智通財經APP獲悉,7月17日(周一)美股盤前,BridgeBio Pharma(BBIO.US)股價一度漲超80%,截至發(fā)稿,該股漲46.1%,報26.62美元。BridgeBio在聲明中表示,該公司的試驗性藥物在一項后期試驗中降低了心臟病患者的死亡率。
接受BridgeBio的acoramidis治療的轉甲狀腺蛋白淀粉樣心肌病患者在兩年半后的生存率為81%,而接受安慰劑治療的患者的生存率為74%。
同樣的藥物在2021年底的最后階段試驗中失敗,當時它的表現(xiàn)未能優(yōu)于安慰劑治療,股價下跌了72%。BridgeBio周一表示,公司目前正準備申請美國市場許可。
轉甲狀腺蛋白淀粉樣蛋白心肌病發(fā)生時,畸形版本的自然產生的人類蛋白質沉積在心臟組織。根據(jù)今年4月公布的數(shù)據(jù)綜述,美國每年約有5000至7000例新確診病例。
淀粉樣變性支持組織的主席Muriel Finkel在聲明中說,這種情況“越來越被認為是導致心力衰竭的原因”,研究結果“非常令人興奮,給淀粉樣變性患者和他們的親人帶來了很多希望?!?/p>