終止開發(fā)！Millendo(MLND.US)罕見病新藥IIb期研究失敗

本文來自微信公眾號“醫(yī)藥魔方Info”。

4月6日，Millendo Therapeutics(MLND.US)宣布因IIb期ZEPHYR研究失敗，公司將終止其非?；葛囸I素類似物livoletide用于治療Prader-Willi綜合征的開發(fā)。

ZEPHYR研究是一項分為兩個階段的隨機、雙盲、安慰劑對照的IIb/III期臨床試驗。此次失敗的關鍵性IIb期研究共涉及158例患者，結(jié)果表明，接受60μg/kg、120μg/kg livoletide治療12周的患者HQ-CT（臨床試驗食欲亢進問卷）評分較基線期有所改善，分別為-4.7(p=0.13)和-3.8(p=0.45)，安慰劑組為-2.8，但沒有統(tǒng)計學上的顯著差異。在次要終點方面，沒有觀察到到脂肪質(zhì)量、體重或腰圍的改善。livoletide安全性和耐受性良好，最常見的不良事件為注射部位不良反應。 Prader-Willi綜合征是一種罕見的遺傳性疾病，該疾病在國外不同人群發(fā)病率為1/30000～1/10000?；颊咴谛律鷥浩谥饕卣鳛閲乐丶埩Φ拖隆⑽桂B(yǎng)困難、外生殖器發(fā)育不良，嬰幼兒期后食欲亢進、肥胖、學習障礙及脾氣暴躁。

Millendo Therapeutics公司研發(fā)管線

Millendo Therapeutics公司表示，livoletide終止開發(fā)后，公司將致力于nevanimibe治療先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥和MLE-301治療血管舒縮癥的開發(fā)。

(編輯：李國堅)