基石藥業(yè)-B(02616)：avapritinib 針對晚期GIST的I/II期橋接注冊性試驗完成中國首例受試者給藥

智通財經(jīng)APP訊，基石藥業(yè)-B(02616)公布，由基石藥業(yè)合作伙伴 Blueprint Medicines Corporation (納斯達克股份代號：BPMC) 開發(fā)的 avapritinib 的 I/II 期橋接註冊性試驗實現(xiàn)中國首例受試者給藥。這是一項中國單獨的橋接註冊性研究，包括 I 期劑量遞增和 II 期劑量擴展試驗，目的是評估 avapritinib 在不可手術(shù)切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤 (GIST) 患者中的安全性、藥代動力學和療效。該試驗將包括 PDGFRA D842V 基因驅(qū)動的 GIST 和二線、三線及以上的 GIST 患者。

公告稱， GIST是常發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤。大多數(shù)患者于50至80歲之間被診斷出患有GIST。大約90%的GIST病例與KIT或PDGFRA基因突變導致的細胞生長失調(diào)有關(guān)。目前針對 PDGFRA D842V 驅(qū)動的 GIST 患者尚無有效的治療藥物。

Avapritinib 是一種口服、強效、高選擇性的 KIT 和 PDGFRA 抑制劑。已發(fā)表的臨床前資料顯示，avapritinib 對與 GIST 有關(guān)的 KIT 和 PDGFRA 突變激酶的 GIST 有強效的抑制作用。

2018 年 6 月，基石藥業(yè)與 Blueprint 達成獨家合作及授權(quán)協(xié)議，獲得了包括 avapritinib 在內(nèi)的三種藥物在中國大陸、香港、澳門及臺灣的開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。Blueprint 保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化 avapritinib 的權(quán)利。