Abeona Therapeutics(ABEO.US)基因校正表皮獲FDA優(yōu)先審評(píng)資格

智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，11月27日，Abeona Therapeutics(ABEO.US)宣布，美國(guó)FDA已接受其在研療法pz-cel(prademagene zamikeracel，EB-101)的生物制品許可申請(qǐng)(BLA)，并授予優(yōu)先審評(píng)資格，該療法是一款自體、COL7A1基因校正表皮片，用于隱性營(yíng)養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥(RDEB)患者的治療。美國(guó)FDA已設(shè)定該申請(qǐng)的PDUFA目標(biāo)日期為2024年5月25日。

該BLA申請(qǐng)主要獲關(guān)鍵3期VIITAL研究以及另一項(xiàng)1/2a期研究的臨床療效和安全性數(shù)據(jù)支持。兩項(xiàng)研究均顯示，在大型和慢性傷口上單次應(yīng)用pz-cel治療可實(shí)現(xiàn)持續(xù)傷口愈合和疼痛減輕。

據(jù)悉，Pz-cel是Abeona的在研自體COL7A1基因校正表皮片，目前正在開發(fā)用于治療RDEB，這是一種罕見的結(jié)締組織疾病，由COL7A1基因缺陷引起，導(dǎo)致無法產(chǎn)生VII型膠原。Pz-cel旨在將功能性、產(chǎn)生膠原的COL7A1基因整合到患者自身的皮膚細(xì)胞中，并通過使用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體穩(wěn)定整合到分裂的靶細(xì)胞基因組中，實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期基因表達(dá)。