羅氏(RHHBY.US)治療脊髓性肌萎縮癥新藥Risdiplam在中國申報上市

智通財經(jīng)APP獲悉，4月23日，國家藥品監(jiān)督管理局正式受理羅氏(RHHBY.US)治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)藥物risdiplam的上市許可申請。

脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種嚴(yán)重的進(jìn)行性神經(jīng)肌肉遺傳疾病，患者會出現(xiàn)嚴(yán)重的肌萎縮和其他相關(guān)并發(fā)癥。Risdiplam是全球首個治療SMA的口服在研藥物，作為一種運動神經(jīng)元存活基因-2 (SMN2)剪接修飾劑，可以全身性地增加SMN蛋白。羅氏制藥在全球范圍內(nèi)開展了有關(guān)risdiplam的4項多中心臨床研究，入組SMA患者年齡分布廣泛，包括不同分型的SMA患者。中國也同步加入了其中兩項關(guān)鍵性臨床研究FIREFISH和SUNFISH，這也是首次在國內(nèi)開展SMA藥物的臨床研究。

目前，羅氏已公布了risdiplam的臨床研究部分?jǐn)?shù)。據(jù)數(shù)據(jù)顯示，與自然史相比，接受risdiplam治療的嬰兒中實現(xiàn)獨坐及無事件生存的比例顯著提升。SUNFISH是一項在2型和3型SMA患者(2-25歲)中開展的關(guān)鍵性臨床研究，數(shù)據(jù)顯示，與安慰劑組相比，接受risdiplam治療后的患者運動功能表現(xiàn)出顯著改善，達(dá)到主要研究終點。Risdiplam在這兩項試驗中均展現(xiàn)出積極的臨床療效。迄今為止，在risdiplam的臨床研究中均未觀察到任何導(dǎo)致退出研究的藥物相關(guān)安全性事件。

羅氏現(xiàn)已在全球其他7個國家及地區(qū)遞交risdiplam的上市許可申請。美國食品藥品管理局(FDA)已受理該藥品的新藥上市許可申請，并授予其優(yōu)先審評資格。同時，羅氏制藥預(yù)計在2020年年中向歐洲藥品管理局(EMA)遞交該藥品的上市許可申請。