全球首次！美國(guó)聯(lián)合醫(yī)療(UTHR.US)宣布腎病患者成功完成單一基因編輯豬腎移植

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，日前，美國(guó)聯(lián)合醫(yī)療(UTHR.US)宣布成功在一位心腎衰竭患者體內(nèi)移植了由該公司研制的豬腎與胸腺，目前該患者在醫(yī)院的恢復(fù)情形良好，在移植后12天仍未觀察到器官排斥情形，這是全球首例移植到活體患者身上的豬胸腺腎移植手術(shù)。

值得一提的是，上個(gè)月所公布的全球首個(gè)豬腎移植手術(shù)中所使用的豬腎攜帶69種基因編輯，而United所研發(fā)的豬腎僅帶有1種基因編輯。若是證明有效，僅攜帶單一基因編輯的豬能夠更快地被培育，以快速解決器官供應(yīng)短缺問(wèn)題。

據(jù)悉，這次移植所使用的是由United開發(fā)的異種胸腺腎(商業(yè)名預(yù)定為UThymoKidney)，這包含一種在研異種豬腎與來(lái)自同一只豬的胸腺組織。使用豬的胸腺組織旨在調(diào)節(jié)器官接受者的免疫系統(tǒng)，使之將UThymoKidney視為“自身”組織，從而降低排斥反應(yīng)的可能性。UThymoKidney的來(lái)源豬僅針對(duì)合成細(xì)胞表面上的α-半乳糖(α-Gal)的基因進(jìn)行單一基因編輯，使該基因失活或“敲除”。

由于含有此修改的豬組織中未檢測(cè)到α-半乳糖，United公司將該豬系列組織稱為GalSafe。α-Gal是一種細(xì)胞表面的糖，可導(dǎo)致豬器官立即被人體排斥。2020年12月，GalSafe豬系列獲得FDA批準(zhǔn)，可用作人類食品或生物醫(yī)學(xué)用途的潛在來(lái)源，而這次公布的移植手術(shù)則是該豬系列首次在活體病患中的應(yīng)用。