這款重磅新藥即將上市，但售價(jià)令人絕望

本文來源“華爾街見聞”，作者張丹丹。

瑞士醫(yī)藥巨頭諾華(NVS.US)研發(fā)的基因療法Zolgensma離上市銷售僅一步之遙。按照各機(jī)構(gòu)目前的估價(jià)，Zolgensma很可能會成為美國第一個(gè)突破百萬美元門檻的療法。

這款基因療法用于治療脊髓性肌肉萎縮癥。瑞銀預(yù)計(jì)，Zolgensma的價(jià)格將高達(dá)200萬美元。醫(yī)學(xué)與經(jīng)濟(jì)評議研究所(ICER)給出的估價(jià)則為31-150萬美元。

而諾華的心理價(jià)位更是高的離譜。諾華CEO Vas Narasimhan上個(gè)月告訴分析師，諾華正在研究Zolgensma療法的價(jià)格區(qū)間，可能在每位患者150-500萬美元之間。

Vas Narasimhan表示，他們準(zhǔn)備以五年分期付款的方式來減輕患者的初期負(fù)擔(dān)，五年內(nèi)萬一治療無效或病患死亡，諾華會退款。

據(jù)媒體，保險(xiǎn)公司表示，隨著更多的基因療法進(jìn)入市場，數(shù)百萬美元的價(jià)格是不可持續(xù)的。

基因療法是指利用分子生物學(xué)方法將目的基因?qū)牖颊唧w內(nèi)，從而修復(fù)有缺陷的DNA鏈的療法，主要用于治療童年嚴(yán)重疾病、罕見血液異常及其他嚴(yán)重疾病。

香港經(jīng)濟(jì)日報(bào)稱，基因療法的價(jià)格可以喊到什么程度，目前還很難定出標(biāo)準(zhǔn)，沒有人知道該收多少錢才算合理，原因是以業(yè)界現(xiàn)有的材料尚不能斷定治療效果是否真的“一勞永逸”。

諾華即將推出的Zolgensma療法所針對的疾病是脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)。公開資料顯示，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運(yùn)動神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力。最終，SMA患者可能喪失行走能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致重大的醫(yī)療干預(yù)和護(hù)理幫助。如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患有最嚴(yán)重疾病類型的嬰兒在沒有呼吸干預(yù)的情況下，無法活到兩歲。

在美國，每年有400到500名嬰兒出生時(shí)患有SMA，其中約300名屬于最嚴(yán)重的病例。諾華公司研發(fā)部門總裁David Lennon說，目前大約有9000到10000名美國人患有這種疾病。

第一批研究發(fā)現(xiàn)，在接受治療的六個(gè)半月內(nèi)，19名年齡在5歲以下的患者中有3名患者能夠獨(dú)立站立，其中2名最終能夠行走，他們在伸手、抓握和觸摸等方面的肌肉力量有所改善。2名患者有肝損傷的跡象。

有分析稱，這可能會在Zolgensma和另一藥物Spinraza之間引發(fā)一場大戰(zhàn)。

美國藥企Biogen的Spinraza是目前唯一被批準(zhǔn)用于治療脊髓性肌萎縮癥的藥物。與諾華不同，Spinraza是終身治療，第一年的價(jià)格為75萬美元，之后每年的價(jià)格為37.5萬美元。今年一季度，Spinraza為Biogen公司創(chuàng)造了5.18億美元的收入，超過了分析師預(yù)期的4.865億美元。

諾華已經(jīng)向美國食藥監(jiān)局FDA申請批準(zhǔn)銷售Zolgensma，F(xiàn)DA將于本月作出決定，這意味著Zolgensma預(yù)計(jì)很快就會上市。

今年以來，諾華公司股價(jià)已累計(jì)上漲了12%。