百濟神州（06160）Q3業(yè)績公布，2款重磅藥期待上市

本文來源微信公眾號“醫(yī)藥觀瀾”。

今日，百濟神州（06160）公布了近期業(yè)務(wù)亮點、預(yù)計里程碑事件、以及2019年第三季度財務(wù)業(yè)績。百濟神州創(chuàng)始人、首席執(zhí)行官兼董事長歐雷強先生表示：“近期，我們與安進公司宣布建立了一項變革型的合作，預(yù)計將于2020年初完成。屆時我們將開始執(zhí)行針對安進公司三款商業(yè)階段藥物和20款候選藥物在中國的商業(yè)化和開發(fā)計劃。我們相信此次合作更加鞏固了我們作為在中國商業(yè)化和開發(fā)首選伙伴的地位，而這一切都是因為在我們的人才、全球影響，以及對患者、合規(guī)和質(zhì)量堅定的承諾上。在過去的一個季度中，我們繼續(xù)籌備在美國和中國計劃中的產(chǎn)品上市。展望公司在今年年底前和2020年的各項重要事件，共有多至10項正在開展的3期或潛在的注冊性臨床試驗計劃公布數(shù)據(jù)，同時還有計劃中的兩款公司自主開發(fā)產(chǎn)品的商業(yè)上市。”

近期業(yè)務(wù)亮點以及預(yù)計里程碑事件

1. 澤布替尼，一款設(shè)計旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶(BTK)占有率、最小化脫靶效應(yīng)的在研BTK小分子抑制劑。

美國FDA已受理澤布替尼用于治療復(fù)發(fā)/難治性(R/R)套細胞淋巴瘤(MCL)患者的新藥上市申請(NDA)并授予優(yōu)先審評資格，《處方藥申報者付費法案》(PDUFA)日期為2020年2月27日。

啟動了兩項臨床試驗：一項澤布替尼聯(lián)合利妥昔單抗對比苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療既往未接受過治療且不適合干細胞移植的MCL患者的全球3期臨床試驗;以及一項用于治療既往接受過治療并對伊布替尼治療不耐受的慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者的全球2期臨床試驗。

澤布替尼預(yù)計里程碑事件

于第61屆美國血液學協(xié)會(ASH)年會上公布3項結(jié)果：澤布替尼對比苯達莫司汀聯(lián)合利妥昔單抗用于治療既往未經(jīng)治療的CLL/SLL患者的SEQUOIA 3期臨床試驗中染色體17p缺失患者分組的初步數(shù)據(jù);一項用于治療R/R CLL/SLL患者的1/2期臨床試驗更新數(shù)據(jù);澤布替尼聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療B細胞惡性淋巴腫瘤患者的臨床試驗更新結(jié)果;

于2019年公布澤布替尼對比伊布替尼用于治療華氏巨球蛋白血癥(WM)患者的ASPEN全球3期臨床試驗主要數(shù)據(jù)。

在美國獲得FDA用于治療R/R MCL患者的新藥上市批準，目前PDUFA日期為2020年2月27日;于2020年上半年在中國獲得用于治療R/R MCL患者以及R/R CLL/SLL患者的新藥上市批準。

于2020年上半年在中國遞交用于治療WM患者的新適應(yīng)癥申請(sNDA);

最早于2020年公布SEQUOIA臨床試驗主要數(shù)據(jù);以及于2019年或2020年初完成澤布替尼對比伊布替尼用于治療R/R CLL/SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗的患者入組以及澤布替尼用于治療R/R邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)患者的MAGNOLIA 2期臨床試驗的患者入組。

2. 替雷利珠單抗，一款設(shè)計旨在避免與巨噬細胞中Fc受體結(jié)合的、針對免疫檢查點受體PD-1的在研人源化IgG4單克隆抗體

完成替雷利珠單抗對比索拉非尼用于治療一線不可切除肝細胞癌(HCC)患者的全球3期臨床試驗的患者入組。

在歐洲腫瘤內(nèi)科學會(ESMO)2019年大會上公布了在中國和韓國開展的替雷利珠單抗用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌(UC)患者的2期臨床試驗數(shù)據(jù)。

在第22屆中國臨床腫瘤學會(CSCO)年會上公布了三項在中國開展得臨床研究數(shù)據(jù)：一項替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療一線肺癌患者的2期臨床試驗結(jié)果;一項替雷利珠單抗聯(lián)合化療用于治療ESCC患者的2期臨床試驗的更新結(jié)果。以及一項替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1/2期臨床試驗。

替雷利珠單抗預(yù)計里程碑事件

于2019年在中國獲得治療R/R經(jīng)典型霍奇金淋巴瘤(cHL)患者的新藥上市批準。

于2020年在中國獲得用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性UC患者的新適應(yīng)癥上市批準。

于2019或2020年初就替雷利珠單抗用于治療二、三線HCC患者的全球2期臨床試驗的初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機構(gòu)溝通。

于2020年公布在中國開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于治療一線鱗狀非小細胞肺癌(NSCLC)患者的3期臨床試驗主要數(shù)據(jù)。

于2020年公布在中國開展的替雷利珠單抗聯(lián)合化療對比化療用于治療一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗的主要數(shù)據(jù)。

于2019或2020年初完成替雷利珠單抗對比多西他賽用于治療二線NSCLC患者的3期臨床試驗全球部分的患者入組;于2020年上半年完成替雷利珠單抗對比化療用于治療二線晚期ESCC患者的全球3期臨床試驗的患者入組。

3. Pamiparib，一款在研小分子PARP抑制劑

在ESMO大會上公布了以下臨床數(shù)據(jù)：Pamiparib聯(lián)合低劑量替莫唑胺用于治療局部晚期或轉(zhuǎn)移性實體瘤患者的1b期臨床試驗的更新結(jié)果;以及Pamiparib用于治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗劑量遞增/拓展的更新結(jié)果。

Pamiparib預(yù)計里程碑事件

于2020年就在中國開展的pamiparib用于治療既往接受過治療的卵巢癌(OC)患者的關(guān)鍵性2期臨床試驗的初步結(jié)果與藥品監(jiān)管機構(gòu)溝通;

于2020年公布其用于鉑敏感復(fù)發(fā)性O(shè)C患者維持治療的3期臨床試驗的數(shù)據(jù)。

于2020年公布一項pamiparib用于治療OC患者的全球1期臨床試驗數(shù)據(jù)，以及pamiparib聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗更新數(shù)據(jù)。

于2020年在中國遞交針對OC的NDA。

4. Lifirafenib(BGB-283)，一款在研RAF二聚體抑制劑

聯(lián)合SpringWorks Therapeutics啟動了一項lifirafenib聯(lián)合MEK抑制劑mirdametinib(PD-0325901)用于治療晚期或難治性實體瘤患者的臨床試驗。

5. BGB-A1217，一款在研TIGIT單克隆抗體

啟動了在中國和澳大利亞開展的一項以研究聯(lián)合用藥安全性、耐受性、藥代學以及初步抗腫瘤活性為目的的BGB-A1217聯(lián)合替雷利珠單抗用于治療晚期實體瘤患者的1a/1b期臨床試驗的患者入組。

6. BGB-11417，一款在研小分子Bcl-2抑制劑

完成了BGB-11417臨床前以及支持新藥研究申請(IND)的研究，在對抗促凋亡蛋白Bcl-2中展示了強效活性與高選擇性。

BGB-11417預(yù)計里程碑事件：于2020年上半年在澳大利亞和美國啟動一項評估BGB-11417在成熟B細胞惡性腫瘤中的安全性、耐受性、藥代動力學以及初步抗腫瘤活性的1期臨床研究。

生產(chǎn)基地、商業(yè)運營

位于中國廣州的生物藥品生產(chǎn)基地完成一期項目建設(shè)與生產(chǎn)設(shè)備確認驗證，并正式運營。

在中國，瑞復(fù)美用于治療R/R多發(fā)性骨髓瘤患者被正式納入國家醫(yī)保目錄。

在中國，替雷利珠單抗用于治療R/R cHL患者計劃中的產(chǎn)品上市準備工作正在繼續(xù)開展，醫(yī)藥銷售人員培訓(xùn)已經(jīng)完成。

在美國，已經(jīng)招募醫(yī)藥銷售人員，積極籌備計劃中的澤布替尼用于治療R/R MCL患者的產(chǎn)品上市。

公司發(fā)展

與安進公司建立全球腫瘤戰(zhàn)略合作關(guān)系，在中國開發(fā)和商業(yè)化地舒單抗注射液、注射用卡非佐米和注射用倍林妥莫雙抗，同時共同開發(fā)20款安進抗腫瘤管線藥物。安進已同意購入約27億美元的百濟神州股份。該交易預(yù)計將于 2020 年初完成。

與Seattle Genetics就一款先進的臨床前腫瘤候選藥物達成全球許可協(xié)議，百濟神州獲得在亞洲(除日本以外)、除美洲(美國、加拿大以及拉丁美洲國家)和歐洲以外全球其他地區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)利。該候選藥物預(yù)計將于2020年上半年進入臨床試驗階段。

2019年第三季度財務(wù)業(yè)績關(guān)鍵數(shù)字

截至 2019 年 9 月 30 日，百濟神州第三季度收入為 5014萬美元，2018 年同期收入為 5420萬美元。收入減少主要歸因于2019年第二季度新基公司就終止替雷利珠單抗合作所支付的相關(guān)費用，以及因此停止的任何相關(guān)合作收入。其中，ABRAXANE、瑞復(fù)美及維達莎在中國銷售帶來的產(chǎn)品收入總計5014萬美元，相比較，去年同期的產(chǎn)品收入總計為3845萬美元。

第三季度研發(fā)(R&D)費用約為2.37億美元，相較2018年同期的研發(fā)費用約為1.48億美元。增加主要歸因于正在開展和新啟動的后期關(guān)鍵性臨床試驗費用的持續(xù)增加、注冊申報準備，以及產(chǎn)品上市前活動和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。