方案協(xié)助和快速監(jiān)管審批通道等一系列配套支持政策。

胸腺上皮腫瘤主要包括胸腺瘤和胸腺癌。胸腺癌不可以手術(shù)治療且轉(zhuǎn)移性胸腺癌預(yù)后差。對(duì)于鉑基化療治療失敗的患者，目前尚無(wú)獲批的標(biāo)準(zhǔn)治療。后線(xiàn)化療或靶向治療的客觀緩解率不足20%，多線(xiàn)治療復(fù)發(fā)的患者中位存活期不足12個(gè)月 。亟需有效的藥物改善患者治療。KN046澳大利亞I期臨床試驗(yàn)在胸腺上皮腫瘤患者中顯示出了較高的響應(yīng)率、持久的應(yīng)答時(shí)間和良好安全性。該公司已在美國(guó)和中國(guó)啟動(dòng)KN046治療胸腺癌的II期注冊(cè)臨床試驗(yàn)。

據(jù)悉，KN046是該集團(tuán)研發(fā)的全球首創(chuàng)程序性死亡配體1(PD-L1)╱細(xì)胞毒性T淋巴細(xì)胞相關(guān)蛋白4(CTLA-4)雙特異性抗體。KN046同時(shí)靶向兩個(gè)臨床驗(yàn)證的免疫檢查點(diǎn)，PD-L1及CTLA-4。于2020年，KN046在澳大利亞和中國(guó)已處于I期臨床試驗(yàn)階段，并在美國(guó)和中國(guó)進(jìn)入II期臨床試驗(yàn)階段。目前，覆蓋10多種腫瘤(包括非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)、叁陰乳腺癌、食管鱗癌及胰腺癌)的10多項(xiàng)不同階段臨床試驗(yàn)正在開(kāi)展。該等臨床試驗(yàn)結(jié)果初步顯示出KN046具有良好的安全性和有效性。該集團(tuán)已在中國(guó)啟動(dòng)多中心III期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估KN046聯(lián)合鉑基化療對(duì)IV 期鱗狀NSCLC患者的療效及安全性。

KN046有望成為第二代免疫腫瘤治療藥物的基石藥物之一。