石藥集團(tuán)(01093)：SYH2053注射液(siRNA藥物)獲臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)

智通財(cái)經(jīng)APP訊，石藥集團(tuán)(01093)發(fā)布公告，集團(tuán)自主研發(fā)的化學(xué)1類新藥SYH2053注射液(雙鏈小干擾RNA(siRNA)藥物)已獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，可以在中國(guó)開(kāi)展臨床試驗(yàn)。

該產(chǎn)品是一款通過(guò)偶聯(lián)乙醯半乳糖胺(GalNAc)實(shí)現(xiàn)肝臟靶向遞送的siRNA藥物。該產(chǎn)品以 PCSK9為靶點(diǎn)，用于治療成人原發(fā)性高膽固醇血癥或混合型血脂異常，并通過(guò)優(yōu)化的全序列化學(xué)修飾策略，實(shí)現(xiàn)更持久的基因沉默效果。臨床前研究顯示，該產(chǎn)品的藥物活性作用時(shí)間明顯長(zhǎng)于同類型siRNA產(chǎn)品，并具有良好的安全性，極具臨床開(kāi)發(fā)價(jià)值。該產(chǎn)品亦是集團(tuán)首個(gè)獲批臨床試驗(yàn)的siRNA產(chǎn)品。