諾華制藥(NVS.US)新型鐮狀細(xì)胞藥物獲FDA批準(zhǔn)，有望于未來幾周內(nèi)上市

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，諾華制藥(NVS.US)宣布，用于治療鐮狀細(xì)胞疾病的新藥物Adakveo獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，并有望在未來幾周內(nèi)上市。

在獲得FDA批準(zhǔn)之前，一項(xiàng)涉及198名鐮狀細(xì)胞患者、為期52周的臨床試驗(yàn)顯示，每4周靜脈注射一次該藥，患者的疼痛次數(shù)減少了45%。證明使用該藥物治療可以顯著減少鐮狀細(xì)胞患者的疼痛。

在實(shí)驗(yàn)中，McEver開發(fā)了一種抗體來阻斷P-選擇素的作用，該選擇素被認(rèn)為是引起鐮狀細(xì)胞病人疼痛的始作俑者。為探索臨床應(yīng)用，McEver幫助創(chuàng)建了一家位于俄克拉荷馬州的生物技術(shù)公司Selexys，該公司對抗體進(jìn)行了微調(diào)，并開發(fā)出一種實(shí)驗(yàn)性藥物。

基于上述試驗(yàn)結(jié)果，諾華制藥收購了Selexys公司及其藥物——Adakveo 。

鐮狀細(xì)胞病是一種遺傳性血紅蛋白分子功能紊亂疾患，當(dāng)血紅蛋白分子暴露在各種環(huán)境中，紅細(xì)胞血紅蛋白發(fā)生聚合，扭曲變形成鐮狀。這些細(xì)胞堆積在血管內(nèi)，導(dǎo)致炎癥和難以忍受的疼痛。在某些情況下會導(dǎo)致器官損傷、中風(fēng)甚至死亡。

該疾病在非洲血統(tǒng)中最為常見。據(jù)衛(wèi)生當(dāng)局估計(jì)，全球有100萬以上的人患有鐮狀細(xì)胞病，其中就有約10萬美國人?！拔覟殓牋罴?xì)胞病人做過治療，他們十分痛苦，”血液學(xué)家兼OMRF研究副總裁McEver表示，“每個醫(yī)生、每個科學(xué)家都有一個夢想，就是為病人做一些事情?！?br/>