金斯瑞生物科技(01548)：CAR-T細(xì)胞療法Cilta-cel獲中國(guó)藥監(jiān)局推薦納入突破性治療藥物認(rèn)定

智通財(cái)經(jīng)APP訊，金斯瑞生物科技(01548)發(fā)布公告，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評(píng)中心(CDE)已推薦將西達(dá)基奧侖賽(cilta-cel, LCARB38M CAR-T細(xì)胞制劑)納入突破性治療藥物認(rèn)定，該藥物為在研的靶向B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受體T細(xì)胞(CAR-T)療法，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)成人患者。

根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局于2020年7月8日發(fā)布的《突破性治療藥物認(rèn)定審評(píng)工作程序(試行)》(2020年第82號(hào))，藥品評(píng)審中心于8月4日完成突破性治療藥物認(rèn)定審核并推薦納入突破性治療藥物認(rèn)定，將在國(guó)家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站公示五個(gè)工作日(2020年8月5日至2020年8月12日)后納入突破性治療藥物認(rèn)定。

Cilta-cel(LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞制劑)的突破性治療藥物認(rèn)定是基于正在中國(guó)進(jìn)行的 II期CARTIFAN-1(MMY2002、NCT03758417、CTR20181007)研究，正在美國(guó)(MMY2001、 NCT03548207)和日本進(jìn)行的cilta-cel (JNJ-4528)的Ib/II期CARTITUDE-1研究，以及在中國(guó)進(jìn)行的I期首次人體臨床研究LEGEND-2(NCT03090659)。

cilta-cel指LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞制劑和JNJ-4528。LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞制劑是指在中國(guó)進(jìn)行的研究中所使用的試驗(yàn)用藥物，JNJ-4528是指在中國(guó)以外地區(qū)進(jìn)行的研究中所使用的試驗(yàn)用藥物，二者屬于相同的CAR-T細(xì)胞療法。

2020年7月1日實(shí)施的新版《藥品注冊(cè)管理辦法》首次包括了突破性治療藥物認(rèn)定章節(jié)，突破性治療藥物認(rèn)定旨在加速用于治療嚴(yán)重疾病且尚無有效防治手段的藥物的開發(fā)和審評(píng)。初步的臨床證據(jù)表明，與現(xiàn)有治療手段相比，該療法具有明顯的臨床優(yōu)勢(shì)。Cilta-cel是中國(guó)首個(gè)獲推薦納入突破性治療藥物認(rèn)定的產(chǎn)品。

據(jù)悉，2017年12月，公司非全資附屬公司Legend Biotech USA Inc.，公司非全資附屬公司Legend Biotech Ireland Limited，和強(qiáng)生集團(tuán)楊森制藥公司之一Janssen Biotech, Inc.簽訂了一項(xiàng)全球合作和授權(quán)合約，共同開發(fā)和商業(yè)化治療多發(fā)性骨髓瘤患者的cilta-cel。cilta-cel是一種結(jié)構(gòu)獨(dú)特的CAR-T細(xì)胞療法，含有4-1BB共刺激結(jié)構(gòu)域和兩個(gè)靶向BCMA的單域抗體，旨在增加抗體親和力。