中藥板塊：“真實世界研究”就是一劑“腎上腺素”

醫(yī)保局、藥監(jiān)局這幾年對生物藥、仿制藥的關(guān)照可謂極致，其二者的動作幾乎就是二級市場的指路牌，理解稍有偏差，最后都逃不過“割肉止血”，比如醫(yī)保局的帶量采購，市場齊跌接近50%；藥監(jiān)局的藥審改革，國產(chǎn)PD-1、首位生物類似藥通過綠色通道冒了出來，生技板塊估值普遍溢價，成堆的“背包客”套在了峰頂……

醫(yī)保、藥監(jiān)政策的威力的確不是大行報告、資金能相提并論的。而沉靜許久，藥監(jiān)局再接再厲，實現(xiàn)政策“放開”。據(jù)智通財經(jīng)APP觀察到，CDE發(fā)布了《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見稿）》。終于將“真實世界研究”還原給了客觀科學(xué)。

按征求意見稿指出，為鼓勵研究和創(chuàng)制新藥的要求，考慮到藥物臨床研發(fā)過程中，存在臨床試驗不可行或難以實施等情形，利用真實世界證據(jù)用以評價藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。

一段主旨大意后，可能很多人還是很難理解“真實世界研究”。其實就是起源于實用性的臨床試驗，特點是在較大的樣本量基礎(chǔ)上，根據(jù)患者的實際病情和意愿選擇治療措施，開展長期評價，并注重有意義的結(jié)局治療。真實世界研究是從傳統(tǒng)循證臨床科研以外的多個數(shù)據(jù)集中挖掘出信息，采取非隨機(jī)、開放性、不使用安慰劑的研究。

用智通財經(jīng)APP的話來說，就是利用生活場景中大數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性能給出的合理解釋，而不是將病人如同小白鼠關(guān)在醫(yī)院統(tǒng)一登記、觀察。就好比細(xì)化版的“上市再評價”。

事實上，智通財經(jīng)APP觀察到，早在2016年12月，美國國會批準(zhǔn)通過的《21世紀(jì)治愈法案》中，就明確對“真實世界證據(jù)”。隨后，又在2017-2018年先后發(fā)布了《使用真實世界證據(jù)以支持醫(yī)療器械監(jiān)管決策》、《臨床研究中使用電子健康檔案數(shù)據(jù)指南》和《真實世界證據(jù)計劃的框架》等文件。

并且在2019年4月，DA基于美國電子健康記錄數(shù)據(jù)，以及IQVIA保險數(shù)據(jù)庫、腫瘤大數(shù)據(jù)公司Flatiron的乳腺癌數(shù)據(jù)庫、輝瑞全球安全性數(shù)據(jù)庫收錄的Ibrance上市后在真實世界的男性患者的用藥數(shù)據(jù)，批準(zhǔn)了輝瑞的愛博新（Ibrance）一項新適應(yīng)癥：與芳香化酶抑制劑或氟維司群（fulvestrant）聯(lián)合，可用于治療患有HR +、HER2-轉(zhuǎn)移性乳腺癌的男性患者。

也就是沒有做后續(xù)的“傳統(tǒng)臨床再開發(fā)”，直接審批過關(guān)，畢竟從大數(shù)據(jù)和現(xiàn)實中，愛博新的藥物組合對HR +、HER2-轉(zhuǎn)移性乳腺癌的男性患者的確真實有效。

所以，CDE發(fā)布的《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮（征求意見稿）》顯然對醫(yī)藥圈是一次重大利好。遠(yuǎn)的不說，就拿A股天士力的主打產(chǎn)品丹參滴丸來說，其已在美國連做了21年臨床試驗，但無一例外FDA全否了，若腦洞大開采用“真實世界研究”，不知FDA會不會接受，畢竟，在中醫(yī)循證醫(yī)學(xué)中，該藥物的療效在冠心病心絞痛等領(lǐng)域是備受好評的。

同樣，如白云山（00874）、中國中藥（00570）、康臣藥業(yè)（01681）等中藥、中成藥、甚至中藥注射劑產(chǎn)品也可以用“真實世界研究”去尋找新的適應(yīng)癥，增加企業(yè)產(chǎn)品的學(xué)術(shù)影響力，迅速占領(lǐng)行業(yè)在疾病細(xì)分領(lǐng)域的學(xué)術(shù)制高點,以延長藥物的市場生命周期。

當(dāng)然，除了中藥受益外，孤兒藥、兒童藥的生產(chǎn)企業(yè)也將受益于此。像百濟(jì)神州-B（06160）5月公布治理套細(xì)胞淋巴瘤的孤兒藥物——BTK抑制劑澤布替尼臨床數(shù)據(jù)，雖計劃今年或2020年初向FDA提交新藥上市，但若未來隨著市場替代、人體結(jié)構(gòu)的變化，不排除用“真實世界研究”可以找的新的適應(yīng)癥。（田宇軒/文）