國內(nèi)首款mRNA治療性腫瘤疫苗臨床獲批 遠(yuǎn)大醫(yī)藥(00512)ARC01或填補(bǔ)HPV陽性腫瘤治療市場空白

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，新年伊始，港股科技創(chuàng)新型醫(yī)藥企業(yè)遠(yuǎn)大醫(yī)藥（00512）創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)傳來首個(gè)利好，公司1月24日公布其附屬公司南京奧羅生物科技有限公司（奧羅生物）的mRNA治療性腫瘤疫苗ARC01 (A002)的新藥臨床試驗(yàn)申請(IND)已獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)。值得注意的是，ARC01是目前中國首款獲批開展臨床試驗(yàn)的mRNA治療性腫瘤疫苗，具有里程碑意義，其藥品注冊分類為治療用生物制品1類。

兩項(xiàng)獨(dú)家專利賦能，ARC01成國內(nèi)首款獲批臨床mRNA治療性腫瘤疫苗

根據(jù)公告，ARC01是針對人類乳頭瘤病毒16型(HPV-16)陽性的晚期不可切除或復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的mRNA治療性疫苗，該產(chǎn)品通過脂質(zhì)體納米顆粒(LNP)遞送技術(shù)，將編碼HPV-16中E6和E7抗原的mRNA轉(zhuǎn)染自體細(xì)胞并翻譯出相應(yīng)的抗原，在TriMix^?免疫佐劑共同作用下刺激機(jī)體產(chǎn)生特異性的體液免疫和細(xì)胞免疫，最終達(dá)到抗腫瘤的效果。

LNP遞送技術(shù)與TriMix^?佐劑技術(shù)均為獨(dú)家專利技術(shù)，能顯著增強(qiáng)機(jī)體的免疫應(yīng)答反應(yīng)，從而提高疫苗的免疫治療效果。LNP遞送技術(shù)具有更強(qiáng)的組織穿透性、更高的轉(zhuǎn)染效率和核酸包封率以及更低的細(xì)胞毒性，是業(yè)界公認(rèn)的最先進(jìn)的核酸遞送載體之一。TriMix?則是布魯塞爾大學(xué)開發(fā)的一種新的佐劑策略，使用大劑量TriMix mRNA的治療表明，其可以刺激和檢測到高的人類免疫缺陷病毒特異性T細(xì)胞反應(yīng)，同時(shí)也證明了這種策略的高度安全性和耐受性。

此次ARC01獲批的為一項(xiàng)開放標(biāo)簽、劑量遞增的Ⅰ期臨床研究，擬入組不超過42例受試者，旨在評(píng)價(jià)ARC01在治療患有HPV-16陽性的晚期不可切除或復(fù)發(fā)/轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤的中國受試者中的安全性、耐受性、免疫原性、藥代動(dòng)力學(xué)特征及有效性。據(jù)悉，目前國內(nèi)市場尚未出現(xiàn)HPV-16對應(yīng)藥物，遠(yuǎn)大醫(yī)藥ARC01未來有望填補(bǔ)這一市場空白，為患者提供全新的治療方案。

HPV感染癌變治療需求迫切，ARC01或填補(bǔ)市場空白

HPV是一種嗜上皮組織的無包膜雙鏈環(huán)狀DNA病毒，能引起人體皮膚、黏膜的增殖性病變，是誘發(fā)宮頸和肛門生殖器惡性腫瘤等癌癥的主要原因。其中，高危型HPV持續(xù)感染可引起子宮頸、陰道、外陰、肛門、陰莖、頭頸等部位的癌前病變，病變可最終發(fā)展為浸潤性癌。

全球每年感染HPV的人數(shù)接近1,400萬，《柳葉刀》(TheLancet)數(shù)據(jù)顯示，每年有62.56萬名女性和6.94萬名男性患上HPV相關(guān)癌癥。另有數(shù)據(jù)顯示，全球5%的現(xiàn)患癌癥均直接或間接與HPV感染有關(guān)，其中近100%的子宮頸癌、88%的肛門癌、78%的陰道癌、50%的陰莖癌等腫瘤均與高危型HPV感染有關(guān)。

在所有HPV所致的癌癥中，HPV-16感染占主導(dǎo)地位，全球健康人群HPV感染率約為11.7%，其中HPV-16感染率位列第一。2019年有198項(xiàng)研究的中國系統(tǒng)綜述顯示，中國25-45歲普通成年女性中，高危HPV感染率高達(dá)19.9%，這意味著平均每5個(gè)人中，就有1人感染高危型HPV。

近年來，盡管預(yù)防性HPV疫苗為HPV相關(guān)疾病的防治工作帶來不少助力，但對于HPV感染引發(fā)的癌變，目前臨床治療手段主要以手術(shù)、放化療為主，這一傳統(tǒng)的治療手段存在對患者傷害大且易復(fù)發(fā)的缺點(diǎn)，且仍然無法根治已經(jīng)確定的感染。僅從宮頸癌來看，近年每年仍有約半數(shù)的宮頸癌患者因無法得到有效治療而病逝。

據(jù)國際市場研究和咨詢公司Mordor Intelligence的報(bào)告數(shù)據(jù)，亞太市場或?qū)⒃谖磥沓蔀閙RNA疫苗及治療增速最快的市場。從具體數(shù)據(jù)來看，全球mRNA疫苗和治療市場規(guī)模將以16.8%的復(fù)合年均增長率從2023年的468.3億美元增長至2028年的1,018億美元，其中亞太地區(qū)為增速最快的市場，未來的發(fā)展?jié)摿κ謴?qiáng)勁。

在HPV持續(xù)威脅公眾健康且缺乏有效安全有效治療方案的背景下，mRNA治療性腫瘤疫苗ARC01或?qū)獒t(yī)生和患者提供一種全新的更優(yōu)的治療手段，其不僅有望填補(bǔ)相應(yīng)的市場空白，同時(shí)也體現(xiàn)了遠(yuǎn)大醫(yī)藥在該領(lǐng)域精準(zhǔn)的前瞻性布局，公司未來或可憑借在這一領(lǐng)域領(lǐng)先的創(chuàng)新產(chǎn)品布局實(shí)現(xiàn)新的利潤增長點(diǎn)。

前瞻布局mRNA千億藍(lán)海，核心技術(shù)平臺(tái)夯實(shí)領(lǐng)先地位

據(jù)悉，遠(yuǎn)大醫(yī)藥在腫瘤免疫治療方向以mRNA技術(shù)為核心，專注于抗腫瘤及抗感染類mRNA藥物的開發(fā)，目前已完成mRNA生產(chǎn)技術(shù)和LNP遞送技術(shù)的平臺(tái)搭建，同時(shí)已與多家知名大學(xué)和科研院所建立科研合作。

ARC01所屬奧羅生物為遠(yuǎn)大醫(yī)藥全球創(chuàng)新mRNA技術(shù)平臺(tái)，其依托成熟的mRNA生產(chǎn)工藝、穩(wěn)定高效的LNP遞送技術(shù)及安全的TriMix?佐劑技術(shù)，建立起具有廣泛適用性和拓展性的研發(fā)平臺(tái)，用于腫瘤免疫治療和感染性疾病疫苗等相關(guān)產(chǎn)品的研發(fā)。本次ARC01國內(nèi)IND獲批也是公司在mRNA腫瘤治療領(lǐng)域的一項(xiàng)重大進(jìn)展。

遠(yuǎn)大醫(yī)藥表示，公司一直高度重視創(chuàng)新產(chǎn)品和先進(jìn)技術(shù)的研發(fā)，未來將持續(xù)加大對全球創(chuàng)新產(chǎn)品和先進(jìn)技術(shù)的投入，豐富和完善產(chǎn)品管線及產(chǎn)業(yè)布局，堅(jiān)持“全球化運(yùn)營布局，雙循環(huán)經(jīng)營發(fā)展”策略，充分發(fā)揮自身的產(chǎn)業(yè)優(yōu)勢和研發(fā)實(shí)力，快速將科技創(chuàng)新產(chǎn)品落地上市，為全球患者提供更先進(jìn)更多樣的治療方案。